Исследование безопасности и эффективности OMS721 у пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (aHUS)

Критерии включения:

• Компетентен для предоставления информированного согласия или, если он несовершеннолетний, имеет по крайней мере одного родителя или законного опекуна для предоставления информированного согласия с письменного согласия субъекта.
• Возраст не менее 12 лет на момент скрининга (посещение 1).
• Иметь клинический диагноз первичного атипичного гемолитико-уремического синдрома (аГУС) с активностью ADAMTS13 более 5% в плазме.
• Пациенты с аГУС, резистентные к плазменной терапии, должны иметь скрининговое количество тромбоцитов менее 150 000/мкл, признаки микроангиопатического гемолиза и уровень креатинина в сыворотке выше верхней границы нормы.
• Пациенты с аГУС, чувствительные к плазменной терапии, должны иметь в анамнезе документально подтвержденную потребность в плазменной терапии для предотвращения обострения аГУС и получать плазменную терапию не реже одного раза каждые 2 недели с неизменной частотой в течение как минимум 8 недель до первой дозы OMS721.

Критерий исключения:

• Наличие STEC-HUS, прямого положительного теста Кумбса, трансплантации гемопоэтических стволовых клеток в анамнезе и/или HUS от идентифицированного препарата.
• Связанный с дефицитом витамина B12 ГУС, системная красная волчанка и/или антифосфолипидный синдром в анамнезе.
• Активный рак или рак в анамнезе (за исключением немеланомного рака кожи) в течение 5 лет после скрининга.
• Находитесь на гемодиализе или перитонеальном диализе более или равно 12 неделям.
• Имеют активную системную бактериальную или грибковую инфекцию, требующую системной антимикробной терапии (допускается профилактическая антимикробная терапия, назначаемая в качестве стандартного лечения).
• Исходная частота сердечных сокращений в покое менее 45 ударов в минуту или более 115 ударов в минуту.
• Базовый QTcF больше 470 миллисекунд.
• Имеют злокачественную гипертензию (диастолическое артериальное давление [АД] выше 120 мм рт. ст. с двусторонними кровоизлияниями или «ватным» экссудатом при осмотре глазного дна).
• Иметь плохой прогноз с ожидаемой продолжительностью жизни менее трех месяцев, по мнению исследователя.
• Беременны или кормите грудью.
• Получили лечение исследуемым препаратом или устройством в течение четырех недель до скрининга.
• Имеются аномальные тесты функции печени, определяемые как АЛТ или АСТ, > в пять раз превышающие ВГН.
• Есть ВИЧ-инфекция.
• Цирроз печени в анамнезе.
• Ранее завершили лечение в исследовании OMS721.