Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um Estudo de Revumenib e Mezigdomide em Pessoas com Leucemia

20 de janeiro de 2026 atualizado por: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Um Estudo de Fase 1/2 do Inibidor Menina Revumenib com o CELMod Mezigdomida em Leucemias Agudas com Rearranjo KMT2A, Mutação NPM1 e Rearranjo NUP98 Recorrentes/Refratárias

O objetivo deste estudo é descobrir se a combinação de mezigdomida e revumenib é um tratamento seguro para pessoas com leucemias agudas recidivadas ou refratárias KMT2A-r, NUP98-r e NPM1-m.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

52

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Eytan Stein, MD
  • Número de telefone: 646-608-3749
  • E-mail: steine@mskcc.org

Estude backup de contato

  • Nome: Neerav Shukla, MD
  • Número de telefone: 212-639-5158
  • E-mail: shuklan@MSKCC.ORG

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Ainda não está recrutando
        • City of Hope Cancer Center (Data Collection Only)
        • Contato:
          • Ibrahim Aldoss, MD
          • Número de telefone: 877-814-1610
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Estados Unidos, 07920
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (All Protocol Activities)
        • Contato:
          • Eytan Stein, MD
          • Número de telefone: 646-608-3749
      • Middletown, New Jersey, Estados Unidos, 07748
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (All protocol activities)
        • Contato:
          • Eytan Stein, MD
          • Número de telefone: 646-608-3749
      • Montvale, New Jersey, Estados Unidos, 07645
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (All protocol Activities)
        • Contato:
          • Eytan Stein, MD
          • Número de telefone: 646-608-3749
    • New York
      • Commack, New York, Estados Unidos, 11725
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (All Protocol Activities)
        • Contato:
          • Eytan Stein, MD
          • Número de telefone: 646-608-3749
      • Harrison, New York, Estados Unidos, 10604
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (Limited Protocol Activities)
        • Contato:
          • Eytan Stein, MD
          • Número de telefone: 646-608-3749
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
        • Contato:
          • Eytan Stein, MD
          • Número de telefone: 646-608-3749
      • Rockville Centre, New York, Estados Unidos, 11553
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (All Protocol Activities)
        • Contato:
          • Eytan Stein, MD
          • Número de telefone: 646-608-3749
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Ainda não está recrutando
        • University of North Carolina (Data Collection Only)
        • Contato:
          • Joshua Zeidner, MD
          • Número de telefone: 984-974-8763
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Ainda não está recrutando
        • MD ANDERSON CANCER CENTER (Data Collection Only)
        • Contato:
          • Ghayas Issa, MD
          • Número de telefone: 713-792-6161

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • O participante deve ter ≥ 12 anos de idade no momento da assinatura do formulário de consentimento informado (FCI).
  • O participante deve pesar pelo menos 40 kg.
  • O participante deve estar disposto e ser capaz de cumprir o calendário de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo.
  • O participante tem leucemia aguda recidivada/refratária, definida como leucemia mieloide aguda, leucemia linfoblástica aguda ou leucemia aguda de fenótipo misto, após falha de pelo menos 1 linha de terapia anterior (pode ser doença primariamente refratária ou progressão durante ou após o tratamento).

  • O participante tem leucemia aguda confirmada com deteção de translocação NPM1c, KMT2A ou NUP98.

    1. No MSK, o teste NPM1 utiliza o MSK-REACT, um painel NGS multigénico rápido usado em todos os novos diagnósticos de LMA, clinicamente validado pelo Laboratório de Patologia Molecular de Diagnóstico de acordo com os requisitos do CLIA'88 e aprovado pelo Estado de Nova Iorque, ou o MSK-IMPACT, um painel NGS multigénico autorizado pela FDA. Em locais não-MSK, o teste NPM1 pode ser realizado em laboratórios locais certificados CLIA utilizando ensaios clínicos validados capazes de detetar variantes NPM1c com uma frequência de ≥5%. Os doentes elegíveis devem ter uma variante NPM1c (nucleofosmina) no exão 12, determinada por estes ensaios.
    2. No MSK, os testes KMT2A e NUP98 utilizarão análise cromossómica e estudos de hibridização fluorescente in situ. Em locais não-MSK, os testes podem ser realizados em laboratórios locais certificados CLIA utilizando ensaios clínicos validados com características de desempenho suficientes para detetar translocações relevantes. Os doentes elegíveis devem ter uma translocação KMT2A ou NUP98, determinada por estes ensaios.
    3. O processo clínico do doente será utilizado para fins de triagem.

  • Relativamente a tratamento prévio com um inibidor de menina:

    1. Os participantes inscritos na Fase 1 não têm requisitos relativos a tratamento prévio com um inibidor de menina.
    2. Os participantes inscritos na Fase 2, coorte 1, devem ser naive a inibidor de menina (sem tratamento prévio com um inibidor de menina).
    3. Os participantes inscritos na Fase 2, coorte 2, devem ter sido expostos a um inibidor de menina (tratamento prévio com um inibidor de menina).
  • Relativamente a transplante alogénico de células estaminais (TACE) prévio, devem ter decorrido 60 dias desde o dia do transplante e pelo menos 4 semanas desde a primeira dose de infusão de linfócitos do dador.
  • O participante tem um estado de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0-2 (se idade ≥18 anos); Escala de Desempenho de Karnofsky ≥50 (se idade ≥16 anos e <18 anos); Pontuação de Desempenho de Lansky ≥50 (se idade <16 anos).
  • O participante deve ter uma contagem de leucócitos <25.000/μL no momento do início do medicamento do estudo (pode ser realizada leucaférese e/ou pode ser administrada hidroxiureia para reduzir a contagem de leucócitos para <25.000/μL).

  • O participante tem função orgânica adequada, definida como:

    1. AST/SGOT (aspartato aminotransferase sérica/transaminase glutâmico-oxaloacética sérica) e ALT/SGPT (alanina aminotransferase) ≤ 3 x LSN, a menos que considerado devido a envolvimento leucémico do órgão.
    2. Bilirrubina total sérica < 1,5 x LSN. Níveis mais elevados são aceitáveis se puderem ser atribuídos a eritropoiese ineficaz, envolvimento leucémico do órgão ou síndrome de Gilbert.
    3. Creatinina sérica < 2 x LSN ou taxa de filtração glomerular estimada ≥ 60 mL/min, com base na prática institucional local para determinação adequada à idade (por exemplo, fórmula de Schwartz para doentes pediátricos ou fórmula de Cockcroft-Gault para adultos).
    4. Função cardíaca adequada, definida como fração de ejeção ≥ 50% por ecocardiograma ou cintigrama de aquisição multigatilhada.

Critérios de Exclusão:

  • Participantes com leucemia promielocítica aguda.
  • Participantes com sarcoma mieloide isolado.
  • Participantes que tenham recebido previamente mezigdomida.
  • Participantes com complicações imediatamente ameaçadoras da vida da leucemia, como hemorragia não controlada, pneumonia com hipóxia ou choque, coagulação intravascular disseminada ou síndrome de lise tumoral não controlada.
  • O participante tem a presença de qualquer outra condição que possa aumentar o risco associado à participação no estudo e, na opinião do investigador tratante, tornaria o doente inadequado para entrada no estudo.
  • Participantes com outra neoplasia maligna concomitante que confunda a interpretação dos objetivos do estudo.

  • Participantes que tenham recebido outra terapia anti-leucemia dentro de 5 meias-vidas do agente ou 14 dias, o que ocorrer primeiro, antes do tratamento do estudo e se a toxicidade relacionada com esse agente não tiver resolvido; exceções de terapias concomitantes aceitáveis estão listadas abaixo:

    1. É permitida terapia citoredutora concomitante na forma de hidroxiureia, corticosteroides ou citarabina.
    2. É permitida terapia concomitante na forma de quimioterapia intratecal para tratamento do SNC.
    3. A radioterapia não é permitida, exceto radiação paliativa localizada para lesões focais após discussão com o Monitor Médico para doentes que progrediram, mas permanecem no estudo devido a benefício clínico percebido, segundo avaliação do Investigador.
  • Participantes com doença do enxerto contra o hospedeiro (DECH) ativa de grau 2 ou superior, requerendo tratamento sistémico. DECH cutânea gerida apenas com corticosteroides tópicos não seria excludente.
  • O participante tem doença cardíaca ativa significativa nos 6 meses anteriores ao início do tratamento do estudo, incluindo insuficiência cardíaca congestiva classe III ou IV da New York Heart Association (NYHA); síndrome coronária aguda (SCA); e/ou acidente vascular cerebral.
  • O participante tem intervalo QTc (ou seja, correção de Fridericia [QTcF]) ≥ 450 ms (média de ECG triplicado) ou outros fatores que aumentem o risco de prolongamento do QT ou eventos arritmicos ventriculares (por exemplo, história familiar de síndrome do intervalo QT longo). Doentes com QTcF superior a 450 ms devido a bloqueio de ramo ou pacemaker podem participar no estudo com aprovação do investigador principal do estudo.
  • O participante tem infeção viral ativa com vírus da imunodeficiência humana (VIH), ou infeção ativa com vírus da hepatite B (VHB) ou vírus da hepatite C (VHC).
  • O participante tem disfagia, síndrome do intestino curto, gastroparesia ou outras condições que limitem a ingestão ou absorção gastrointestinal de medicamentos administrados por via oral.
  • O participante tem infeção fúngica, bacteriana ou viral sistémica ativa não controlada (definida como sinais/sintomas contínuos relacionados com a infeção sem melhoria apesar de antibióticos, terapia antiviral e/ou outro tratamento apropriados).
  • Participante com uso ativo de inibidores fortes ou moderados do CYP3A4 ou indutores fortes do CYP3A4. Detalhes revistos no Apêndice B.
  • Participante com uso de inibidores da bomba de protões menos de 2 semanas antes de iniciar o tratamento.
  • Participante do sexo feminino que está grávida ou a amamentar. Participantes do sexo masculino ou feminino não dispostos a cumprir os requisitos contraceptivos, que incluem 4 meses de contraceção após a última dose de revumenib para homens e 6 meses para mulheres. Detalhes adicionais de contraceção revistos no Apêndice D.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fase 1A
A primeira coorte de 3 pacientes será tratada no nível de dose 1A
Medicamento: Revumenib
O Revumenib é um novo inibidor da menina
Outros nomes:
  • SNDX-5613
Medicamento: Mezigdomide
Mezigdomide (CC-92480) é um CELMoD experimental.
Outros nomes:
  • CC-92480
Experimental: Fase 1B
O próximo grupo de pacientes não será tratado até que a toxicidade tenha sido avaliada no grupo atual de pacientes.
Medicamento: Revumenib
O Revumenib é um novo inibidor da menina
Outros nomes:
  • SNDX-5613
Medicamento: Mezigdomide
Mezigdomide (CC-92480) é um CELMoD experimental.
Outros nomes:
  • CC-92480
Experimental: Fase 1C
O próximo grupo de doentes não será tratado até que a toxicidade tenha sido avaliada no grupo atual de doentes.
Medicamento: Revumenib
O Revumenib é um novo inibidor da menina
Outros nomes:
  • SNDX-5613
Medicamento: Mezigdomide
Mezigdomide (CC-92480) é um CELMoD experimental.
Outros nomes:
  • CC-92480
Experimental: Fase 2: Coorte Naive para Inibidor de Menina
Na coorte naïve de inibidor de menina, haverá até 24 doentes, incluindo até 6 doentes da parte de fase I do estudo
Medicamento: Revumenib
O Revumenib é um novo inibidor da menina
Outros nomes:
  • SNDX-5613
Medicamento: Mezigdomide
Mezigdomide (CC-92480) é um CELMoD experimental.
Outros nomes:
  • CC-92480
Experimental: Fase 2: Coorte Exposta a Inibidor de Menina
Na coorte exposta ao inibidor de menina, haverá até 16 pacientes, incluindo até 6 pacientes da porção de fase I do estudo
Medicamento: Revumenib
O Revumenib é um novo inibidor da menina
Outros nomes:
  • SNDX-5613
Medicamento: Mezigdomide
Mezigdomide (CC-92480) é um CELMoD experimental.
Outros nomes:
  • CC-92480

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase I: Dose Máxima Tolerada
Prazo: 1 ano
Dose Máxima Tolerada/MTD é definida como o nível de dose mais elevado no qual 6 participantes foram tratados com no máximo 1 ocorrência de toxicidades limitantes de dose/DLT.
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Investigadores

  • Investigador principal: Eytan Stein, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de janeiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

16 de janeiro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

16 de janeiro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

21 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 25-229

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

• O Memorial Sloan Kettering Cancer Center apoia o comité internacional de editores de revistas médicas (ICMJE) e a obrigação ética de partilha responsável de dados de ensaios clínicos. O resumo do protocolo, um resumo estatístico e o formulário de consentimento informado serão disponibilizados em clinicaltrials.gov quando exigido como condição de financiamentos federais, outros acordos que apoiam a investigação e/ou conforme exigido. Os pedidos de dados individuais de participantes anonimizados podem ser feitos um ano após a publicação e até 36 meses depois. Os dados individuais de participantes anonimizados reportados no manuscrito serão partilhados sob os termos de um Acordo de Utilização de Dados e só poderão ser utilizados para propostas aprovadas. Os pedidos podem ser enviados para: crdatashare@mskcc.org.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Revumenib

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Albania

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever