Um Estudo Avaliando a Eficácia, Segurança, Farmacocinética e Farmacodinâmica do Crovalimabe em Participantes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) Não Tratados Anteriormente com Inibição do Complemento (COMMODORE 3)

Critério de inclusão:

• Peso corporal >= 40 kg na triagem.
• Vontade e capacidade de cumprir todas as visitas e procedimentos do estudo.
• Diagnóstico documentado de HPN, confirmado por citometria de fluxo de alta sensibilidade.
• Níveis de lactato desidrogenase >= 2x o limite superior do normal (ULN) na triagem.
• Participantes que fizeram pelo menos quatro transfusões durante os 12 meses anteriores à triagem (documentados no prontuário).
• Presença de um ou mais dos seguintes sinais ou sintomas relacionados à HPN dentro de 3 meses após a triagem.
• Vacinação contra Neisseria meningitidis < 3 anos antes do início do tratamento do estudo ou dentro de 7 dias após a primeira administração do medicamento.
• Vacinação contra Haemophilius influenzae tipo B e Streptococcus pneumonia de acordo com as recomendações nacionais de vacinação.
• Para participantes recebendo outras terapias (por exemplo, imunossupressores, corticosteroides): dose estável por >= 28 dias antes da triagem e até a primeira administração do medicamento.
• Função hepática e renal adequadas.
• Mulheres com potencial para engravidar: concordam em permanecer abstinentes (abster-se de relações sexuais heterossexuais) ou usar métodos contraceptivos durante o período de tratamento e por 6 meses após a última dose de crovalimabe.

Critério de exclusão:

• Tratamento atual ou anterior com um inibidor do complemento.
• Histórico de transplante alogênico de medula óssea.
• História de infecção por Neisseria meningitidis nos 6 meses anteriores à triagem e até a primeira administração do medicamento.
• Deficiência de complemento imune ou hereditária conhecida ou suspeita.
• Infecção por HIV conhecida com contagem de CD4 < 200 células/µl dentro de 24 semanas antes da triagem.
• Infecção que requer hospitalização ou tratamento com antibióticos intravenosos (IV) dentro de 28 dias antes da triagem e até a primeira administração do medicamento, ou antibióticos orais dentro de 14 dias antes da triagem e até a primeira administração do medicamento.
• Infecção bacteriana, viral ou fúngica sistêmica ativa dentro de 14 dias antes da primeira administração do medicamento.
• Presença de febre (>= 38˚C) nos 7 dias anteriores à administração da primeira droga.
• Esplenectomia < 6 meses antes da triagem.
• História de malignidade dentro de 5 anos antes da triagem e até a primeira administração do medicamento.
• Grávida ou amamentando, ou com intenção de engravidar durante o estudo ou dentro de 6 meses após a dose final do tratamento do estudo.
• Participação em outro estudo de tratamento intervencionista com um agente experimental ou uso de qualquer terapia experimental dentro de 28 dias após a triagem ou dentro de 5 meias-vidas desse produto experimental, o que for maior.