Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Диетическое лечение дефицита переносчиков глюкозы 1 типа (G1D)

28 июля 2025 г. обновлено: Juan Pascual, University of Texas Southwestern Medical Center

Диетическое лечение дефицита переносчика глюкозы 1 типа (G1D)

В исследование будут включены 45 субъектов, не получающих диетическую терапию, с подтвержденным диагнозом G1D. Оценить влияние добавки C7 в обычную диету на активность ЭЭГ в дополнение к IQ, языку, рабочей памяти, скорости обработки, эмоциональному и поведенческому функционированию, атаксии и другим нейропсихологическим и неврологическим показателям у детей и взрослых с генетическим диагнозом G1D. регулярное питание при поступлении.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это открытое исследование с одной группой перорально вводимого C7 при G1D. Субъекты заменят фиксированный процент своего ежедневного потребления калорий (на основе результатов Протокола 1) на C7 в течение 6 месяцев, пройдут полную оценку и прекратят лечение при посещении через 6 месяцев и вернутся для последующего визита после лечения 3. месяцев после прекращения приема масла C7, при общей продолжительности участия 9 месяцев. Субъекты будут проходить лечение в круглосуточном стационаре. В течение этого 24-часового начала стационарного лечения у субъектов будет непрерывная ЭЭГ как для мониторинга судорожной активности в реальном времени (для безопасности), так и для определения изменений ЭЭГ (вторичный результат) до, во время и после начала лечения. Субъекты пройдут клиническую оценку, комплексный анализ крови, оценку по шкале атаксии, ЭЭГ и нейропсихологическое тестирование на исходном уровне, через 6 месяцев и 9 месяцев.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
45

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 35 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз дефицита переносчика глюкозы I типа (G1D), подтвержденный клиническим генотипированием в лаборатории, сертифицированной CLIA, или с помощью ПЭТ-сканирования.
  • Стабильная диета либо на модифицированной диете Аткинса, либо без диетотерапии (т.е. без диетотерапии в течение 1 месяца).
  • Мужчины и женщины от 24 месяцев до 35 лет включительно.

Критерий исключения:

  • Субъекты с признаками независимого, несвязанного метаболического и/или генетического заболевания.
  • Субъекты с хроническими желудочно-кишечными расстройствами, такими как синдром раздраженного кишечника, болезнь Крона или колит, которые могут увеличить риск развития у субъекта диареи или болей в животе.
  • Субъекты с ИМТ (индексом массы тела) больше или равным 30.
  • Субъекты, в настоящее время находящиеся на диетической терапии (например, кетогенная диета, диета с добавлением триглицеридов со средней длиной цепи, диета Аткинса, диета с низким гликемическим индексом).
  • Субъекты без признаков аномальной ЭЭГ (разряды спайк-волны) за последние 12 месяцев.
  • Женщины, которые беременны или кормят грудью, не могут участвовать. Женщины, которые планируют забеременеть в ходе исследования или не желают использовать противозачаточные средства для предотвращения беременности (включая воздержание), не могут участвовать. Женщинам в возрасте 10 лет и старше будет предложено предоставить образец мочи для теста на беременность с помощью измерительной палочки. Субъектов попросят согласиться на воздержание или другую форму контроля над рождаемостью на время исследования.
  • Аллергия/чувствительность к C7.
  • Предыдущее использование тригептаноина в течение последнего 1 месяца. Таким образом, субъекты, которые участвуют в Протоколе 1 этого исследования, имеют право на участие.
  • Субъекты с признаками деменции или с диагнозом любого дегенеративного заболевания головного мозга (например, болезни Альцгеймера), которое, по мнению исследователя, может затруднить оценку когнитивных изменений.
  • Активное употребление наркотиков или алкоголя или зависимость, которые, по мнению исследователя, могут помешать выполнению требований исследования.
  • Неспособность или нежелание субъекта или законного опекуна/представителя дать письменное информированное согласие или согласие для детей в возрасте 10-17 лет.
  • Добавление нового противосудорожного препарата в течение предыдущих 3 месяцев.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Тригептаноин
Это исследование с одной рукой.
Лекарство: Тригептаноин
. Тригептаноин будет приниматься 4 раза в день (примерно каждые 6 часов: перед завтраком, обедом и ужином и полдником) внутрь. Принимают 4 раза в день, разделив поровну.
Другие имена:
  • С7

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нейропсихологический балл устойчивого внимания
Временное ограничение: Изменить после 6 месяцев лечения
Устойчивое внимание оценивалось с использованием подтеста о непрерывном тесте Conners. CPT HRT BC указывает на изменение средней скорости отклика по мере продвижения теста в блоках. Снижение CPT HRT BC указывает на снижение времени реакции, что означает, что эффективность обработки информации участника повышается, и отмечается улучшение устойчивого внимания. Здесь отмечено количество участников, которые показали снижение показателя CPT HRT BC BC после 6 месяцев лечения по сравнению с исходным уровнем.
Изменить после 6 месяцев лечения
Нейропсихологический балл устойчивого внимания
Временное ограничение: Изменения через 3 месяца отключения лечения
Устойчивое внимание оценивалось с использованием подтеста о непрерывном тесте Conners. CPT HRT BC указывает на изменение средней скорости отклика по мере продвижения теста в блоках. Снижение CPT HRT BC указывает на снижение времени реакции, что означает, что эффективность обработки информации участника повышается, и отмечается улучшение устойчивого внимания. Был реализован период вне лечения 3 месяца, чтобы изучить, сохраняется ли влияние лечения или возвращается к исходному уровню. Здесь отмечено количество пациентов, которые показали увеличение показателя CPT HRT BC (к исходному уровню) после 3 месяцев отпуска по сравнению с 6 месяцами лечения.
Изменения через 3 месяца отключения лечения
Нейропсихологическая оценка шкалы индекса рабочей памяти (WMI)
Временное ограничение: Изменить после 6 месяцев лечения
Субъектам вводили шкалу индекса рабочей памяти (WMI) либо из первичной и дошкольной шкалы интеллекта, 4-го издания (WPPSI-IV), шкалы интеллекта Wechsler для детей, 5-е издание (WISC-V) или шкала интеллекта для взрослых Wechsler, 4-е издание (WAIS-IV) в соответствии с возрастом субъекта. Увеличение показателя WMI указывает на улучшение когнитивной способности идентификации, реорганизации и сохранения информации в течение короткого периода времени. Здесь отмечено количество участников, которые показали увеличение показателя WMI после 6 месяцев лечения.
Изменить после 6 месяцев лечения
Нейропсихологическая оценка шкалы индекса рабочей памяти (WMI)
Временное ограничение: Изменения через 3 месяца вне лечения
Субъектам вводили шкалу индекса рабочей памяти (WMI) либо из первичной и дошкольной шкалы интеллекта, 4-го издания (WPPSI-IV), шкалы интеллекта Wechsler для детей, 5-е издание (WISC-V) или шкала интеллекта для взрослых Wechsler, 4-е издание (WAIS-IV) в соответствии с возрастом субъекта. Увеличение показателя WMI указывает на улучшение когнитивной способности идентификации, реорганизации и сохранения информации в течение короткого периода времени. 3-месячный период вне лечения был разработан, чтобы изучить, сохраняется ли влияние лечения или возвращается к исходному уровню. Было рассчитано число участников, которые показали снижение показателя WMI через 3 месяца отпуска по сравнению с 6 месяцами лечения.
Изменения через 3 месяца вне лечения
Нейропсихологический балл индекса скорости обработки (PSI)
Временное ограничение: Изменить после 6 месяцев лечения
Субъектам вводили шкалу индекса скорости обработки (PSI) либо из первичной, так и дошкольной шкалы интеллекта, 4-го издания (WPPSI-IV), шкалы интеллекта Wechsler для детей, 5-е издание (WISC-V) или шкала интеллекта для взрослых Wechsler, 4-е издание (WAIS-IV) в соответствии с возрастом подчиненного. Увеличение показателя PSI укажет на улучшение моторной оценки скорости когнитивной обработки субъекта. Здесь отмечено количество участников, которые показали увеличение показателя PSI после 6 месяцев лечения по сравнению с исходным уровнем.
Изменить после 6 месяцев лечения
Нейропсихологический балл индекса скорости обработки (PSI)
Временное ограничение: Изменения через 3 месяца вне лечения
Субъектам вводили шкалу индекса скорости обработки (PSI) либо из первичной, так и дошкольной шкалы интеллекта, 4-го издания (WPPSI-IV), шкалы интеллекта Wechsler для детей, 5-е издание (WISC-V) или шкала интеллекта для взрослых Wechsler, 4-е издание (WAIS-IV) в соответствии с возрастом подчиненного. Увеличение показателя PSI укажет на улучшение моторной оценки скорости когнитивной обработки субъекта. 3-месячный период вне лечения был разработан, чтобы изучить, сохраняется ли влияние лечения или возвращается к исходному уровню. Было рассчитано число участников, которые показали снижение показателя WMI через 3 месяца отпуска по сравнению с 6 месяцами лечения.
Изменения через 3 месяца вне лечения

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения ЭЭГ: генерализованная активность волны шипа и взрыв
Временное ограничение: Изменить после 6 месяцев лечения
Количество генерализованной активности Spike Wave (GSW) и всплесков были извлечены из ЭЭГ пациента. GSW и взрывы в час были рассчитаны. Уменьшение волны всплеска и взрыва указывало на улучшение. Число пациентов, которые демонстрировали снижение GSW и взрыва в час после 6 месяцев лечения, отмеченных здесь.
Изменить после 6 месяцев лечения
Изменения ЭЭГ: генерализованная активность волны шипа и взрыв
Временное ограничение: Изменения через 3 месяца вне лечения
Количество генерализованной активности Spike Wave (GSW) и всплесков были извлечены из ЭЭГ пациента. GSW и взрывы в час были рассчитаны. Уменьшение волны всплеска и взрыва указывало на улучшение. Был реализован период вне лечения 3 месяца, чтобы изучить, сохраняется ли влияние лечения или возвращается к исходному уровню. Здесь отмечено количество пациентов, которые демонстрировали увеличение GSW и взрыва в час (к исходному уровню) после 3 месяцев отпуска по сравнению с 6 месяцами лечения.
Изменения через 3 месяца вне лечения
Краткая шкала оценки атаксии
Временное ограничение: Изменить после 6 месяцев лечения
Атаксия оценивается в соответствии с краткой шкалой оценки атаксии (бары) - модифицированной формы международной шкалы рейтинга атаксии (ICARS). Возможный диапазон для баллов составляет от 0 (нормальная, без атаксии) до 30 (тяжелая атаксия). Уменьшение баллов баллов указывает на улучшение симптомов атаксии. Здесь сообщается о количестве участников, которые показали снижение баллов после 6 месяцев вмешательства.
Изменить после 6 месяцев лечения
Краткая шкала оценки атаксии
Временное ограничение: Изменения через 3 месяца отключения лечения
Атаксия оценивается в соответствии с краткой шкалой оценки атаксии (бары) - модифицированной формы международной шкалы рейтинга атаксии (ICARS). Возможный диапазон для баллов составляет от 0 (нормальная, без атаксии) до 30 (тяжелая атаксия). Уменьшение баллов баллов указывает на улучшение симптомов атаксии. Был реализован период вне лечения 3 месяца, чтобы изучить, сохраняется ли влияние лечения или возвращается к исходному уровню. Число участников, которые продемонстрировали последующее увеличение баллов (к базовой линии) после 3 месяцев отсутствия лечения по сравнению с 6 месяцами лечения, здесь зарегистрированы.
Изменения через 3 месяца отключения лечения
Клиническая шкала тяжести глобального впечатления
Временное ограничение: Изменить после 6 месяцев лечения
Шкала клинического глобального впечатления - тяжести (CGI -S) используется для оценки тяжести болезни, где оценки варьируются от 1 (значительно улучшенного) до 7 (намного хуже). Уменьшение показателя CGI-S указывает на снижение тяжести заболевания. Здесь сообщается о количестве участников, которые показали снижение показателя CGI-S после 6 месяцев вмешательства по сравнению с базовой линией.
Изменить после 6 месяцев лечения
Клиническая шкала тяжести глобального впечатления
Временное ограничение: Изменения через 3 месяца вне лечения
Шкала клинического глобального впечатления - тяжести (CGI -S) используется для оценки тяжести болезни, где оценки варьируются от 1 (значительно улучшенного) до 7 (намного хуже). Уменьшение показателя CGI-S указывает на снижение тяжести заболевания. Период вне лечения 3 месяца был разработан, чтобы изучить, сохраняется ли влияние лечения или возвращается к исходному уровню. Число участников, которые показали увеличение показателя CGI-S (к исходному уровню) после 3 месяцев отпуска по сравнению с 6 месяцами лечения, сообщается
Изменения через 3 месяца вне лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
University of Texas Southwestern Medical Center

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Juan Pascual, MD, Study Principal Investigator

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
18 апреля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
10 сентября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
10 сентября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
25 апреля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
6 июня 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
8 июня 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
7 августа 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
28 июля 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 122016-013
  • 1R01NS094257-01A1 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками