Um estudo de células T autólogas redirecionadas para CD19 para lúpus eritematoso sistêmico (LES) positivo para CD19
4 de fevereiro de 2017 atualizado por: Shanghai GeneChem Co., Ltd.
Um estudo piloto aberto, não controlado e de braço único para avaliar a imunoterapia celular usando células T projetadas com receptor de antígeno quimérico direcionado a CD19 em pacientes com lúpus eritematoso sistêmico (LES) de células B CD19+
A terapia CAR-T foi, portanto, proposta e recentemente usada para o tratamento do câncer.
Foi aclamado por suas taxas de remissão promissoras após ensaios clínicos em estágio inicial para leucemia linfoblástica aguda.
No entanto, a terapia CAR-T raramente é usada para doenças autoimunes.
Os pesquisadores o utilizam apenas para o tratamento da esclerose múltipla (EM, uma doença autoimune do sistema nervoso central).
O LES é um tipo de doença autoimune que envolve múltiplos sistemas, órgãos e com a presença de uma variedade de autoanticorpos.
Nas opções de tratamento convencionais, o LES pode ser tratado com medicamentos quimioterápicos ou hormonais.
Mas a quimioterapia e as drogas hormonais mal conseguiam curar o LES.
E agora, a infusão de células T modificadas por receptores quiméricos de antígenos pode ser um tratamento eficaz para resolver esses problemas.
Os investigadores usam um 2º CAR-T com dobradiça otimizada e domínio transmembranar para tratar pacientes com LES.
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia desta 2ª célula CAR-T no tratamento do LES.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo está sendo conduzido para avaliar a segurança e a eficácia das células anti-CD19-CAR-T no tratamento de pacientes com lúpus eritematoso sistêmico (LES). Os investigadores construíram um segundo CAR, usando CD19 como alvo, usando 4-1BB como coestimulador, e otimizou a conformação espacial por uma dobradiça adequada e sequências de domínio transmembranar.
A dose de infusão é (1-10) E6 CAR células T positivas/kg, e o número de células específicas depende da situação da preparação de células CAR-T individuais.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
5
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Shanghai, China, 200127
- Recrutamento
- Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Renji Hospital
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Contato:
- Qiang Guo, Doctor
- Número de telefone: 86-21-63835620
- E-mail: bluedescent@126.com
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 67 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico de pacientes com lúpus eritematoso sistêmico (LES)
- Pacientes com LES de células B CD19+ confirmado por Citometria de Fluxo
- Idade: 18-69 anos
- Creatinina < 1,5 mg/dl
- fração de ejeção cardíaca > 55%
- hemoglobina >9g/dL
- Bilirrubina
- Expansão de teste bem-sucedida de células T
- Acesso venoso adequado para aférese e sem outras contraindicações para leucaférese
- O consentimento informado voluntário é dado
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas ou lactantes
- Infecção ativa descontrolada
- Uso concomitante de esteroides sistêmicos. O uso recente ou atual de esteroides inalatórios não é excludente
- Tratamento anterior com qualquer produto de terapia genética
- A avaliação de viabilidade durante a triagem demonstra
- Quaisquer doenças graves e não controladas (incluindo, mas não se limitando a, angina pectoris instável, insuficiência cardíaca congestiva, arritmia grave)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Reduzir as células B
Os pacientes recebem ciclofosfamida para reduzir as células B antes da infusão de CD19-CART.
Também reduzirá os efeitos colaterais do dano celular devido à atividade antitumoral.
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Os pacientes recebem ciclofosfamida (Cy) no dia -2 e no dia -1 para reduzir as células B.
A dose é de 0,5g/m2/d.
Outros nomes:
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Experimental: Tratamento do LES
Os pacientes recebem células anti-CD19-CAR-T para o tratamento do LES.
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia das células CD19 CAR-T no tratamento do LES.
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Um 2º CAR, CD19 como proteína alvo, 4-1BB como coestimulador e otimizou a conformação espacial por uma dobradiça adequada e sequências de domínio transmembranar.
Pacientes infundidos com células anti-CD19-CAR-T transduzidas com lentivírus no dia 0 na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável para o tratamento do LES.
A dose é 1E6~1E7 células T CD19-CAR positivas.
O processo de infusão de células pode durar 30 min.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança da célula CAR-T (i.v.) por número de pacientes com evento adverso
Prazo: 6 semanas
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evento adverso é avaliado com CTCAE, versão 4.0
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6 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de pacientes com resposta tumoral
Prazo: 8 semanas
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resumir a resposta do tumor por taxas de resposta globais
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8 semanas
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3. Detecção de células T transferidas na circulação usando -PCR quantitativo
Prazo: 6 semanas
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6 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Qiang Guo, Doctor, RenJi Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de março de 2017
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de janeiro de 2018
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de março de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de janeiro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de janeiro de 2017
Primeira postagem (Estimativa)
25 de janeiro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
7 de fevereiro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de fevereiro de 2017
Última verificação
1 de janeiro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças autoimunes
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Lúpus Eritematoso Sistêmico
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Ciclofosfamida
Outros números de identificação do estudo
- CD19-CART for SLE
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Indeciso
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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