Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af OMS721 hos patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS)

25. november 2025 opdateret af: Omeros Corporation

Et fase 3-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​OMS721 til behandling af atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS) hos voksne og unge

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere ændringen i blodpladetal fra baseline og sikkerheden af ​​OMS721 hos voksne og unge med atypisk hæmolytisk uremisk syndrom (aHUS). Studiet vil også evaluere farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) og anti-drug antistof respons (ADA).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 3, multicenterundersøgelse af OMS721 hos voksne og unge med atypisk hæmolytisk uremisk syndrom (aHUS). Det ukontrollerede, åbne studie vil evaluere effekten af ​​OMS721 hos forsøgspersoner med plasmaterapi-resistent aHUS og plasmaterapi-responsivt aHUS. Denne undersøgelse har fire perioder: Screening, behandlingsinduktion, behandlingsvedligeholdelse og opfølgning. Cirka tilmelding er 80 fag. En foreløbig analyse vil blive udført efter 40 forsøgspersoner har gennemført 26 ugers behandling for potentiel registrering.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Udvidet adgang

Udvidet adgang

En måde for patienter med alvorlige sygdomme eller tilstande, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, til at få adgang til et medicinsk produkt, der ikke er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Kaldes også medfølende brug. Der er forskellige udvidede adgangstyper.
Ledig

Ledig

  • Tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket tilgængelig for denne forsøgsbehandling, og patienter, der ikke er deltagere i den kliniske undersøgelse, kan muligvis få adgang til lægemidlet, det biologiske eller medicinske udstyr undersøgt.
  • Ikke længere tilgængelig: Udvidet adgang var tilgængelig for denne intervention tidligere, men er ikke tilgængelig i øjeblikket og vil ikke være tilgængelig i fremtiden.
  • Midlertidigt ikke tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket ikke tilgængelig for denne intervention, men forventes at være tilgængelig i fremtiden.
  • Godkendt til markedsføring: Interventionen er blevet godkendt af U.S. Food and Drug Administration til brug for offentligheden.
 uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60643
        • Omeros Investigational Site
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Omeros Investigational Site
  • Polen
      • Lodz, Polen
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Omeros Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kompetent til at give informeret samtykke, eller hvis en mindreårig har mindst én forælder eller værge til at give informeret samtykke med skriftligt samtykke fra forsøgspersonen.
  • Er mindst 12 år ved screening (besøg 1).
  • Har en klinisk diagnose af primært atypisk hæmolytisk uremisk syndrom (aHUS), med ADAMTS13-aktivitet større end 5 % i plasma.
  • Plasmaterapi-resistente aHUS-patienter skal have en screening af blodpladetal mindre end 150.000/uL, tegn på mikroangiopatisk hæmolyse og serumkreatinin større end den øvre normalgrænse.
  • Plasmaterapi-responsive aHUS-patienter skal have dokumenteret anamnese med behov for plasmaterapi for at forhindre aHUS-eksacerbation og have modtaget plasmaterapi mindst én gang hver 2. uge med uændret hyppighed i mindst 8 uger før første dosis af OMS721.

Ekskluderingskriterier:

  • Få STEC-HUS, en direkte positiv Coombs-test, historie med hæmatopoietisk stamcelletransplantation og/eller HUS fra et identificeret lægemiddel.
  • Anamnese med vitamin B12-mangel-relateret HUS, systemisk lupus erythematosus og/eller antiphospholipidsyndrom.
  • Aktiv kræft eller historie med kræft (undtagen ikke-melanom hudkræft) inden for 5 år efter screening.
  • Har været i hæmodialyse eller peritonealdialyse i mere end eller lig med 12 uger.
  • Har en aktiv systemisk bakteriel eller svampeinfektion, der kræver systemisk antimikrobiel terapi (profylaktisk antimikrobiel terapi administreret som standardbehandling er tilladt).
  • Baseline hvilepuls mindre end 45 slag i minuttet eller mere end 115 slag i minuttet.
  • Baseline QTcF større end 470 millisekunder.
  • Har malign hypertension (diastolisk blodtryk [BP] større end 120 mm Hg med bilaterale blødninger eller "bomulds"-ekssudater ved funduskopisk undersøgelse).
  • Har en dårlig prognose med en forventet levetid på mindre end tre måneder efter efterforskerens mening.
  • Er gravid eller ammer.
  • Har modtaget behandling med et forsøgslægemiddel eller udstyr inden for fire uger før screening.
  • Få unormale leverfunktionsprøver defineret som ALAT eller AST > fem gange ULN.
  • Har HIV-infektion.
  • Historie om skrumpelever.
  • Har tidligere gennemført behandling i et OMS721-studie.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: OMS721 (narsoplimab)
Administration af OMS721 (narsoplimab)
Biologisk: OMS721 (narsoplimab)
Intravenøs belastningsdosis efterfulgt af daglige subkutane injektioner
Andre navne:
  • narsoplimab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i trombocytantal (10^9 trombocytter/L) fra baseline ved uge 26
Tidsramme: Uge 26
Det primære resultat, der skal måles, er ændringen i antallet af blodplader fra udgangspunktet.
Uge 26

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed målt som forekomst af bivirkninger, vitale tegn, EKG og kliniske laboratorietest
Tidsramme: Før dosering og op til 771 dage efter dosering
Vurdering af sikkerheden af OMS721 (narsoplimab) hos deltagere med aHUS baseret på forekomsten af bivirkninger, klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn, EKG-abnormiteter og kliniske laboratorietestabnormiteter
Før dosering og op til 771 dage efter dosering
Thrombotisk Mikroangiopati (TMA) Respons
Tidsramme: 26 uger
Komplet TMA-respons defineret som normalisering af trombocytantal, normalisering af serum laktatdehydrogenase (LDH) og > 25 % reduktion i serum kreatinin ved mindst 2 på hinanden følgende målinger over mindst 4 på hinanden følgende uger inden for den indledende 26-ugers periode
26 uger
TMA Status uden hændelser
Tidsramme: 26 uger
Ingen fald i trombocyttallet på > 25 % fra baseline, ingen plasmaudskiftning eller plasmainfusion, og ingen igangsættelse af ny dialyse i mindst 12 på hinanden følgende uger, inden for den første 26-ugers periode
26 uger
Forøgelse af estimeret glomerulær filtrationsrate (eGFR)
Tidsramme: 26 uger
Forøgelse på mere end 15 ml/min/1,73 m² i eGFR beregnet ved hjælp af modification of diet in renal disease (MDRD)-ligningen
26 uger
Hematologisk Normalisering
Tidsramme: 26 uger
Normalisering af trombocyttælling og normalisering af serum LDH ved 2 på hinanden følgende målinger over mindst 4 uger inden for den indledende 26-ugers periode
26 uger
TMA Remission
Tidsramme: 26 uger
Trombocytantal større end eller lig med 150.000/μL ved mindst 2 på hinanden følgende målinger over mindst 2 på hinanden følgende uger inden for den indledende 26-ugers periode
26 uger
Forekomst af Antilægemiddel-antistoffer (ADA)
Tidsramme: 771 dage efter dosering
Forekomster af ADA hos deltagere med aHUS, behandlet med OMS721 (narsoplimab)
771 dage efter dosering
Ændring fra baseline i serumkreatinin (mg/dL)
Tidsramme: 26 uger
Vurdering af forsøgspersonens ændring fra baseline i serumkreatinin.
26 uger
Ændring fra baseline i serum LDH (U/L)
Tidsramme: 26 uger
Vurdering af forsøgspersonens ændring fra baseline i serum LDH
26 uger
Ændring fra baseline i haptoglobin (mg/dL)
Tidsramme: 26 uger
Vurdering af forsøgspersonens ændring fra baseline i haptoglobin
26 uger
Farmakokinetik (PK): Trough-plasmakoncentration, Nedre kvantificeringsgrænse (LLOQ)
Tidsramme: Dag 1-4; Behandlingsvedligeholdelse (103 uger): 17 besøg; Redningsbehandling (RT) (hvis det forekommer): RT Dag 1-4; Opfølgning på Dag 771
Farmakokinetik (PK): Bundkoncentration i plasma, nedre kvantificeringsgrænse (LLOQ)
Dag 1-4; Behandlingsvedligeholdelse (103 uger): 17 besøg; Redningsbehandling (RT) (hvis det forekommer): RT Dag 1-4; Opfølgning på Dag 771
Farmakokinetik (PK): Maksimale plasmakoncentrationer (Cmax)
Tidsramme: Dag 1-4; Behandlingsvedligeholdelse (103 uger): 17 besøg; Redningsbehandling (hvis det forekommer): RT Dag 1-4; Opfølgning på Dag 771
Farmakokinetik (PK): Maksimale plasmakoncentrationer (Cmax)
Dag 1-4; Behandlingsvedligeholdelse (103 uger): 17 besøg; Redningsbehandling (hvis det forekommer): RT Dag 1-4; Opfølgning på Dag 771
Farmakokinetik (PK): Areal under tids-koncentrationskurven (AUC)
Tidsramme: Dag 1-4; Behandlingsvedligeholdelse (103 uger): 17 besøg; Redningsbehandling (hvis det forekommer): RT Dag 1-4; Opfølgning på Dag 771
Farmakokinetik (PK): Areal under tids-koncentrationskurven (AUC)
Dag 1-4; Behandlingsvedligeholdelse (103 uger): 17 besøg; Redningsbehandling (hvis det forekommer): RT Dag 1-4; Opfølgning på Dag 771
Farmakodynamik (PD): Hæmning af C3-aktivitet (%)
Tidsramme: Dag 1-4; Behandlingsvedligeholdelse (103 uger): 17 besøg; Redningsbehandling (hvis det forekommer): RT Dag 1-4; Opfølgning på dag 771
Farmacodynamik (PD): Hæmning af C3-aktivitet
Dag 1-4; Behandlingsvedligeholdelse (103 uger): 17 besøg; Redningsbehandling (hvis det forekommer): RT Dag 1-4; Opfølgning på dag 771
Farmacodynamik (PD): Hæmning af C4-aktivitet (%)
Tidsramme: Dag 1-4; Behandlingsvedligeholdelse (103 uger): 17 besøg; Redningsbehandling (hvis det forekommer): RT Dag 1-4; Opfølgning på Dag 771
Farmakodynamik (PD): Hæmning af C4-aktivitet
Dag 1-4; Behandlingsvedligeholdelse (103 uger): 17 besøg; Redningsbehandling (hvis det forekommer): RT Dag 1-4; Opfølgning på Dag 771

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Omeros Corporation

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Eckhard Leifke, M.D., Omeros Corporation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. maj 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
2. februar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
2. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. november 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • OMS721-HUS-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med OMS721 (narsoplimab)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger