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Monoterapia com asciminibe, com escalonamento de dose, para 2ª linha de leucemia mielóide crônica (ASC2ESCALATE)

20 de abril de 2024 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo de escalonamento de dose multicêntrico, aberto e de braço único de fase II da monoterapia com asciminibe na fase crônica de 2ª linha - leucemia mielóide crônica

Este estudo será um estudo multicêntrico de fase II aberto de braço único, estudo de escalonamento de dose de asciminibe em pacientes com CML-CP sem mutação T315I que tiveram 1 TKIs anteriores para os quais não responderam ao tratamento ou eram intolerantes ao tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo consiste em três períodos: triagem e linha de base por até 28 dias, tratamento ativo por até 104 semanas e um período de acompanhamento de segurança por 30 dias.

Noventa e dois (92) pacientes com leucemia mielóide crônica em fase crônica (CML-CP) sem mutação T315I que tiveram 1 inibidor de tirosina quinase (TKIs) anterior serão considerados para o estudo atual.

O consentimento informado será obtido antes de qualquer procedimento ser realizado para o estudo, incluindo avaliações de elegibilidade.

Os pacientes com CML-CP sem mutação T315I serão inscritos no estudo aberto de braço único. Durante os primeiros 6 meses do período de tratamento, 80 mg de asciminib serão administrados por via oral uma vez ao dia. Aos seis meses, os pacientes que atingiram a Resposta Molecular Principal (MMR, BCR-ABL1IS <1%) continuarão com a dosagem de 80 mg uma vez ao dia. Para aqueles que não atingiram o MMR, os pacientes aumentarão a dosagem para 200 mg uma vez ao dia. Na marca de 12 meses ou 52 semanas, os pacientes continuarão com 80 mg uma vez ao dia, 200 mg uma vez ao dia ou aumentarão para 200 mg duas vezes ao dia dependendo da MMR. Os investigadores também têm a opção de escolher a dosagem do paciente aos 12 meses.

Os pacientes serão tratados até o final do período de tratamento do estudo definido como até 104 semanas após o último paciente receber a primeira dose. Os pacientes podem ser descontinuados do tratamento com o medicamento do estudo a qualquer momento devido a toxicidade inaceitável, progressão da doença e/ou a critério do investigador ou do paciente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

182

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233-0271
        • Recrutamento
        • University of Alabama at Birmingham .
        • Investigador principal:
          • Omer Jamy
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
        • Recrutamento
        • Alaska Oncology and Hematology
        • Investigador principal:
          • Steven Liu
        • Contato:
          • Número de telefone: 907-279-3155
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
        • Recrutamento
        • City of Hope Phoenix
        • Investigador principal:
          • Schriber Jeffrey
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85711
        • Recrutamento
        • USO Arizona Oncology
        • Investigador principal:
          • Manda Sudhir
    • California
      • Cerritos, California, Estados Unidos, 90703
        • Recrutamento
        • Onco Inst of Hope and Innovation
        • Contato:
          • Número de telefone: +1 562 698 6888
        • Investigador principal:
          • Arati Rani Chand
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Recrutamento
        • City of Hope National Medical
        • Investigador principal:
          • Paul Koller
        • Contato:
          • Número de telefone: +16262564673#85013
      • Fresno, California, Estados Unidos, 93701
        • Recrutamento
        • UCSF Fresno Internal Medicine
        • Investigador principal:
          • Haifaa Abdulhaq
        • Contato:
          • Número de telefone: 599-499-6566
      • Fullerton, California, Estados Unidos, 92835
        • Recrutamento
        • Virginia K Crosson Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Steven Kim
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • UCLA
        • Investigador principal:
          • Gary Schiller
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90509-2910
        • Recrutamento
        • Lundquist Inst BioMed at Harbor .
        • Investigador principal:
          • Sarah Tomassetti
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Estados Unidos, 80304
        • Recrutamento
        • Rocky Mountain Cancer Centers USOR
        • Contato:
          • Número de telefone: 303-385-2000
        • Investigador principal:
          • David J Andorsky
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Estados Unidos, 06904
        • Recrutamento
        • The Stamford Hospital
        • Contato:
          • Número de telefone: 203-358-8879
        • Investigador principal:
          • Kelsey Sokol
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33901
        • Recrutamento
        • Florida Cancer Specialists
        • Contato:
          • Número de telefone: 239-274-9930
        • Investigador principal:
          • Blessy Jacob
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Recrutamento
        • Baptist MD Anderson Cancer Center
        • Contato:
          • Número de telefone: 614-657-1463
        • Investigador principal:
          • Maxim Norkin
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33705
        • Recrutamento
        • Florida Cancer Specialists-North
        • Investigador principal:
          • Gustavo Adolfo Fonseca
        • Contato:
          • Número de telefone: +1 727 216 1143
      • Stuart, Florida, Estados Unidos, 34994
        • Recrutamento
        • Florida Cancer Specialists East
        • Investigador principal:
          • Shachar Peles
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30308
        • Recrutamento
        • Emory University School of Medicine/Winship Cancer Institute
        • Contato:
          • Número de telefone: 404-686-2505
        • Investigador principal:
          • Anthony Michael Hunter
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Recrutamento
        • City Of Hope Atlanta
        • Investigador principal:
          • Sabarish Ayyappan
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Recrutamento
        • Augusta University Georgia .
        • Contato:
          • Número de telefone: 404-778-1900
        • Investigador principal:
          • Jorge Cortes
      • Marietta, Georgia, Estados Unidos, 30060
        • Recrutamento
        • Northwest Georgia Oncology Center .
        • Investigador principal:
          • Steve McCune
        • Contato:
          • Número de telefone: 770-281-5124
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 42637
        • Recrutamento
        • Franciscan Health Indianapolis
        • Investigador principal:
          • John Edwards
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Recrutamento
        • Investigative Clinicl Rsrch of Indi
        • Investigador principal:
          • Brian Mulherin
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67214
        • Recrutamento
        • Wichita Community Clcl Onco Program Oncology
        • Investigador principal:
          • Shaker R Dakhil
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Recrutamento
        • University of Kentucky
        • Investigador principal:
          • Reinhold Munker
        • Contato:
          • Número de telefone: 859-218-5151
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71130
        • Recrutamento
        • Louisiana State University Main Centre
        • Investigador principal:
          • Poornima Ramadas
        • Contato:
          • Número de telefone: 318-675-5960
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Recrutamento
        • Dana Farber Cancer Center .
        • Investigador principal:
          • Marlise Luskin
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Recrutamento
        • Jackson Onc Associates
        • Investigador principal:
          • Thomas Williamson
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65203
        • Recrutamento
        • University Missouri Ellis Fischel Cancer Center
        • Contato:
          • Número de telefone: 573-882-4979
        • Investigador principal:
          • Hildebrandt Gerhard
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Siteman Cancer Center .
        • Investigador principal:
          • Camille N Abboud
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59102
        • Recrutamento
        • St Vincent Frontier Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Patrick Cobb
        • Contato:
          • Número de telefone: 406-238-6962
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Recrutamento
        • Nebraska Hematology-Oncology, P.C.
        • Investigador principal:
          • Kailash Mosalpuria
        • Contato:
          • Número de telefone: 402-484-4908
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Recrutamento
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Investigador principal:
          • Swaroopa Yerrabothala
        • Contato:
          • Número de telefone: 603-650-6228
    • New Jersey
      • Clifton, New Jersey, Estados Unidos, 07013
        • Recrutamento
        • Care Access Research Clifton
        • Investigador principal:
          • Richards Afjonja
      • Edison, New Jersey, Estados Unidos, 88837
        • Recrutamento
        • Hackensack Meridian Health Research
        • Investigador principal:
          • Evan Naylor
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Recrutamento
        • Hackensack University Medical Ctr
        • Investigador principal:
          • James McCloskey
        • Contato:
          • Número de telefone: 201-996-5900
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Recrutamento
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
        • Contato:
          • Número de telefone: 732-235-6031
        • Investigador principal:
          • Dale Schaar
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87102
        • Recrutamento
        • UNM
        • Investigador principal:
          • Charles Foucar
    • New York
      • Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
        • Recrutamento
        • Clinical Research Alliance Research
        • Investigador principal:
          • James D Olimpio
        • Contato:
          • Número de telefone: +1 516 488 2918#183
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • Recrutamento
        • NYU Langone Long Island
        • Investigador principal:
          • Kiner-Strachan Bonnie
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Recrutamento
        • Manhattan Hematol Oncol Associates
        • Investigador principal:
          • Alec Goldenberg
      • Port Jefferson Station, New York, Estados Unidos, 11776
        • Recrutamento
        • New York Bld And Cancer Specialists
        • Investigador principal:
          • Richard Zuniga
      • Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794-8174
        • Recrutamento
        • SUNY Stony Brook Medical Oncology
        • Contato:
          • Número de telefone: 516-444-7863
        • Investigador principal:
          • Michael A. Schuster
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • Recrutamento
        • SUNY Upstate Medical Center
        • Contato:
          • Número de telefone: 315-464-4353
        • Investigador principal:
          • Teresa C Gentile
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Recrutamento
        • Uni of North Carolina Hospital
        • Contato:
          • Número de telefone: 919-966-4131
        • Investigador principal:
          • Josh Zeidner
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Recrutamento
        • Novant Health Heart and Vascular Institute .
        • Investigador principal:
          • James Dugan
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University Medical Center .
        • Investigador principal:
          • Lindsay Rein
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Recrutamento
        • Wake Forest Uni Health Sci Oncology
        • Investigador principal:
          • Bayard L. Powell
        • Contato:
          • Número de telefone: 336-716-7972
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
        • Recrutamento
        • Hematology Oncology Care
        • Contato:
          • Número de telefone: 513-751-2273
        • Investigador principal:
          • Kruti Patel
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health Sciences University .
        • Investigador principal:
          • Michael Charles Heinrich
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Recrutamento
        • Thomas Jefferson University
        • Investigador principal:
          • Lindsay Wilde
        • Contato:
          • Número de telefone: 215-955-2432
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29607
        • Recrutamento
        • Bon Secours Cancer Center
        • Contato:
          • Número de telefone: +1 864 603 6214
        • Investigador principal:
          • Robert David Siegel
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
        • Recrutamento
        • Avera Cancer Avera Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Xavier Andrade-Gonzalez
        • Contato:
          • Número de telefone: 605-322-3291
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78121
        • Recrutamento
        • Texas Oncology, P.A.
        • Investigador principal:
          • Jason M Melear
        • Contato:
          • Número de telefone: 512-324-7991
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75251
        • Recrutamento
        • Texas Oncology TX Oncology Baylor
        • Contato:
          • Número de telefone: +1 214 370 1000
        • Investigador principal:
          • Moshe Yair Levy
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Recrutamento
        • Ctr For Cancer And Blood Disorders
        • Contato:
          • Número de telefone: 817-759-7030
        • Investigador principal:
          • Latha Polavaram
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Houston Methodist Hospital
        • Investigador principal:
          • Shilpan Shah
        • Contato:
          • Número de telefone: 346-238-5685
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Univ of TX MD Anderson Cancer Cntr
        • Contato:
          • Número de telefone: 713-792-2828
        • Investigador principal:
          • Koji Sasaki
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Recrutamento
        • Mays Cancer Center
        • Contato:
          • Número de telefone: 210-450-1887
        • Investigador principal:
          • Zohra Nooruddin
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78258
        • Recrutamento
        • Texas Oncology San Antonio TO San Antonio
        • Investigador principal:
          • John Renshaw
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75702
        • Recrutamento
        • Texas Oncology Northeast Texas
        • Contato:
          • Número de telefone: 903-579-9867
        • Investigador principal:
          • Habte Yimer
    • Utah
      • Ogden, Utah, Estados Unidos, 84405
        • Recrutamento
        • Community Cancer Trials of Utah
        • Investigador principal:
          • Carl Gray
        • Contato:
          • Número de telefone: 801-689-3909
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Recrutamento
        • Huntsman Cancer Institute .
        • Investigador principal:
          • Srinivas Tantravahi
    • Virginia
      • Gainesville, Virginia, Estados Unidos, 20155
        • Recrutamento
        • Virginia Cancer Specialists
        • Investigador principal:
          • Mitul Gandhi
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23502
        • Recrutamento
        • Virginia Oncology Associates VOA - Lake Wright
        • Contato:
          • Número de telefone: 757-213-5637
        • Investigador principal:
          • Celeste Bremer
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98108
        • Recrutamento
        • VA Puget Sound Health Care System
        • Contato:
          • Número de telefone: 800-329-8387
        • Investigador principal:
          • Robert Richard
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Recrutamento
        • Fred Hutch Cancer Research
        • Contato:
          • Número de telefone: 206-667-5000
        • Investigador principal:
          • Vivian Oehler
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Recrutamento
        • Northwest Medical Specialties
        • Contato:
          • Número de telefone: 253-428-8756
        • Investigador principal:
          • Frank Senecal
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Recrutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contato:
          • Número de telefone: 414-805-5249
        • Investigador principal:
          • Ehab Atallah

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Consentimento informado assinado deve ser obtido antes da participação no estudo 2. Leucemia Mielóide Crônica (LMC-CP), sem Fase Acelerada (AP) ou Crise Blástica (BC) anterior 3. ≥ 18 anos de idade 4. Para pacientes com LMC-CP com falha no tratamento/resistência ao Inibidor de Tirosina Quinase (TKI) de primeira linha (1L) BCR-ABL1IS na triagem:

  1. >10% se duração do tratamento 1L entre 6 e 12 meses
  2. >1% se tratamento de 1L por mais de 12 meses 5. Para pacientes com LMC-CP com intolerância ao tratamento para 1L TKI, BCR-ABL1IS > 0,1% na triagem 6. Anteriormente tratado com 1 sítio de ligação de trifosfato de adenosina (ATP) TKI por pelo menos 6 meses de terapia 7. Intolerância à terapia com TKI e/ou resistência à terapia com TKI (Rede Europeia de Leucemia (ELN) 2020)

A intolerância é definida como:

  • Intolerância não hematológica: Pacientes com toxicidade de grau 3 ou 4 durante o tratamento, ou com toxicidade persistente de grau 2, que não respondem ao tratamento ideal, incluindo ajustes de dose (a menos que a redução da dose não seja considerada no melhor interesse do paciente se a resposta já estiver abaixo do ideal )
  • Intolerância hematológica: pacientes com toxicidade de grau 3 ou 4 (contagem absoluta de neutrófilos [ANC] ou plaquetas) durante a terapia recorrente após redução da dose para as doses mais baixas recomendadas pelo fabricante

Resistência/Falha é definida para pacientes com LMC-CP (CP no momento do início da última terapia) como segue. Os pacientes devem atender a pelo menos 1 dos seguintes critérios:

  • Três meses após o início da terapia: Sem resposta hematológica completa (CHR) ou > 95% de metáfases com cromossomo Filadélfia positivo (Ph+)
  • Seis meses após o início da terapia: relação BCR-ABL1 > 10% IS e/ou >65% Ph+ metáfases
  • Doze meses após o início da terapia: relação BCR-ABL1 > 1% IS e/ou > 35% Ph+ metáfases
  • A qualquer momento após o início da terapia, perda de CHR, Resposta Citogenética Completa (CCyR) ou Resposta Citogenética Parcial (PCyR)
  • A qualquer momento após o início da terapia, o desenvolvimento de novas mutações BCR-ABL1 que potencialmente causam resistência ao tratamento em estudo
  • A qualquer momento após o início da terapia, perda confirmada de Resposta Molecular Principal (MMR) em 2 testes consecutivos, dos quais um deve ter uma relação BCR-ABL1 ≥ 1% IS
  • A qualquer momento após o início da terapia, novas anormalidades cromossômicas clonais em células Ph+: CCA/Ph+ 8. Função adequada do órgão final dentro de 12 dias antes da primeira dose do tratamento com asciminibe. Pacientes com insuficiência renal e hepática leve a moderada são elegíveis se:
  • Bilirrubina total ≤ 3,0 x LSN sem aumento de AST/ALT
  • Aspartato transaminase (AST) ≤ 5,0 x LSN
  • Alanina transaminase (ALT) ≤ 5,0 x LSN
  • Lipase sérica ≤ 1,5 x LSN. Para lipase sérica > LSN e ≤ 1,5 x LSN, o valor deve ser considerado não clinicamente significativo e não associado a fatores de risco para pancreatite aguda
  • Fosfatase alcalina ≤ 2,5 x LSN
  • Depuração de creatinina ≥ 30 mL/min, calculada usando a fórmula de Cockcroft-Gault

Critério de exclusão:

  • 1. Tratamento anterior com 2 ou mais TKIs de sítio de ligação de ATP 2. Tratamento anterior com asciminibe 3. Presença conhecida da mutação T315I a qualquer momento antes da entrada no estudo 4. Segunda fase crônica conhecida de LMC após progressão anterior para AP/BC 5 Tratamento prévio com transplante de células-tronco hematopoiéticas 6. Paciente planejando se submeter a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas 7. Anormalidade cardíaca ou da repolarização cardíaca, incluindo qualquer um dos seguintes:

    • Histórico dentro de 6 meses antes do início do tratamento do estudo de infarto do miocárdio (IM), angina pectoris, enxerto de revascularização do miocárdio (CABG)
    • Arritmias cardíacas clinicamente significativas (por exemplo, taquicardia ventricular), bloqueio completo do ramo esquerdo, bloqueio AV de alto grau (por exemplo, bloqueio bifascicular, Mobitz tipo II e bloqueio AV de terceiro grau)
    • QTcF na triagem ≥450 ms (pacientes do sexo masculino), ≥460 ms (pacientes do sexo feminino)
    • Síndrome do QT longo, história familiar de morte súbita idiopática ou síndrome do QT longo congênito ou qualquer um dos seguintes:
    • Fatores de risco para Torsades de Pointes (TdP), incluindo hipocalemia ou hipomagnesemia não corrigida, história de insuficiência cardíaca ou história de bradicardia clinicamente significativa/sintomática
    • Medicação(ões) concomitante(s) com um "risco conhecido de Torsades de Pointes" de acordo com www.crediblemeds.org que não pode ser descontinuado ou substituído 7 dias antes do início do medicamento do estudo por medicação alternativa segura.
    • Incapacidade de determinar o intervalo QTcF 8. Histórico de pancreatite aguda dentro de 1 ano após a entrada no estudo ou histórico médico anterior de pancreatite crônica 9. Participação em um estudo investigacional anterior dentro de 30 dias antes da randomização ou dentro de 5 meias-vidas do produto experimental, o que for mais longo 10. O tratamento com medicamentos que atendam a um dos seguintes critérios não é permitido e deve ser mudado para uma alternativa pelo menos uma semana antes do início do tratamento com o tratamento do estudo:
    • Indutores fortes de CYP3A para pacientes na dose de 80 mg QD e 200 mg QD
    • Fortes indutores e inibidores de CYP3A para pacientes na dose de 200 mg BID 11. Mulheres grávidas ou amamentando (lactantes) 12. Mulheres com potencial para engravidar, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, a menos que estejam usando métodos anticoncepcionais altamente eficazes.
    • Métodos contraceptivos altamente eficazes incluem:
    • Abstinência total (quando está de acordo com o estilo de vida preferido e habitual do sujeito. Abstinência periódica (por exemplo, calendário, ovulação, métodos sintotérmicos, pós-ovulação) e retirada não são métodos contraceptivos aceitáveis
    • Esterilização feminina (tiveram ooforectomia bilateral cirúrgica (com ou sem histerectomia) histerectomia total ou laqueadura bilateral de trompas pelo menos seis semanas antes de iniciar o tratamento do estudo). No caso de ooforectomia isolada, somente quando o estado reprodutivo da mulher tiver sido confirmado pela avaliação do nível hormonal de acompanhamento
    • Esterilização masculina (pelo menos 6 meses antes da triagem). O parceiro masculino vasectomizado deve ser o único parceiro para esse assunto
    • Uso de métodos contraceptivos hormonais orais, injetados ou implantados ou colocação de um dispositivo intrauterino (DIU) ou sistema intrauterino (SIU) ou outras formas de contracepção hormonal que tenham eficácia comparável (taxa de falha <1%), por exemplo, anel vaginal hormonal ou contracepção hormonal transdérmica
    • Em caso de uso de contraceptivos orais, as mulheres deveriam estar estáveis ​​com a mesma pílula por no mínimo 3 meses antes de iniciar o tratamento do estudo
    • As mulheres são consideradas pós-menopáusicas e sem potencial para engravidar se tiverem 12 meses de amenorreia natural (espontânea) com um perfil clínico adequado (p. idade apropriada, histórico de sintomas vasomotores) ou tiveram ooforectomia bilateral cirúrgica (com ou sem histerectomia), histerectomia total ou laqueadura bilateral de trompas pelo menos seis semanas antes de tomar a medicação do estudo. No caso de ooforectomia isolada, as mulheres são consideradas pós-menopáusicas e não com potencial para engravidar apenas quando o estado reprodutivo da mulher for confirmado por avaliação de acompanhamento do nível hormonal.

    • A contracepção altamente eficaz para mulheres deve ser mantida durante todo o estudo e por pelo menos 7 dias após a última dose.

      13. Homens sexualmente ativos não desejam usar preservativo durante a relação sexual durante o tratamento do estudo e por 7 dias após a interrupção do estudo (somente para pacientes tratados com asciminibe). Um preservativo é necessário para todos os participantes do sexo masculino sexualmente ativos em tratamento com asciminibe para evitar que gerem uma criança E para evitar a administração do tratamento do estudo via fluido seminal ao parceiro. Além disso, esses participantes do sexo masculino não devem doar esperma durante o período especificado acima.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Asciminibe
Dose oral inicial de 80 mg tomada uma vez ao dia com possível aumento da dose
Medicamento: asciminibe
Fornecido em comprimidos de 40 mg para uso oral para serem tomados diariamente. A dose pode ser aumentada aos 6 e 12 meses com base na resposta molecular com o teste de Reação em Cadeia da Polimerase BCR-ABL1.
Outros nomes:
  • ABL001

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que atingem a Resposta Molecular Principal (MMR) no ambiente 2L
Prazo: Linha de base até 12 meses
MMR é definido como BCR-ABL1IS ≤ 0,1%).
Linha de base até 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que atingiram a Resposta Molecular (MR4.5)
Prazo: Linha de base até 24 meses
A resposta molecular (RM) será avaliada. A taxa de MR4.5 em que MR4.5 é definida como uma redução ≥ 4,5 log nos transcritos BCR-ABL1 em ​​comparação com a linha de base padronizada equivalente a ≤ 0,0032% BCR-ABL1/ABL% em escala internacional conforme medido pela Reação em Cadeia da Polimerase em tempo real (PCR).
Linha de base até 24 meses
Número de eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: Linha de base até 24 meses
Achados clinicamente significativos para sinais vitais, valores laboratoriais e eletrocardiograma (ECG) serão relatados como eventos adversos e/ou eventos adversos graves, conforme determinado pelo investigador.
Linha de base até 24 meses
Taxa MMR - Todos os pontos de tempo agendados
Prazo: Linha de base até 3, 6, 18 e 24 meses
Porcentagem de participantes que atingiram MMR na visita especificada ou antes, ou seja, se um paciente atingir um MMR, mas depois perdê-lo antes ou durante a visita, ele/ela ainda será considerado como tendo alcançado MMR naquele ponto de tempo.
Linha de base até 3, 6, 18 e 24 meses
Hora de MMR
Prazo: Linha de base até 24 meses
O tempo até o MMR é definido e calculado como a data do primeiro MMR documentado - data de início do tratamento do estudo +1 dia.
Linha de base até 24 meses
Duração do MMR
Prazo: Linha de base até 24 meses
A duração da MMR é definida como o tempo desde a data da primeira MMR documentada até a primeira data de perda da MMR, progressão para a Fase Acelerada (AP) ou Crise Blástica (BC) ou morte relacionada à CML.
Linha de base até 24 meses
Tempo para falha no tratamento (TTF)
Prazo: Linha de base até 24 meses
O tempo até a falha do tratamento (TTF) é definido como o tempo desde a data da randomização até um evento de falha do tratamento.
Linha de base até 24 meses
Sobrevivência Livre de Progressão (PFS)
Prazo: Linha de base até 24 meses
Tempo desde a primeira dose do tratamento do estudo até a primeira ocorrência de progressão documentada para a Fase Acelerada (AP) ou Crise Blástica (BC) ou a data da morte por qualquer causa, antes do final da fase de tratamento.
Linha de base até 24 meses
Sobrevivência geral (OS)
Prazo: Linha de base até 24 meses.
Tempo desde a primeira dose do tratamento do estudo até a morte devido a qualquer causa durante o estudo.
Linha de base até 24 meses.
Taxa MR2 - Todos os pontos de tempo agendados
Prazo: Linha de base até 3, 6, 12, 18 e 24 meses
Porcentagem de participantes que atingem MR2 (definido como uma redução ≥ 2 log nas transcrições de BCR-ABL1) na visita especificada ou antes, ou seja, se um paciente atinge uma MMR, mas depois a perde antes ou na visita, ele/ela ainda ser considerado como atingindo MR2 nesse ponto de tempo.
Linha de base até 3, 6, 12, 18 e 24 meses
Taxa MR4 - Todos os pontos de tempo agendados
Prazo: Linha de base até 3, 6, 12, 18 e 24 meses
Porcentagem de participantes que atingiram MR4 (definido como uma redução ≥ 4 log nas transcrições de BCR-ABL1) na visita especificada ou antes, ou seja, se um paciente atingir uma MMR, mas depois perdê-la antes ou na visita, ainda assim ser considerado como atingindo MR4 nesse ponto de tempo.
Linha de base até 3, 6, 12, 18 e 24 meses
Taxa MR4.5 - Todos os pontos de tempo agendados
Prazo: Linha de base até 3, 6, 12 e 18
Porcentagem de participantes que atingiram MR4,5 (definido como uma redução ≥ 4,5 log nas transcrições de BCR-ABL1) na visita especificada ou antes, ou seja, se um paciente atingir um MMR, mas depois perdê-lo antes ou na visita, h/she ainda será considerado como atingindo MR4.5 nesse ponto de tempo.
Linha de base até 3, 6, 12 e 18

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para investigar a taxa de MR2, MR4, MR4,5 na visita
Prazo: Linha de base até 24 meses
MR2, MR4 e MR4.5 em todos os pontos de coleta de dados programados, exceto para MR4.5 em 24 meses
Linha de base até 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Daisy Yang, PhD, Novartis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de novembro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

27 de fevereiro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

26 de fevereiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de maio de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de maio de 2022

Primeira postagem (Real)

20 de maio de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CABL001AUS08

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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