Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, эффективности и переносимости TEZ/IVA у Orkambi® (Лумакафтор/Ивакафтор) у пациентов с кистозным фиброзом (CF)

11 сентября 2019 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 3b, Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование для оценки безопасности, эффективности и переносимости Тезакафтора/Ивакафтора (TEZ/IVA) у пациентов, получавших Orkambi, гомозиготных по мутации F508del CFTR

Исследование VX16-661-114 (Исследование 114) представляет собой рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование фазы 3b с участием пациентов в возрасте 12 лет и старше с муковисцидозом, гомозиготных по мутации F508del в кистозной гена регулятора трансмембранной проводимости фиброза (CFTR) и которые прекратили лечение препаратом Оркамби из-за респираторных симптомов, которые считались связанными с лечением. Это исследование предназначено для оценки безопасности и эффективности препарата Тезакафтор/Ивакафтор (TEZ/IVA).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
98

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Расширенный доступ

Расширенный доступ

Способ для пациентов с серьезными заболеваниями или состояниями, которые не могут участвовать в клинических испытаниях, получить доступ к медицинскому продукту, не одобренному Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Также называется сострадательным использованием. Существуют различные типы расширенного доступа.
Одобренный

Одобренный

  • Доступно: в настоящее время доступен расширенный доступ для этого экспериментального лечения, и пациенты, не участвующие в клиническом исследовании, могут получить доступ к лекарству, биологическому препарату или медицинскому устройству. изучается.
  • Больше не доступно: расширенный доступ к этому вмешательству был доступен ранее, но в настоящее время недоступен и не будет доступен в будущем.
  • Временно недоступно. В настоящее время расширенный доступ для этого вмешательства недоступен, но ожидается, что он будет доступен в будущем.
  • Одобрено для маркетинга: вмешательство был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для использования населением.
 для продажи населению. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Германия
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Германия
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • Muenchen, Германия
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Tuebingen, Германия
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Соединенные Штаты, 93701
        • UCSF - Fresno, Community Regional Medical Center
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Соединенные Штаты, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
      • Springfield, Illinois, Соединенные Штаты, 62702
        • Southern Illinois University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • Kentucky Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Соединенные Штаты, 59101
        • Billings Clinic
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
        • The University of Tennessee Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78207
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
  • Франция
      • Créteil, Франция
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Creteil
      • Grenoble, Франция
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hôpital Michallon
      • Montpellier Cedex 5, Франция
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Франция
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
      • Nice, Франция
        • Centre hospitalier universitaire de Nice, Pulmonology
      • Paris Cedex 14, Франция
        • Hôpital Cochin
      • Rouen, Франция
        • Centre Hospitalier Universitaire - Hopitaux de Rouen

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Желание и способность соблюдать запланированные визиты, план лечения, ограничения исследования, лабораторные тесты, рекомендации по контрацепции и другие процедуры исследования.
  • Предварительное прекращение приема Оркамби при наличии по крайней мере 1 респираторного признака или симптома, который считается связанным с терапией.
  • Разрешение или стабилизация квалификационного(ых) события(й) >28 дней до скрининга.
  • Прекращение терапии Оркамби должно произойти в течение приблизительно 12 недель после приема первой дозы Оркамби.
  • Гомозиготность по мутации F508del в гене CFTR, как указано в медицинской карте субъекта. Если документация о генотипе отсутствует в медицинской карте, генотипирование будет выполнено во время скрининга.
  • ОФВ1 ≥25% и ≤90% от прогнозируемой нормы для возраста, пола и роста.
  • Стабильный муковисцидоз по оценке исследователя.
  • Могут применяться другие критерии включения, определенные протоколом.

Критерий исключения:

  • Наличие в анамнезе любого сопутствующего заболевания, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при введении исследуемого препарата субъекту.
  • Недавнее быстрое или прогрессирующее ухудшение респираторного статуса.
  • Непрерывное получение кислорода со скоростью >2 л/мин или вентиляция через лицевую маску.
  • Любые определяемые протоколом исключающие лабораторные значения при скрининге.
  • Печеночная недостаточность класса B или C по Чайлд-Пью.
  • Острая инфекция верхних или нижних дыхательных путей, легочное обострение или изменение терапии легочного заболевания в течение 28 дней до 1-го дня.
  • Документирование колонизации организмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса.
  • История трансплантации легких с момента недавнего применения Оркамби.
  • История злоупотребления алкоголем или наркотиками в прошлом году по мнению следователя.
  • Участие в исследовании исследуемого препарата или использование модулятора CFTR в течение 28 дней или 5 конечных периодов полувыведения исследуемого препарата или модулятора (в зависимости от того, что дольше).
  • Использование запрещенных лекарств или пищевых продуктов в пределах указанного окна до первой дозы исследуемого препарата или предполагаемая потребность или использование ограниченных лекарств или пищевых продуктов после первой дозы исследуемого препарата.
  • Беременные или кормящие женщины: женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность при скрининге и в первый день.
  • Могут применяться другие критерии исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее таблетке с фиксированной дозой TEZ/IVA, перорально один раз в день утром, а затем плацебо, соответствующее таблетке IVA, перорально один раз в день вечером в течение 56 дней.
Лекарство: Плацебо
Плацебо соответствовало комбинированной таблетке TEZ/IVA с фиксированной дозой.
Лекарство: Плацебо
Плацебо соответствует таблетке IVA.
Экспериментальный: ТЭЗ/ИВА
Участники получали комбинированную таблетку с фиксированной дозой TEZ 100 мг (мг)/IVA 150 мг перорально один раз в день утром и таблетку IVA 150 мг перорально один раз в день вечером в течение 56 дней.
Лекарство: Тезакафтор/Ивакафтор
TEZ 100 мг/IVA 150 мг комбинированная таблетка с фиксированной дозой.
Другие имена:
  • ТЭЗ/ИВА; VX-661/VX-770
Лекарство: Ивакафтор
ИВА 150 мг таблетки.
Другие имена:
  • ВХ-770; ИВА

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота респираторных нежелательных явлений, представляющих особый интерес (RAESI)
Временное ограничение: С 1 по 84 день
RAESI включали дискомфорт в груди, одышку (одышку), нарушение дыхания (стеснение в груди), астму, гиперреактивность бронхов, бронхоспазм и свистящее дыхание.
С 1 по 84 день

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1) в среднем на 28-й и 56-й дни измерений
Временное ограничение: Исходный уровень, день 28 и день 56
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
Исходный уровень, день 28 и день 56
Относительное изменение ppFEV1 по сравнению с исходным уровнем в среднем на 28-й и 56-й день измерений
Временное ограничение: Исходный уровень, день 28 и день 56
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
Исходный уровень, день 28 и день 56
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем оценки респираторной области по пересмотренному опроснику по муковисцидозу (CFQ-R) в среднем на 28-й и 56-й день измерений
Временное ограничение: Исходный уровень, день 28 и день 56
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Исходный уровень, день 28 и день 56
Переносимость по оценке количества участников, прекративших лечение
Временное ограничение: С 1 по 56 день
С 1 по 56 день
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯ), и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: С 1 по 84 день
С 1 по 84 день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
24 мая 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
9 августа 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
9 августа 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
3 мая 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
9 мая 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
12 мая 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
12 сентября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
11 сентября 2019 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 сентября 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • VX16-661-114
  • 2017-000540-18 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Тезакафтор/Ивакафтор

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками