Un estudio que evalúa la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de crovalimab en participantes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) no tratados previamente con inhibición del complemento (COMMODORE 3)

Criterios de inclusión:

• Peso corporal >= 40 kg en la selección.
• Voluntad y capacidad para cumplir con todas las visitas y procedimientos del estudio.
• Diagnóstico documentado de PNH, confirmado por citometría de flujo de alta sensibilidad.
• Niveles de lactato deshidrogenasa >= 2 veces el límite superior de lo normal (LSN) en la selección.
• Participantes que tengan al menos cuatro transfusiones durante los 12 meses previos a la selección (documentado en la historia clínica).
• Presencia de uno o más de los siguientes signos o síntomas relacionados con la PNH dentro de los 3 meses posteriores a la selección.
• Vacunación frente a Neisseria meningitidis < 3 años antes del inicio del tratamiento del estudio o dentro de los 7 días posteriores a la primera administración del fármaco.
• Vacunación frente a Haemophilius influenzae tipo B y Streptococcus pneumoniae según recomendaciones nacionales de vacunación.
• Para participantes que reciben otras terapias (p. ej., inmunosupresores, corticosteroides): dosis estable durante >= 28 días antes de la selección y hasta la primera administración del fármaco.
• Función hepática y renal adecuada.
• Mujeres en edad fértil: acuerdo de permanecer en abstinencia (abstenerse de tener relaciones heterosexuales) o usar métodos anticonceptivos durante el período de tratamiento y durante los 6 meses posteriores a la dosis final de crovalimab.

Criterio de exclusión:

• Tratamiento actual o previo con un inhibidor del complemento.
• Antecedentes de trasplante alogénico de médula ósea.
• Antecedentes de infección por Neisseria meningitidis en los 6 meses anteriores a la selección y hasta la primera administración del fármaco.
• Deficiencia del complemento inmune o hereditaria conocida o sospechada.
• Infección por VIH conocida con recuento de CD4 < 200 células/µl en las 24 semanas anteriores a la selección.
• Infección que requiere hospitalización o tratamiento con antibióticos intravenosos (IV) dentro de los 28 días anteriores a la selección y hasta la primera administración del fármaco, o antibióticos orales dentro de los 14 días anteriores a la selección y hasta la primera administración del fármaco.
• Infección bacteriana, viral o fúngica sistémica activa dentro de los 14 días anteriores a la primera administración del fármaco.
• Presencia de fiebre (>= 38˚C) dentro de los 7 días previos a la primera administración del fármaco.
• Esplenectomía < 6 meses antes de la selección.
• Antecedentes de malignidad en los 5 años anteriores a la selección y hasta la primera administración del fármaco.
• Embarazada o amamantando, o con la intención de quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 6 meses posteriores a la dosis final del tratamiento del estudio.
• Participación en otro estudio de tratamiento de intervención con un agente en investigación o uso de cualquier terapia experimental dentro de los 28 días posteriores a la selección o dentro de las 5 vidas medias de ese producto en investigación, lo que sea mayor.