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Estudio de seguridad y eficacia de OMS721 en pacientes con síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS)

25 de noviembre de 2025 actualizado por: Omeros Corporation

Un estudio de fase 3 para evaluar la seguridad y eficacia de OMS721 para el tratamiento del síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS) en adultos y adolescentes

El propósito de este estudio es evaluar el cambio en el recuento de plaquetas desde el inicio y la seguridad de OMS721 en adultos y adolescentes con síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS). El estudio también evaluará la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y la respuesta de anticuerpos antidrogas (ADA).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico de fase 3 de OMS721 en adultos y adolescentes con síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS). El estudio abierto no controlado evaluará el efecto de OMS721 en sujetos con SHUa resistente a la terapia con plasma y SHUa sensible a la terapia con plasma. Este estudio tiene cuatro períodos: Selección, Inducción al tratamiento, Mantenimiento del tratamiento y Seguimiento. La matrícula aproximada es de 80 asignaturas. Se realizará un análisis intermedio después de que 40 sujetos hayan completado 26 semanas de tratamiento para un posible registro.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
6

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Acceso ampliado

Acceso ampliado

Una forma para que los pacientes con enfermedades o afecciones graves que no pueden participar en un ensayo clínico obtengan acceso a un producto médico que no ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA). También llamado uso compasivo. Existen diferentes tipos de acceso expandido.
Disponible

Disponible

  • Disponible: el acceso ampliado está actualmente disponible para este tratamiento en investigación, y los pacientes que no participan en el estudio clínico pueden obtener acceso al medicamento, producto biológico o dispositivo médico. en estudio.
  • Ya no está disponible: el acceso ampliado estaba disponible para esta intervención anteriormente, pero no está disponible actualmente y no lo estará en el futuro.
  • No disponible temporalmente: el acceso ampliado no está disponible actualmente para esta intervención, pero se espera que esté disponible en el futuro.
  • Aprobado para marketing: la intervención ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para uso público.
 fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Alan Lew
  • Número de teléfono: 206-676-5000
  • Correo electrónico: alew@omeros.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Andrea Kessler
  • Número de teléfono: 206-676-0851
  • Correo electrónico: akessler@omeros.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60643
        • Omeros Investigational Site
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania
        • Omeros Investigational Site
  • Polonia
      • Lodz, Polonia
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwán
      • New Taipei City, Taiwán
        • Omeros Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Ser competente para dar el consentimiento informado, o si es menor de edad, tener al menos un padre o tutor legal para dar el consentimiento informado con el asentimiento por escrito del sujeto.
  • Tener al menos 12 años en el momento de la selección (Visita 1).
  • Tener un diagnóstico clínico de síndrome urémico hemolítico atípico primario (aHUS), con actividad de ADAMTS13 superior al 5% en plasma.
  • Los pacientes con SHUa resistentes a la terapia con plasma deben tener un recuento de plaquetas de detección inferior a 150 000/uL, evidencia de hemólisis microangiopática y creatinina sérica superior al límite superior normal.
  • Los pacientes con SHUa que responden a la terapia con plasma deben tener un historial documentado de necesidad de terapia con plasma para prevenir la exacerbación de SHUa y recibir terapia con plasma al menos una vez cada 2 semanas con una frecuencia sin cambios durante al menos 8 semanas antes de la primera dosis de OMS721.

Criterio de exclusión:

  • Tener STEC-HUS, una prueba de Coombs positiva directa, antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas y/o SHU de un fármaco identificado.
  • Antecedentes de SHU relacionado con deficiencia de vitamina B12, lupus eritematoso sistémico y/o síndrome antifosfolípido.
  • Cáncer activo o antecedentes de cáncer (excepto cánceres de piel no melanoma) dentro de los 5 años posteriores a la detección.
  • Haber estado en hemodiálisis o diálisis peritoneal por más de o igual a 12 semanas.
  • Tiene una infección bacteriana o fúngica sistémica activa que requiere terapia antimicrobiana sistémica (se permite la terapia antimicrobiana profiláctica administrada como estándar de atención).
  • Frecuencia cardíaca basal en reposo inferior a 45 latidos por minuto o superior a 115 latidos por minuto.
  • QTcF de referencia superior a 470 milisegundos.
  • Tiene hipertensión maligna (presión arterial diastólica [PA] superior a 120 mm Hg con hemorragias bilaterales o exudados "como algodones" en el examen de fondo de ojo).
  • Tener mal pronóstico con una esperanza de vida inferior a tres meses a juicio del Investigador.
  • Están embarazadas o lactando.
  • Haber recibido tratamiento con un fármaco o dispositivo en investigación dentro de las cuatro semanas anteriores a la selección.
  • Tener pruebas de función hepática anormales definidas como ALT o AST > cinco veces el ULN.
  • Tener infección por VIH.
  • Antecedentes de cirrosis hepática.
  • Haber completado previamente el tratamiento en un estudio OMS721.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: OMS721 (narsolimab)
Administración de OMS721 (narsoplimab)
Biológico: OMS721 (narsoplimab)
Dosis de carga intravenosa seguida de inyecciones subcutáneas diarias
Otros nombres:
  • narsolimab

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el Recuento de Plaquetas (10^9 Plaquetas/L) desde el Valor Basal en la Semana 26
Periodo de tiempo: Semana 26
El resultado primario que se medirá es el cambio en el recuento de plaquetas desde la línea de base.
Semana 26

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad medida mediante la incidencia de eventos adversos, signos vitales, ECG y pruebas de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Pre-dosis y hasta 771 días post-dosis
Evaluación de la seguridad de OMS721 (narsoplimab) en participantes con aHUS mediante la incidencia de eventos adversos, anomalías clínicamente significativas en los signos vitales, anomalías en el ECG y anomalías en las pruebas de laboratorio clínico
Pre-dosis y hasta 771 días post-dosis
Respuesta de Microangiopatías Trombóticas (TMA)
Periodo de tiempo: 26 semanas
Respuesta de TMA completa definida como normalización del recuento de plaquetas, normalización de la lactato deshidrogenasa (LDH) sérica y disminución > 25% de la creatinina sérica mediante al menos 2 medidas consecutivas durante al menos 4 semanas consecutivas, dentro del periodo inicial de 26 semanas
26 semanas
Estado Libre de Eventos TMA
Periodo de tiempo: 26 semanas
Sin disminución del recuento de plaquetas > 25% respecto al valor basal, sin plasmaféresis ni infusión de plasma, y sin inicio de nueva diálisis durante al menos 12 semanas consecutivas, dentro del período inicial de 26 semanas
26 semanas
Aumento de la Tasa de Filtración Glomerular Estimada (TFGe)
Periodo de tiempo: 26 semanas
Incremento superior a 15 ml/min/1.73 m2 en la TFGe calculada mediante la ecuación de modificación de la dieta en la enfermedad renal (MDRD)
26 semanas
Normalización Hematológica
Periodo de tiempo: 26 semanas
Normalización del recuento de plaquetas y normalización de la LDH sérica mediante 2 mediciones consecutivas durante al menos 4 semanas, dentro del período inicial de 26 semanas
26 semanas
Remisión del TMA
Periodo de tiempo: 26 semanas
Recuento de plaquetas mayor o igual a 150,000/μL en al menos 2 mediciones consecutivas durante al menos 2 semanas consecutivas, dentro del período inicial de 26 semanas
26 semanas
Incidencia de Anticuerpos Antifármaco (ADA)
Periodo de tiempo: 771 días después de la dosis
Incidencia de ADA en participantes con aHUS, tratados con OMS721 (narsoplimab)
771 días después de la dosis
Cambio desde el inicio en creatinina sérica (mg/dL)
Periodo de tiempo: 26 semanas
Evaluación del cambio del sujeto respecto a la línea base en creatinina sérica.
26 semanas
Cambio desde el valor basal en la LDH sérica (U/L)
Periodo de tiempo: 26 semanas
Evaluación del cambio del sujeto respecto al valor basal en LDH sérica
26 semanas
Cambio desde el valor basal de haptoglobina (mg/dL)
Periodo de tiempo: 26 semanas
Evaluación del cambio del sujeto desde el valor basal en haptoglobina
26 semanas
Farmacocinética (PK): Concentración plasmática valle, Límite inferior de cuantificación (LLOQ)
Periodo de tiempo: Días 1-4; Mantenimiento del tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de rescate (TR) (si ocurre): TR Días 1-4; Seguimiento en el Día 771
Farmacocinética (PK): Concentración plasmática mínima, límite inferior de cuantificación (LLOQ)
Días 1-4; Mantenimiento del tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de rescate (TR) (si ocurre): TR Días 1-4; Seguimiento en el Día 771
Farmacocinética (PK): Concentraciones plasmáticas máximas (Cmax)
Periodo de tiempo: Días 1-4; Mantenimiento del Tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Rescate (si ocurre): RT Días 1-4; Seguimiento en el Día 771
Farmacocinética (PK): Concentraciones plasmáticas máximas (Cmax)
Días 1-4; Mantenimiento del Tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Rescate (si ocurre): RT Días 1-4; Seguimiento en el Día 771
Farmacocinética (PK): Área Bajo la Curva de Concentración-Tiempo (AUC)
Periodo de tiempo: Días 1-4; Mantenimiento del Tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Rescate (si ocurre): RT Días 1-4; Seguimiento en el Día 771
Farmacocinética (PK): Área bajo la curva tiempo-concentración (AUC)
Días 1-4; Mantenimiento del Tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Rescate (si ocurre): RT Días 1-4; Seguimiento en el Día 771
Farmacodinámica (PD): Inhibición de la actividad de C3 (%)
Periodo de tiempo: Días 1-4; Mantenimiento del tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de rescate (si ocurre): RT Días 1-4; Seguimiento en el Día 771
Farmacodinámica (PD): Inhibición de la actividad de C3
Días 1-4; Mantenimiento del tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de rescate (si ocurre): RT Días 1-4; Seguimiento en el Día 771
Farmacodinámica (PD): Inhibición de la Actividad de C4 (%)
Periodo de tiempo: Días 1-4; Mantenimiento del Tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Rescate (si ocurre): Días 1-4 de RT; Seguimiento en el Día 771
Farmacodinámica (PD): Inhibición de la actividad de C4
Días 1-4; Mantenimiento del Tratamiento (103 semanas): 17 visitas; Terapia de Rescate (si ocurre): Días 1-4 de RT; Seguimiento en el Día 771

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Omeros Corporation

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Eckhard Leifke, M.D., Omeros Corporation

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
2 de mayo de 2018

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
2 de febrero de 2021

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
2 de febrero de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
17 de abril de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
28 de junio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
2 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
10 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
25 de noviembre de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • OMS721-HUS-002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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