Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av OMS721 hos pasienter med atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS)

25. november 2025 oppdatert av: Omeros Corporation

En fase 3-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av OMS721 for behandling av atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS) hos voksne og ungdom

Hensikten med denne studien er å evaluere blodplateantallet fra baseline og sikkerheten til OMS721 hos voksne og ungdom med atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS). Studien vil også evaluere farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk (PD) og anti-drug antistoff respons (ADA).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3, multisenterstudie av OMS721 hos voksne og ungdom med atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS). Den ukontrollerte, åpne studien vil evaluere effekten av OMS721 hos personer med plasmaterapi-resistent aHUS og plasmaterapi-responsivt aHUS. Denne studien har fire perioder: Screening, behandlingsinduksjon, behandlingsvedlikehold og oppfølging. Omtrentlig påmelding er 80 fag. En interimsanalyse vil bli utført etter at 40 forsøkspersoner har fullført 26 ukers behandling for potensiell registrering.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
6

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Utvidet tilgang

Utvidet tilgang

En måte for pasienter med alvorlige sykdommer eller tilstander som ikke kan delta i en klinisk studie for å få tilgang til et medisinsk produkt som ikke er godkjent av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Også kalt medfølende bruk. Det finnes forskjellige utvidede tilgangstyper.
Tilgjengelig

Tilgjengelig

  • Tilgjengelig: Utvidet tilgang er for øyeblikket tilgjengelig for denne undersøkelsesbehandlingen, og pasienter som ikke er deltakere i den kliniske studien kan kanskje få tilgang til stoffet, biologisk eller medisinsk utstyr undersøkes.
  • Ikke lenger tilgjengelig: Utvidet tilgang var tilgjengelig for denne intervensjonen tidligere, men er ikke tilgjengelig for øyeblikket og vil ikke være tilgjengelig i fremtiden.
  • Midlertidig ikke tilgjengelig: Utvidet tilgang er for øyeblikket ikke tilgjengelig for denne intervensjonen, men forventes å være tilgjengelig i fremtiden.
  • Godkjent for markedsføring: Intervensjonen har blitt godkjent av U.S. Food and Drug Administration for bruk av publikum.
 utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60643
        • Omeros Investigational Site
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Omeros Investigational Site
  • Polen
      • Lodz, Polen
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Omeros Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kompetent til å gi informert samtykke, eller hvis en mindreårig, ha minst én forelder eller verge til å gi informert samtykke med skriftlig samtykke fra subjektet.
  • Er minst 12 år ved screening (besøk 1).
  • Har en klinisk diagnose av primært atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS), med ADAMTS13-aktivitet større enn 5 % i plasma.
  • Plasmaterapi-resistente aHUS-pasienter må ha et blodplatetall under 150 000/uL, tegn på mikroangiopatisk hemolyse og serumkreatinin større enn øvre normalgrense.
  • Plasmaterapi-responsive aHUS-pasienter må ha dokumentert anamnese med behov for plasmaterapi for å forhindre aHUS-eksaserbasjon og ha fått plasmabehandling minst en gang annenhver uke med uendret frekvens i minst 8 uker før første dose av OMS721.

Ekskluderingskriterier:

  • Ha STEC-HUS, en direkte positiv Coombs-test, historie med hematopoetisk stamcelletransplantasjon og/eller HUS fra et identifisert medikament.
  • Anamnese med vitamin B12-mangelrelatert HUS, systemisk lupus erythematosus og/eller antifosfolipidsyndrom.
  • Aktiv kreft eller krefthistorie (unntatt ikke-melanom hudkreft) innen 5 år etter screening.
  • Har vært på hemodialyse eller peritonealdialyse i mer enn eller lik 12 uker.
  • Har en aktiv systemisk bakteriell eller soppinfeksjon som krever systemisk antimikrobiell behandling (profylaktisk antimikrobiell behandling gitt som standardbehandling er tillatt).
  • Baseline hvilepuls mindre enn 45 slag per minutt eller mer enn 115 slag per minutt.
  • Baseline QTcF større enn 470 millisekunder.
  • Har ondartet hypertensjon (diastolisk blodtrykk [BP] større enn 120 mm Hg med bilaterale blødninger eller "bomulls"-ekssudater ved funduskopisk undersøkelse).
  • Har en dårlig prognose med en forventet levealder på mindre enn tre måneder etter etterforskerens oppfatning.
  • Er gravid eller ammer.
  • Har mottatt behandling med et undersøkelsesmiddel eller utstyr innen fire uker før screening.
  • Har unormale leverfunksjonstester definert som ALAT eller AST > fem ganger ULN.
  • Har HIV-infeksjon.
  • Historie om levercirrhose.
  • Har tidligere gjennomført behandling i en OMS721-studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: OMS721 (narsoplimab)
Administrering av OMS721 (narsoplimab)
Biologisk: OMS721 (narsoplimab)
Intravenøs ladedose etterfulgt av daglige subkutane injeksjoner
Andre navn:
  • narsoplimab

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i blodplater (10^9 blodplater/L) fra utgangspunkt ved uke 26
Tidsramme: Uke 26
Den primære utfallsmålet som skal måles er endring i blodplater fra utgangspunktet.
Uke 26

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet målt ved forekomst av bivirkninger, vitale tegn, EKG og kliniske laboratorieprøver
Tidsramme: Pre-dose og opptil 771 dager etter dose
Vurdering av sikkerheten til OMS721 (narsoplimab) hos deltakere med aHUS gjennom forekomst av bivirkninger, klinisk signifikante unormaliteter i vitale tegn, EKG-unormaliteter og kliniske laboratorietestunormaliteter
Pre-dose og opptil 771 dager etter dose
Thrombotisk mikroangiopati (TMA) respons
Tidsramme: 26 uker
Fullstendig TMA-respons definert som normalisering av trombocyttall, normalisering av serum laktatdehydrogenase (LDH), og > 25 % reduksjon i serum kreatinin ved minst 2 påfølgende målinger over minst 4 påfølgende uker, innen den første 26-ukers perioden
26 uker
TMA-händelsefri status
Tidsramme: 26 uker
Ingen reduksjon i blodplater på > 25 % fra utgangspunktet, ingen plasmautveksling eller plasmainnfusjon, og ingen innledning av ny dialyse over minst 12 påfølgende uker, innen den første 26-ukers perioden
26 uker
Økning i estimert glomerulær filtreringsrate (eGFR)
Tidsramme: 26 uker
Økning på mer enn 15 ml/min/1,73 m² i eGFR beregnet med modifisering av diett ved nyresykdom (MDRD)-ligningen
26 uker
Hematologisk Normalisering
Tidsramme: 26 uker
Normalisering av blodplatekonsentrasjon og normalisering av serum LDH ved 2 påfølgende målinger over minst 4 uker, innen den første 26-ukers perioden
26 uker
TMA Remisjon
Tidsramme: 26 uker
Trombocyttall større enn eller lik 150 000/μL ved minst 2 påfølgende målinger over minst 2 påfølgende uker, innen den innledende 26-ukers perioden
26 uker
Forekomst av antistoffer mot legemiddelet (ADA)
Tidsramme: 771 dager etter dosering
Forekomster av ADA hos deltakere med aHUS, behandlet med OMS721 (narsoplimab)
771 dager etter dosering
Endring fra utgangsverdi i serumkreatinin (mg/dL)
Tidsramme: 26 uker
Vurdering av subjektets endring fra utgangspunkt i serumkreatinin.
26 uker
Endring fra baseline i serum LDH (U/L)
Tidsramme: 26 uker
Vurdering av forsøkspersonens endring fra utgangspunkt i serum LDH
26 uker
Endring fra baseline i haptoglobin (mg/dL)
Tidsramme: 26 uker
Vurdering av forsøkspersonens endring fra baseline i haptoglobin
26 uker
Farmakokinetikk (PK): Trough-plasmakoncentration, Nedre grense for kvantifisering (LLOQ)
Tidsramme: Dag 1-4; Behandlingsvedlikehold (103 uker): 17 besøk; Redningsbehandling (RT) (hvis inntreffer): RT Dag 1-4; Oppfølging på Dag 771
Farmakokinetikk (PK): Laveste plasmakonsentrasjon, nedre grense for kvantifisering (LLOQ)
Dag 1-4; Behandlingsvedlikehold (103 uker): 17 besøk; Redningsbehandling (RT) (hvis inntreffer): RT Dag 1-4; Oppfølging på Dag 771
Farmakokinetikk (PK): Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 1-4; Behandlingsvedlikehold (103 uker): 17 besøk; Redningsbehandling (hvis inntreffer): RT Dag 1-4; Oppfølging ved Dag 771
Farmakokinetikk (PK): Maksimale plasmakonsentrasjoner (Cmax)
Dag 1-4; Behandlingsvedlikehold (103 uker): 17 besøk; Redningsbehandling (hvis inntreffer): RT Dag 1-4; Oppfølging ved Dag 771
Farmakokinetikk (PK): Areal under tids-konsentrasjonskurven (AUC)
Tidsramme: Dag 1-4; Vedlikeholdsbehandling (103 uker): 17 besøk; Redningsbehandling (hvis inntreffer): RT Dag 1-4; Oppfølging på Dag 771
Farmakokinetikk (PK): Areal under tids-konsentrasjonskurven (AUC)
Dag 1-4; Vedlikeholdsbehandling (103 uker): 17 besøk; Redningsbehandling (hvis inntreffer): RT Dag 1-4; Oppfølging på Dag 771
Farmakodynamikk (PD): Hemming av C3-aktivitet (%)
Tidsramme: Dag 1-4; Behandlingsvedlikehold (103 uker): 17 besøk; Redningsterapi (hvis inntreffer): RT Dag 1-4; Oppfølging på dag 771
Farmakodynamikk (PD): Hemming av C3-aktivitet
Dag 1-4; Behandlingsvedlikehold (103 uker): 17 besøk; Redningsterapi (hvis inntreffer): RT Dag 1-4; Oppfølging på dag 771
Farmakodynamikk (PD): Hemming av C4-aktivitet (%)
Tidsramme: Dag 1-4; Behandlingsvedlikehold (103 uker): 17 besøk; Redningsterapi (hvis det oppstår): RT Dag 1-4; Oppfølging på dag 771
Farmakodynamikk (PD): Hemming av C4-aktivitet
Dag 1-4; Behandlingsvedlikehold (103 uker): 17 besøk; Redningsterapi (hvis det oppstår): RT Dag 1-4; Oppfølging på dag 771

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Omeros Corporation

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Eckhard Leifke, M.D., Omeros Corporation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
2. mai 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
2. februar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
2. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
17. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
28. juni 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
2. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
10. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. november 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • OMS721-HUS-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på OMS721 (narsoplimab)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger