Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude d'innocuité et d'efficacité d'OMS721 chez des patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (aHUS)

25 novembre 2025 mis à jour par: Omeros Corporation

Une étude de phase 3 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'OMS721 pour le traitement du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) chez les adultes et les adolescents

Le but de cette étude est d'évaluer le changement de la numération plaquettaire par rapport au départ et l'innocuité de l'OMS721 chez les adultes et les adolescents atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa). L'étude évaluera également la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD) et la réponse des anticorps anti-médicaments (ADA).

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 3 sur OMS721 chez des adultes et des adolescents atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa). L'étude ouverte non contrôlée évaluera l'effet d'OMS721 chez des sujets atteints de SHUa résistant à la thérapie plasmatique et de SHUa répondant à la thérapie plasmatique. Cette étude comporte quatre périodes : le dépistage, l'induction du traitement, le maintien du traitement et le suivi. L'inscription approximative est de 80 sujets. Une analyse intermédiaire sera effectuée après que 40 sujets auront terminé 26 semaines de traitement pour un enregistrement potentiel.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
6

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Accès étendu

Accès étendu

Un moyen pour les patients atteints de maladies ou d'affections graves qui ne peuvent pas participer à un essai clinique d'avoir accès à un produit médical qui n'a pas été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Aussi appelé usage compassionnel. Il existe différents types d'accès étendu.
Disponible

Disponible

  • Disponible : un accès élargi est actuellement disponible pour ce traitement expérimental, et les patients qui ne participent pas à l'étude clinique peuvent avoir accès au médicament, au produit biologique ou au dispositif médical à l'étude.
  • N'est plus disponible : l'accès étendu était disponible pour cette intervention auparavant, mais n'est pas disponible actuellement et ne sera pas disponible à l'avenir.
  • Temporairement non disponible : l'accès étendu n'est actuellement pas disponible pour cette intervention, mais devrait être disponible à l'avenir.
  • Approuvé pour le marketing : L'intervention a été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour une utilisation par le public.
 en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.
  • Nom: Alan Lew
  • Numéro de téléphone: 206-676-5000
  • E-mail: alew@omeros.com

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Lituanie
      • Vilnius, Lituanie
        • Omeros Investigational Site
  • Pologne
      • Lodz, Pologne
        • Omeros Investigational Site
  • Taïwan
      • New Taipei City, Taïwan
        • Omeros Investigational Site
  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60643
        • Omeros Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Compétent pour fournir un consentement éclairé, ou s'il s'agit d'un mineur, avoir au moins un parent ou un tuteur légal pour fournir un consentement éclairé avec l'accord écrit du sujet.
  • Avoir au moins 12 ans au moment du dépistage (Visite 1).
  • Avoir un diagnostic clinique de syndrome hémolytique et urémique atypique primaire (SHUa), avec une activité ADAMTS13 supérieure à 5 % dans le plasma.
  • Les patients atteints de SHUa résistant à la thérapie plasmatique doivent avoir une numération plaquettaire de dépistage inférieure à 150 000/uL, des signes d'hémolyse microangiopathique et une créatinine sérique supérieure à la limite supérieure de la normale.
  • Les patients atteints de SHUa répondant à la plasmathérapie doivent avoir des antécédents documentés de besoin d'une thérapie plasmatique pour prévenir l'exacerbation du SHUa et avoir reçu une thérapie plasmatique au moins une fois toutes les 2 semaines à une fréquence inchangée pendant au moins 8 semaines avant la première dose d'OMS721.

Critère d'exclusion:

  • Avoir STEC-HUS, un test de Coombs positif direct, des antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques et / ou un SHU d'un médicament identifié.
  • Antécédents de SHU lié à une carence en vitamine B12, de lupus érythémateux disséminé et/ou de syndrome des antiphospholipides.
  • Cancer actif ou antécédent de cancer (à l'exception des cancers de la peau autres que les mélanomes) dans les 5 ans suivant le dépistage.
  • Avoir été sous hémodialyse ou dialyse péritonéale pendant une durée supérieure ou égale à 12 semaines.
  • Avoir une infection bactérienne ou fongique systémique active nécessitant un traitement antimicrobien systémique (un traitement antimicrobien prophylactique administré comme norme de soins est autorisé).
  • Fréquence cardiaque au repos de base inférieure à 45 battements par minute ou supérieure à 115 battements par minute.
  • QTcF de base supérieur à 470 millisecondes.
  • Avoir une hypertension maligne (pression artérielle diastolique [TA] supérieure à 120 mm Hg avec hémorragies bilatérales ou exsudats de coton à l'examen du fond d'œil).
  • Avoir un mauvais pronostic avec une espérance de vie inférieure à trois mois de l'avis de l'investigateur.
  • Êtes enceinte ou allaitez.
  • Avoir reçu un traitement avec un médicament ou un dispositif expérimental dans les quatre semaines précédant le dépistage.
  • Avoir des tests de la fonction hépatique anormaux définis comme ALT ou AST > cinq fois la LSN.
  • Avoir une infection par le VIH.
  • Antécédents de cirrhose du foie.
  • Avoir déjà terminé un traitement dans le cadre d'une étude OMS721.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: OMS721 (narsoplimab)
Administration d'OMS721 (narsoplimab)
Biologique: OMS721 (narsoplimab)
Dose de charge intraveineuse suivie d'injections sous-cutanées quotidiennes
Autres noms:
  • narsoplimab

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation de la numération plaquettaire (10^9 plaquettes/L) par rapport à la valeur initiale à la semaine 26
Délai: Semaine 26
Le critère d'évaluation principal à mesurer est la variation du nombre de plaquettes par rapport à la valeur initiale.
Semaine 26

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité mesurée par les incidences d'événements indésirables, signes vitaux, ECG et tests de laboratoire clinique
Délai: Pré-dose et jusqu'à 771 jours post-dose
Évaluation de l'innocuité de l'OMS721 (narsoplimab) chez les participants atteints de SHUa par l'incidence des événements indésirables, des anomalies cliniquement significatives des signes vitaux, des anomalies de l'ECG et des anomalies des tests de laboratoire clinique
Pré-dose et jusqu'à 771 jours post-dose
Réponse aux Microangiopathies Thrombotiques (TMA)
Délai: 26 semaines
Réponse TMA complète définie comme la normalisation de la numération plaquettaire, la normalisation de la lactate déshydrogénase (LDH) sérique et une diminution > 25 % de la créatinine sérique par au moins 2 mesures consécutives sur au moins 4 semaines consécutives, dans la période initiale de 26 semaines
26 semaines
Statut sans événement TMA
Délai: 26 semaines
Aucune diminution du nombre de plaquettes > 25 % par rapport à la valeur de base, aucun échange plasmatique ou perfusion de plasma, et aucune initiation de nouvelle dialyse pendant au moins 12 semaines consécutives, dans la période initiale de 26 semaines
26 semaines
Augmentation du débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe)
Délai: 26 semaines
Augmentation de plus de 15 ml/min/1,73 m² de la DFGe calculée par l'équation de modification du régime alimentaire dans la maladie rénale (MDRD)
26 semaines
Normalisation hématologique
Délai: 26 semaines
Normalisation de la numération plaquettaire et normalisation de la LDH sérique par 2 mesures consécutives sur au moins 4 semaines, dans la période initiale de 26 semaines
26 semaines
Rémission de TMA
Délai: 26 semaines
Numération plaquettaire supérieure ou égale à 150 000/μL sur au moins 2 mesures consécutives pendant au moins 2 semaines consécutives, dans la période initiale de 26 semaines
26 semaines
Incidence des anticorps anti-médicaments (ADA)
Délai: 771 jours après l'administration
Incidence des anticorps anti-médicament (ADA) chez les participants atteints de SHUa traités par OMS721 (narsoplimab)
771 jours après l'administration
Variation par rapport à la valeur initiale de la créatinine sérique (mg/dL)
Délai: 26 semaines
Évaluation de la variation de la créatinine sérique du sujet par rapport à la valeur initiale.
26 semaines
Variation par rapport à la valeur de base de la LDH sérique (U/L)
Délai: 26 semaines
Évaluation de la variation du taux sérique de LDH du sujet par rapport à la valeur initiale
26 semaines
Changement par rapport à la ligne de base de l'haptoglobine (mg/dL)
Délai: 26 semaines
Évaluation de la variation de l'haptoglobine du sujet par rapport à la valeur initiale
26 semaines
Pharmacocinétique (PK) : Concentration plasmatique résiduelle, Limite inférieure de quantification (LLOQ)
Délai: Jours 1-4 ; Traitement d'entretien (103 semaines) : 17 visites ; Thérapie de secours (TS) (si nécessaire) : TS Jours 1-4 ; Suivi au Jour 771
Pharmacocinétique (PK) : Concentration plasmatique résiduelle, limite inférieure de quantification (LLOQ)
Jours 1-4 ; Traitement d'entretien (103 semaines) : 17 visites ; Thérapie de secours (TS) (si nécessaire) : TS Jours 1-4 ; Suivi au Jour 771
Pharmacocinétique (PK) : Concentrations plasmatiques maximales (Cmax)
Délai: Jours 1-4 ; Maintien du traitement (103 semaines) : 17 visites ; Thérapie de sauvetage (si nécessaire) : RT Jours 1-4 ; Suivi au jour 771
Pharmacocinétique (PK) : Concentrations plasmatiques maximales (Cmax)
Jours 1-4 ; Maintien du traitement (103 semaines) : 17 visites ; Thérapie de sauvetage (si nécessaire) : RT Jours 1-4 ; Suivi au jour 771
Pharmacocinétique (PK) : Aire sous la courbe temps-concentration (AUC)
Délai: Jours 1-4 ; Traitement d'entretien (103 semaines) : 17 visites ; Traitement de secours (si nécessaire) : RT Jours 1-4 ; Suivi au jour 771
Pharmacocinétique (PK) : Aire sous la courbe temps-concentration (AUC)
Jours 1-4 ; Traitement d'entretien (103 semaines) : 17 visites ; Traitement de secours (si nécessaire) : RT Jours 1-4 ; Suivi au jour 771
Pharmacodynamie (PD) : Inhibition de l'activité du C3 (%)
Délai: Jours 1-4 ; Traitement d'entretien (103 semaines) : 17 visites ; Thérapie de secours (si nécessaire) : Jours 1-4 RT ; Suivi au jour 771
Pharmacodynamie (PD) : Inhibition de l'activité du C3
Jours 1-4 ; Traitement d'entretien (103 semaines) : 17 visites ; Thérapie de secours (si nécessaire) : Jours 1-4 RT ; Suivi au jour 771
Pharmacodynamique (PD) : Inhibition de l'activité de C4 (%)
Délai: Jours 1-4 ; Traitement de maintien (103 semaines) : 17 visites ; Traitement de secours (si nécessaire) : Jours 1-4 du traitement de secours ; Suivi au jour 771
Pharmacodynamique (PD) : Inhibition de l'activité C4
Jours 1-4 ; Traitement de maintien (103 semaines) : 17 visites ; Traitement de secours (si nécessaire) : Jours 1-4 du traitement de secours ; Suivi au jour 771

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Omeros Corporation

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Eckhard Leifke, M.D., Omeros Corporation

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
2 mai 2018

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
2 février 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
2 février 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
17 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
28 juin 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
2 juillet 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
10 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
25 novembre 2025

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • OMS721-HUS-002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur OMS721 (narsoplimab)

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

Paramètres des cookies

Nous utilisons des cookies pour nous assurer de vous offrir la meilleure expérience sur notre site Web. Pour plus de détails, lisez attentivement notre Politique de confidentialité et de cookies. ...>>>Vous pouvez modifier vos préférences ou retirer votre consentement à tout moment en supprimant les cookies de votre site Web ou de votre ordinateur comme décrit dans la politique. Veuillez l'accepter et choisir vos préférences en cochant les cases correspondantes dans la section "Gérer les paramètres" ci-dessous. Veuillez lire attentivement nos Conditions d'utilisation avant de continuer à utiliser une partie de ce site Web.
«Gérer les paramètres