Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektstudie av OMS721 hos patienter med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS)

25 november 2025 uppdaterad av: Omeros Corporation

En fas 3-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av OMS721 för behandling av atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS) hos vuxna och ungdomar

Syftet med denna studie är att utvärdera förändringen av trombocytantalet från baslinjen och säkerheten för OMS721 hos vuxna och ungdomar med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS). Studien kommer också att utvärdera farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) och anti-läkemedelsantikroppssvar (ADA).

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 3, multicenterstudie av OMS721 hos vuxna och ungdomar med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS). Den okontrollerade, öppna studien kommer att utvärdera effekten av OMS721 hos patienter med plasmaterapiresistent aHUS och plasmaterapiresponsivt aHUS. Denna studie har fyra perioder: screening, behandlingsinduktion, behandlingsunderhåll och uppföljning. Ungefärlig inskrivning är 80 ämnen. En interimsanalys kommer att utföras efter att 40 försökspersoner har avslutat 26 veckors behandling för potentiell registrering.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
6

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Utökad åtkomst

Utökad åtkomst

Ett sätt för patienter med allvarliga sjukdomar eller tillstånd som inte kan delta i en klinisk prövning att få tillgång till en medicinsk produkt som inte har godkänts av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Kallas även compassionate use. Det finns olika typer av utökad åtkomst.
Tillgängligt

Tillgängligt

  • Tillgänglig: Utökad tillgång är för närvarande tillgänglig för denna prövningsbehandling, och patienter som inte deltar i den kliniska studien kan kanske få tillgång till läkemedlet, biologiskt eller medicinskt redskap studeras.
  • Inte längre tillgänglig: Utökad åtkomst var tillgänglig för denna intervention tidigare men är inte tillgänglig för närvarande och kommer inte att vara tillgänglig i framtiden.
  • Tillfälligt inte tillgängligt: Utökad åtkomst är för närvarande inte tillgänglig för denna intervention men förväntas vara tillgänglig i framtiden.
  • Godkänd för marknadsföring: Interventionen har godkänts av U.S. Food and Drug Administration för användning av allmänheten.
 utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60643
        • Omeros Investigational Site
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Omeros Investigational Site
  • Polen
      • Lodz, Polen
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Omeros Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Behörig att ge informerat samtycke, eller om en minderårig har minst en förälder eller vårdnadshavare för att ge informerat samtycke med skriftligt medgivande från försökspersonen.
  • Är minst 12 år vid screening (besök 1).
  • Har en klinisk diagnos av primärt atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS), med ADAMTS13-aktivitet större än 5 % i plasma.
  • Plasmaterapiresistenta aHUS-patienter måste ha ett screeningtrombocytantal som är mindre än 150 000/uL, tecken på mikroangiopatisk hemolys och serumkreatinin som är större än den övre normalgränsen.
  • Plasmaterapi-responsiva aHUS-patienter måste ha dokumenterad historia av att behöva plasmaterapi för att förhindra aHUS-exacerbation och ha fått plasmaterapi minst en gång varannan vecka med oförändrad frekvens i minst 8 veckor före den första dosen av OMS721.

Exklusions kriterier:

  • Har STEC-HUS, ett direkt positivt Coombs-test, historia av hematopoetisk stamcellstransplantation och/eller HUS från ett identifierat läkemedel.
  • Historik med vitamin B12-bristrelaterad HUS, systemisk lupus erythematosus och/eller antifosfolipidsyndrom.
  • Aktiv cancer eller cancer i anamnesen (förutom icke-melanom hudcancer) inom 5 år efter screening.
  • Har varit på hemodialys eller peritonealdialys i mer än eller lika med 12 veckor.
  • Har en aktiv systemisk bakteriell eller svampinfektion som kräver systemisk antimikrobiell behandling (profylaktisk antimikrobiell behandling som ges som standardvård är tillåten).
  • Baslinje vilopuls mindre än 45 slag per minut eller högre än 115 slag per minut.
  • Baslinje QTcF större än 470 millisekunder.
  • Har malign hypertoni (diastoliskt blodtryck [BP] större än 120 mm Hg med bilaterala blödningar eller "bomulls"-exsudat vid funduskopisk undersökning).
  • Har en dålig prognos med en förväntad livslängd på mindre än tre månader enligt utredarens uppfattning.
  • Är gravid eller ammar.
  • Har fått behandling med ett prövningsläkemedel eller apparat inom fyra veckor före screening.
  • Har onormala leverfunktionstester definierade som ALAT eller ASAT > fem gånger ULN.
  • Har HIV-infektion.
  • Historik av cirros i levern.
  • Har tidigare genomgått behandling i en OMS721studie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: OMS721 (narsoplimab)
Administrering av OMS721 (narsoplimab)
Biologisk: OMS721 (narsoplimab)
Intravenös startdos följd av dagliga subkutana injektioner
Andra namn:
  • narsoplimab

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Platelettantal (10^9 plättar/L) förändring från baslinjen vid vecka 26
Tidsram: Vecka 26
Det primära utfallet som ska mätas är förändringen i antalet blodplättar från baslinjen.
Vecka 26

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet mätt som förekomst av biverkningar, vitalparametrar, EKG och kliniska laboratorieprov
Tidsram: För dos och upp till 771 dagar efter dos
Bedömning av säkerheten hos OMS721 (narsoplimab) hos deltagare med aHUS genom incidensen av biverkningar, kliniskt signifikanta avvikelser i vitalparametrar, EKG-avvikelser och kliniska laboratorietestavvikelser
För dos och upp till 771 dagar efter dos
Trombotsk mikroangiopati (TMA) respons
Tidsram: 26 veckor
Fullständig TMA-respons definieras som normalisering av trombocytantal, normalisering av serumlaktatdehydrogenas (LDH) och > 25 % minskning av serumkreatinin genom minst 2 på varandra följande mätningar under minst 4 på varandra följande veckor, inom den initiala 26-veckorsperioden
26 veckor
TMA-händelsefri status
Tidsram: 26 veckor
Ingen minskning av trombocyttalet med > 25 % från baslinjen, ingen plasmautbyte eller plasmainfusion, och ingen initiering av ny dialys under minst 12 på varandra följande veckor, inom den inledande 26-veckorsperioden
26 veckor
Ökning av beräknad glomerulär filtreringshastighet (eGFR)
Tidsram: 26 veckor
Ökning med mer än 15 ml/min/1,73 m2 i eGFR beräknad med modifikationen av diet vid njursjukdom (MDRD)-ekvationen
26 veckor
Hematologisk Normalisering
Tidsram: 26 veckor
Normalisering av trombocyttal och normalisering av serum LDH genom 2 på varandra följande mätningar under minst 4 veckor, inom den första 26-veckorsperioden
26 veckor
TMA-remission
Tidsram: 26 veckor
Trombocyttal större än eller lika med 150 000/µL vid minst 2 på varandra följande mätningar över minst 2 på varandra följande veckor, inom den initiala 26-veckorsperioden
26 veckor
Incidens av antidrogliknande antikroppar (ADA)
Tidsram: 771 dagar efter dosering
Förekomst av ADA hos deltagare med aHUS som behandlats med OMS721 (narsoplimab)
771 dagar efter dosering
Förändring från baslinje i serumkreatinin (mg/dL)
Tidsram: 26 veckor
Bedömning av förändring från baseline i serumkreatinin hos försökspersonen.
26 veckor
Förändring från baslinjen i serum-LDH (U/L)
Tidsram: 26 veckor
Bedömning av förändring från baslinjen i serum LDH hos försökspersonen
26 veckor
Förändring från baslinjen i haptoglobin (mg/dL)
Tidsram: 26 veckor
Bedömning av förändring i haptoglobin från baslinjen hos försökspersonen
26 veckor
Farmakokinetik (PK): Tröskelvärdet för plasmakoncentration, nedre kvantifieringsgräns (LLOQ)
Tidsram: Dag 1-4; Underhållsbehandling (103 veckor): 17 besök; Rädda behandling (RT) (om det inträffar): RT Dag 1-4; Uppföljning vid dag 771
Farmakokinetik (PK): Trogplasmakoncentration, nedre gräns för kvantifiering (LLOQ)
Dag 1-4; Underhållsbehandling (103 veckor): 17 besök; Rädda behandling (RT) (om det inträffar): RT Dag 1-4; Uppföljning vid dag 771
Farmakokinetik (PK): Maximala plasmakoncentrationer (Cmax)
Tidsram: Dag 1-4; Underhållsbehandling (103 veckor): 17 besök; Rädda terapi (om det inträffar): RT Dag 1-4; Uppföljning vid dag 771
Farmakokinetik (PK): Maximala plasmakoncentrationer (Cmax)
Dag 1-4; Underhållsbehandling (103 veckor): 17 besök; Rädda terapi (om det inträffar): RT Dag 1-4; Uppföljning vid dag 771
Farmakokinetik (PK): Area Under Time-concentration Curve (AUC)
Tidsram: Dag 1-4; Behandlingsunderhåll (103 veckor): 17 besök; Rädda Terapi (om det förekommer): RT Dag 1-4; Uppföljning vid Dag 771
Farmakokinetik (PK): Area under time-concentration curve (AUC)
Dag 1-4; Behandlingsunderhåll (103 veckor): 17 besök; Rädda Terapi (om det förekommer): RT Dag 1-4; Uppföljning vid Dag 771
Farmakodynamik (PD): Hämning av C3-aktivitet (%)
Tidsram: Dag 1-4; Underhållsbehandling (103 veckor): 17 besök; Rädda behandling (om den förekommer): RT Dag 1-4; Uppföljning vid dag 771
Farmakodynamik (PD): Hämning av C3-aktivitet
Dag 1-4; Underhållsbehandling (103 veckor): 17 besök; Rädda behandling (om den förekommer): RT Dag 1-4; Uppföljning vid dag 771
Farmakodynamik (PD): Hämning av C4-aktivitet (%)
Tidsram: Dag 1-4; Underhållsbehandling (103 veckor): 17 besök; Rädda terapi (om det inträffar): RT Dag 1-4; Uppföljning dag 771
Farmakodynamik (PD): Hämning av C4-aktivitet
Dag 1-4; Underhållsbehandling (103 veckor): 17 besök; Rädda terapi (om det inträffar): RT Dag 1-4; Uppföljning dag 771

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Omeros Corporation

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Eckhard Leifke, M.D., Omeros Corporation

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
2 maj 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
2 februari 2021

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
2 februari 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
17 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
28 juni 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
2 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
10 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
25 november 2025

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 november 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • OMS721-HUS-002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på OMS721 (narsoplimab)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar