Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti OMS721 u pacientů s atypickým hemolytickým uremickým syndromem (aHUS)

25. listopadu 2025 aktualizováno: Omeros Corporation

Studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti OMS721 pro léčbu atypického hemolytického uremického syndromu (aHUS) u dospělých a dospívajících

Účelem této studie je vyhodnotit změnu počtu krevních destiček oproti výchozí hodnotě a bezpečnost OMS721 u dospělých a dospívajících s atypickým hemolyticko-uremickým syndromem (aHUS). Studie bude také hodnotit farmakokinetiku (PK), farmakodynamiku (PD) a protilátkovou odpověď proti léčivu (ADA).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je multicentrická studie fáze 3 OMS721 u dospělých a dospívajících s atypickým hemolyticko-uremickým syndromem (aHUS). Nekontrolovaná, otevřená studie bude hodnotit účinek OMS721 u subjektů s aHUS rezistentním na plazmovou terapii a aHUS reagujícím na plazmovou terapii. Tato studie má čtyři období: screening, zahájení léčby, udržení léčby a sledování. Přibližný zápis je 80 předmětů. Průběžná analýza bude provedena poté, co 40 subjektů dokončí 26 týdnů léčby pro potenciální registraci.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Rozšířený přístup

Způsob, jak pro pacienty s vážnými nemocemi nebo stavy, kteří se nemohou zúčastnit klinického hodnocení, získat přístup k lékařskému produktu, který nebyl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Také se nazývá soucitné použití. Existují různé typy rozšířeného přístupu.
Dostupný

Dostupný

  • Dostupné: Pro tuto zkoumanou léčbu je v současné době k dispozici rozšířený přístup a pacienti, kteří nejsou účastníky klinické studie, mohou získat přístup k léku, biologickému nebo lékařskému zařízení. právě se studuje.
  • Již není k dispozici: Rozšířený přístup byl pro tento zásah k dispozici dříve, ale v současnosti není dostupný a nebude dostupný ani v budoucnu.
  • Dočasně nedostupné: Rozšířený přístup není v současné době pro tento zásah k dispozici, ale očekává se, že bude dostupný v budoucnu.
  • Schváleno pro marketing: Zásah byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro použití veřejností.
 mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Alan Lew
  • Telefonní číslo: 206-676-5000
  • E-mail: alew@omeros.com

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Litva
      • Vilnius, Litva
        • Omeros Investigational Site
  • Polsko
      • Lodz, Polsko
        • Omeros Investigational Site
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60643
        • Omeros Investigational Site
  • Tchaj-wan
      • New Taipei City, Tchaj-wan
        • Omeros Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Kompetentní k poskytování informovaného souhlasu, nebo pokud jde o nezletilou osobu, mají alespoň jednoho rodiče nebo zákonného zástupce k poskytnutí informovaného souhlasu s písemným souhlasem subjektu.
  • Při screeningu je jim alespoň 12 let (návštěva 1).
  • Mít klinicky diagnostikovaný primární atypický hemolyticko-uremický syndrom (aHUS) s aktivitou ADAMTS13 vyšší než 5 % v plazmě.
  • Pacienti s aHUS rezistentní na plazmovou terapii musí mít screeningový počet krevních destiček nižší než 150 000/ul, průkaz mikroangiopatické hemolýzy a sérový kreatinin vyšší než horní hranice normy.
  • Pacienti s aHUS reagující na plazmovou terapii musí mít zdokumentovanou anamnézu vyžadující plazmatickou terapii k prevenci exacerbace aHUS a dostávali plazmovou terapii alespoň jednou za 2 týdny v nezměněné frekvenci po dobu alespoň 8 týdnů před první dávkou OMS721.

Kritéria vyloučení:

  • Mít STEC-HUS, přímý pozitivní Coombsův test, anamnézu transplantace hematopoetických kmenových buněk a/nebo HUS z identifikovaného léku.
  • Anamnéza HUS související s nedostatkem vitaminu B12, systémový lupus erythematodes a/nebo antifosfolipidový syndrom.
  • Aktivní rakovina nebo rakovina v anamnéze (kromě nemelanomové rakoviny kůže) do 5 let od screeningu.
  • Byli jste na hemodialýze nebo peritoneální dialýze po dobu delší nebo rovnou 12 týdnů.
  • Máte aktivní systémovou bakteriální nebo plísňovou infekci vyžadující systémovou antimikrobiální léčbu (profylaktická antimikrobiální léčba podávaná jako standardní péče je povolena).
  • Základní klidová srdeční frekvence nižší než 45 tepů za minutu nebo vyšší než 115 tepů za minutu.
  • Základní QTcF větší než 470 milisekund.
  • Máte maligní hypertenzi (diastolický krevní tlak [TK] vyšší než 120 mm Hg s oboustranným krvácením nebo „vatovými“ exsudáty při funduskopickém vyšetření).
  • Podle názoru vyšetřovatele mít špatnou prognózu s očekávanou délkou života méně než tři měsíce.
  • Jsou těhotné nebo kojící.
  • Během čtyř týdnů před screeningem podstoupili léčbu zkoumaným lékem nebo zařízením.
  • Mít abnormální jaterní testy definované jako ALT nebo AST > pětinásobek ULN.
  • Mít infekci HIV.
  • Anamnéza cirhózy jater.
  • V minulosti jste dokončili léčbu ve studii OMS721.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: OMS721 (narsoplimab)
Podávání OMS721 (narsoplimab)
Biologický: OMS721 (narsoplimab)
Intravenózní nasycovací dávka následovaná denními subkutánními injekcemi
Ostatní jména:
  • narsoplimab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna počtu trombocytů (10^9 trombocytů/l) od výchozí hodnoty ve 26. týdnu
Časové okno: 26. týden
Primárním sledovaným ukazatelem je změna počtu trombocytů oproti výchozí hodnotě.
26. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost měřená výskytem nežádoucích účinků, vitálních funkcí, EKG a klinických laboratorních testů
Časové okno: Před podáním dávky a až do 771 dnů po podání dávky
Posouzení bezpečnosti přípravku OMS721 (narsoplimab) u účastníků s aHUS na základě výskytu nežádoucích příhod, klinicky významných abnormalit vitálních funkcí, abnormalit EKG a abnormalit klinických laboratorních testů
Před podáním dávky a až do 771 dnů po podání dávky
Reakce na trombotické mikroangiopatie (TMA)
Časové okno: 26 týdnů
Úplná odpověď na TMA je definována jako normalizace počtu trombocytů, normalizace sérové laktátdehydrogenázy (LDH) a pokles sérového kreatininu o více než 25 % při alespoň dvou po sobě jdoucích měřeních během minimálně čtyř po sobě jdoucích týdnů v počátečním 26týdenním období
26 týdnů
TMA stav bez událostí
Časové okno: 26 týdnů
Žádný pokles počtu trombocytů o více než 25 % oproti výchozí hodnotě, žádná výměna plazmy ani infuze plazmy a nezahájení nové dialýzy po dobu alespoň 12 po sobě jdoucích týdnů v rámci počátečního 26týdenního období
26 týdnů
Zvýšení odhadované glomerulární filtrační rychlosti (eGFR)
Časové okno: 26 týdnů
Nárůst o více než 15 ml/min/1.73 m2 v eGFR vypočteném pomocí rovnice modifikace stravy u onemocnění ledvin (MDRD)
26 týdnů
Hematologická normalizace
Časové okno: 26 týdnů
Normalizace počtu trombocytů a normalizace sérové LDH pomocí 2 po sobě jdoucích měření po dobu nejméně 4 týdnů v rámci počátečního 26týdenního období
26 týdnů
Remise TMA
Časové okno: 26 týdnů
Počet trombocytů větší nebo roven 150 000/µL při alespoň 2 po sobě jdoucích měřeních během alespoň 2 po sobě jdoucích týdnů v počátečním 26týdenním období
26 týdnů
Výskyt protilátek proti léčivu (ADA)
Časové okno: 771 dnů po podání dávky
Výskyt ADA u účastníků s aHUS, kterým byl podán OMS721 (narsoplimab)
771 dnů po podání dávky
Změna od výchozí hodnoty hladiny kreatininu v séru (mg/dL)
Časové okno: 26 týdnů
Hodnocení změny sérového kreatininu subjektu oproti výchozí hodnotě.
26 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v sérové LDH (U/L)
Časové okno: 26 týdnů
Hodnocení změny hladiny LDH v séru u subjektu oproti výchozí hodnotě
26 týdnů
Změna od výchozí hodnoty u haptoglobinu (mg/dL)
Časové okno: 26 týdnů
Hodnocení změny pacienta oproti výchozí hodnotě u haptoglobinu
26 týdnů
Farmakokinetika (PK): Koncentrace v plazmě v minimu, Dolní mez kvantifikace (LLOQ)
Časové okno: Dny 1-4; Udržovací léčba (103 týdnů): 17 návštěv; Záchranná terapie (RT) (pokud nastane): RT Dny 1-4; Následné sledování v den 771
Farmakokinetika (PK): Koncentrace v plazmě v minimu, spodní mez kvantifikace (LLOQ)
Dny 1-4; Udržovací léčba (103 týdnů): 17 návštěv; Záchranná terapie (RT) (pokud nastane): RT Dny 1-4; Následné sledování v den 771
Farmakokinetika (PK): Maximální plazmatické koncentrace (Cmax)
Časové okno: Dny 1-4; Údržba léčby (103 týdnů): 17 návštěv; Záchranná terapie (pokud nastane): RT Dny 1-4; Následná kontrola v den 771
Farmakokinetika (PK): Maximální plazmatické koncentrace (Cmax)
Dny 1-4; Údržba léčby (103 týdnů): 17 návštěv; Záchranná terapie (pokud nastane): RT Dny 1-4; Následná kontrola v den 771
Farmakokinetika (PK): Plocha pod křivkou čas-koncentrace (AUC)
Časové okno: Dny 1-4; Údržba léčby (103 týdnů): 17 návštěv; Záchranná terapie (pokud nastane): RT Dny 1-4; Následná kontrola v den 771
Farmakokinetika (PK): Plocha pod časově-koncentrační křivkou (AUC)
Dny 1-4; Údržba léčby (103 týdnů): 17 návštěv; Záchranná terapie (pokud nastane): RT Dny 1-4; Následná kontrola v den 771
Farmakodynamika (PD): Inhibice aktivity C3 (%)
Časové okno: Dny 1-4; Udržovací léčba (103 týdnů): 17 návštěv; Záchranná léčba (pokud nastane): RT Dny 1-4; Následné sledování v den 771
Farmakodynamika (PD): Inhibice aktivity C3
Dny 1-4; Udržovací léčba (103 týdnů): 17 návštěv; Záchranná léčba (pokud nastane): RT Dny 1-4; Následné sledování v den 771
Farmakodynamika (PD): Inhibice aktivity C4 (%)
Časové okno: Dny 1-4; Údržba léčby (103 týdnů): 17 návštěv; Záchranná terapie (pokud nastane): RT Dny 1-4; Kontrolní návštěva v den 771
Farmakodynamika (PD): Inhibice aktivity C4
Dny 1-4; Údržba léčby (103 týdnů): 17 návštěv; Záchranná terapie (pokud nastane): RT Dny 1-4; Kontrolní návštěva v den 771

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Omeros Corporation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Eckhard Leifke, M.D., Omeros Corporation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. května 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. února 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
2. února 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. dubna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. června 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • OMS721-HUS-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na OMS721 (narsoplimab)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení