このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

食事療法 グルコーストランスポーター1型欠損症 (G1D)

2025年7月28日 更新者:Juan Pascual、University of Texas Southwestern Medical Center

グルコーストランスポーター1型欠損症(G1D)の食事療法

G1Dと診断され、食事療法を受けていない45人の被験者が登録されます。 G1Dと遺伝的に診断された子供と成人のIQ、言語、作業記憶、処理速度、感情的および行動的機能、運動失調、およびその他の神経心理学的および神経学的パフォーマンス指標に加えて、脳波活動に対する通常の食事へのC7補給の効果を評価すること入学時に規則正しい食事をとること。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、G1D における経口投与された C7 の非盲検単群試験です。 被験者は、毎日のカロリー摂取量の一定割合(プロトコル1の結果に基づく)を6か月間C7に置き換え、完全な評価を受け、6か月の訪問で治療を中止し、治療のないフォローアップ訪問3に戻ります。 C7オイルの中止から数か月後、合計9か月の参加期間。 被験者は、24時間の入院患者ベースで治療開始を受けます。 その 24 時間の入院治療開始の間、被験者は、治療開始前、治療中、および治療開始後のリアルタイムの発作活動 (安全のため) を監視し、EEG の変化 (二次結果) を判断するために、継続的な EEG を取得します。 被験者は、ベースライン、6か月、および9か月で、臨床評価、包括的な血液検査、運動失調尺度評価、EEG、および神経心理学的検査を受けます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

45

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年~35年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -CLIA認定検査室での臨床遺伝子型検査またはPETスキャンによって確認された、グルコーストランスポーターI型欠損症(G1D)の診断。
  • 修正アトキンス ダイエットまたは食事療法なしの安定した食事(つまり、1 か月間食事療法なし)。
  • 24 か月から 35 歳までの男女。

除外基準:

  • -独立した、無関係な代謝および/または遺伝病の証拠がある被験者。
  • -過敏性腸症候群、クローン病、または大腸炎などの慢性胃腸障害のある被験者は、下痢または胃の痛みを発症する被験者のリスクを高める可能性があります。
  • BMI(体格指数)が30以上の被験者。
  • -現在食事療法を受けている被験者(つまり、ケトジェニックダイエット、中鎖トリグリセリド補充ダイエット、アトキンスダイエット、低グリセミックインデックスダイエット)。
  • -過去12か月間に異常なEEG(スパイク波放電)の証拠がない被験者。
  • 妊娠中または授乳中の女性は参加できません。 研究の過程で妊娠を計画している女性、または妊娠を防ぐために避妊を使用することを望まない女性 (禁欲を含む) は参加できません。 10 歳以上の女性は、妊娠検査用の尿サンプルをディップスティックで提供するよう求められます。 被験者は、研究期間中、禁欲または別の形態の避妊に同意するよう求められます。
  • C7に対するアレルギー/感受性。
  • -過去1か月間のトリヘプタノインの以前の使用。 したがって、この研究のプロトコル 1 に参加する被験者は適格です。
  • -認知症の兆候を示す被験者、または認知変化の評価を混乱させる変性脳障害(アルツハイマー病など)と診断された被験者、研究者の意見。
  • -治験責任医師の意見では、研究要件への順守を妨げる積極的な薬物またはアルコールの使用または依存。
  • -被験者または法定後見人/代理人が書面によるインフォームドコンセント、または10〜17歳の子供の同意を与えることができない、または望まない。
  • 過去 3 か月間の新しい抗てんかん薬の追加。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:トリヘプタノイン
これは単群試験です。
.トリヘプタノインは、1 日 4 回 (約 6 時間ごと: 朝食、昼食、夕食前、および午後のおやつの前に) 口から摂取します。 1日4回、均等に分けて服用します。
他の名前:
  • C7

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
持続的な注意の神経心理学的スコア
時間枠:治療の6か月後に変更します
持続的な注意は、ConnersのKiddie連続パフォーマンステスト第2版(K-CPT 2)のサブテストを使用して評価されました。CPT-HIT反応時間ブロックの変化。 CPT HRT BCは、テストの投与がブロック内で進行するにつれて、平均応答速度の変化を示します。 CPT HRT BCの減少は、反応時間の減少を示しています。これは、参加者の情報処理効率が向上し、持続的な注意の改善が認められていることを意味します。 ここでは、ベースラインと比較して6か月の治療後にCPT HRT BCスコアの減少を示した参加者の数をここに記載しています。
治療の6か月後に変更します
持続的な注意の神経心理学的スコア
時間枠:3か月の治療後に変更します
持続的な注意は、ConnersのKiddie連続パフォーマンステスト第2版(K-CPT 2)のサブテストを使用して評価されました。CPT-HIT反応時間ブロックの変化。 CPT HRT BCは、テストの投与がブロック内で進行するにつれて、平均応答速度の変化を示します。 CPT HRT BCの減少は、反応時間の減少を示しています。これは、参加者の情報処理効率が向上し、持続的な注意の改善が認められていることを意味します。 治療の影響が持続するか、ベースラインに戻るかを研究するために、3か月の治療期間を実装しました。 ここでは、治療の6か月と比較して、3か月の治療後にCPT HRT BCスコア(ベースラインに向かって)の増加を示した患者の数がここで注目されています。
3か月の治療後に変更します
ワーキングメモリインデックススケールの神経心理学的スコア(WMI)
時間枠:治療の6か月後に変更します
被験者は、Wechsler Primary and Preschool Scale of Intelligence、4th Edition(WPPSIIV)、Wechsler Intelligence Scale for Children、5th Edition(WISC-V)、またはWechsler Adult Intelligence Scale、第4版(WAIS-IV)から、Wechsler Prischool Intelligence(WPPSIIV)のいずれかからのワーキングメモリインデックススケール(WMI)を管理しました。 WMIスコアの増加は、情報を特定、再編成、および保持の認知能力の短い期間の改善を示しています。 ここでは、6か月の治療後にWMIスコアが増加した参加者の数が認められています。
治療の6か月後に変更します
ワーキングメモリインデックススケールの神経心理学的スコア(WMI)
時間枠:3か月後に変化します
被験者は、Wechsler Primary and Preschool Scale of Intelligence、4th Edition(WPPSIIV)、Wechsler Intelligence Scale for Children、5th Edition(WISC-V)、またはWechsler Adult Intelligence Scale、第4版(WAIS-IV)から、Wechsler Prischool Intelligence(WPPSIIV)のいずれかからのワーキングメモリインデックススケール(WMI)を管理しました。 WMIスコアの増加は、情報を特定、再編成、および保持の認知能力の短い期間の改善を示しています。 3か月の治療期間は、治療の影響が持続するか、ベースラインに戻るかを調べるために設計されました。 治療の6か月と比較して、3か月の治療後にWMIスコアの減少を示した参加者の数を計算しました。
3か月後に変化します
処理速度指数(PSI)の神経心理学的スコア
時間枠:治療の6か月後に変更します
被験者は、Wechsler Primary and Preschool Scale of Intelligence、第4版(WPPSI-IV)、Wechsler Intelligence Scale for Children、5th Edition(WISC-V)またはWechsler Adult Intelligence Scale、第4版(WAIS-IV)のインテリジェンス(WPPSI-IV)のいずれかから処理速度インデックススケール(PSI)を管理しました。 PSIスコアの増加は、被験者の認知処理速度のモーターベースの推定値の改善を示します。 ここでは、ベースラインと比較して6か月の治療後にPSIスコアが増加したことを示した参加者の数が認められています。
治療の6か月後に変更します
処理速度指数(PSI)の神経心理学的スコア
時間枠:3か月後に変化します
被験者は、Wechsler Primary and Preschool Scale of Intelligence、第4版(WPPSI-IV)、Wechsler Intelligence Scale for Children、5th Edition(WISC-V)またはWechsler Adult Intelligence Scale、第4版(WAIS-IV)のインテリジェンス(WPPSI-IV)のいずれかから処理速度インデックススケール(PSI)を管理しました。 PSIスコアの増加は、被験者の認知処理速度のモーターベースの推定値の改善を示します。 3か月の治療期間は、治療の影響が持続するか、ベースラインに戻るかを調べるために設計されました。 治療の6か月と比較して、3か月の治療後にWMIスコアの減少を示した参加者の数を計算しました。
3か月後に変化します

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
EEGの変更:一般化されたスパイク波の活動とバースト
時間枠:治療の6か月後に変更します
一般化されたスパイク波(GSW)活性とバーストの数は、患者EEGから抽出されました。 1時間あたりのGSWとバーストが計算されました。 スパイク波とバーストの減少は改善を示しました。 ここに記載されている6か月の治療の後、GSWの減少と1時間あたりバーストを示した患者の数。
治療の6か月後に変更します
EEGの変更:一般化されたスパイク波の活動とバースト
時間枠:3か月後に変化します
一般化されたスパイク波(GSW)活性とバーストの数は、患者EEGから抽出されました。 1時間あたりのGSWとバーストが計算されました。 スパイク波とバーストの減少は改善を示しました。 治療の影響が持続するか、ベースラインに戻るかを研究するために、3か月の治療期間を実装しました。 ここでは、治療の6か月と比較して、3か月間の治療後に1時間あたり(ベースラインに向かって)増加した患者の数がここで注目されています。
3か月後に変化します
短い運動失調評価尺度
時間枠:治療の6か月後に変更します
運動失調は、短い運動失調評価尺度(BAR)に従って採点されます。これは、国際協同運動失調症評価尺度(ICAR)の修正形式です。 スコアの可能な範囲は、0(通常、運動失調なし)から30(重度の運動失調)までです。 バースコアの減少は、運動失調症の症状の改善を示しています。 ここでは、6か月の介入後にBARSスコアの減少を示した参加者の数が報告されています。
治療の6か月後に変更します
短い運動失調評価尺度
時間枠:3か月の治療後に変更します
運動失調は、短い運動失調評価尺度(BAR)に従って採点されます。これは、国際協同運動失調症評価尺度(ICAR)の修正形式です。 スコアの可能な範囲は、0(通常、運動失調なし)から30(重度の運動失調)までです。 バースコアの減少は、運動失調症の症状の改善を示しています。 治療の影響が持続するか、ベースラインに戻るかを研究するために、3か月の治療期間を実装しました。 ここでは、治療中の6か月と比較して3か月の治療なしのNO治療の後に(ベースラインに向かって)、その後のBARスコアの増加を示した参加者の数が記録されています。
3か月の治療後に変更します
臨床的グローバルな印象の重大度スケール
時間枠:治療の6か月後に変更します
臨床的グローバルな印象 - 重症度(CGI -S)スケールは、スコアが1(非常に改善)から7(非常に悪い)までの範囲である病気の重症度を評価するために使用されます。 CGI-Sスコアの減少は、病気の重症度の減少を示しています。 ここでは、ベースラインと比較して6か月の介入後にCGI-Sスコアが減少したことを示した参加者の数が報告されています。
治療の6か月後に変更します
臨床的グローバルな印象の重大度スケール
時間枠:3か月後に変化します
臨床的グローバルな印象 - 重症度(CGI -S)スケールは、スコアが1(非常に改善)から7(非常に悪い)までの範囲である病気の重症度を評価するために使用されます。 CGI-Sスコアの減少は、病気の重症度の減少を示しています。 3か月の治療期間は、治療の影響が持続するか、ベースラインに戻るかを調べるために設計されました。 治療中の6か月と比較して、3か月の治療後にCGI-Sスコア(ベースラインに向けて)の増加を示した参加者の数が報告されています
3か月後に変化します

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

協力者

捜査官

  • 主任研究者:Juan Pascual, MD、Study Principal Investigator

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年4月18日

一次修了 (実際)

2023年9月10日

研究の完了 (実際)

2023年9月10日

試験登録日

最初に提出

2017年4月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年6月6日

最初の投稿 (実際)

2017年6月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年8月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年7月28日

最終確認日

2025年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

その他の研究ID番号

  • 122016-013
  • 1R01NS094257-01A1 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

トリヘプタノインの臨床試験

類似の治験を検索