Бутират у детей с СРК: двойное слепое плацебо-контролируемое рандомизированное клиническое исследование (BUZIR)

План исследования: 2-недельная вводная фаза (1-2 недели), затем 8-недельный период лечения (3-10 недели) и 4-недельная фаза наблюдения (11-14 недели).

Рандомизация. Зарегистрированные дети будут случайным образом распределены с использованием созданного компьютером списка рандомизации для приема перорального бутирата (500 мг) или перорального плацебо один (два) раза в день. Плацебо и бутират имели одинаковую форму, вкус, размеры, показания и внешний вид плацебо.

Сбор данных Дневник будет передан родителям; ежедневно пациенты будут контролировать и записывать в дневник частоту/тяжесть симптомов и отсутствие в школе. Для оценки тяжести боли будет использоваться комбинация самооценки визуальной аналоговой шкалы (ВАШ) и шкалы боли лица (FPS). Шкала ВАШ от 0 до 10 мм (0 — отсутствие боли; 10 — максимально возможная боль) включает горизонтальный цветовой градиент (от зеленого к красному) и оценку. Ежедневно, когда ребенка просили оценить боль, он указывал на уровень и проводил линию. Оценка будет проводиться в сочетании ВАШ с FPS, которая состоит из 6 лиц, которые варьируются от расслабленного лица до лица, демонстрирующего сильную боль (фон Байер CL). Участникам GSRS будет предложено заполнять GSRS каждые 2 недели во время подготовки, лечения и последующего наблюдения (Сведлунд).

Соблюдение требований Чтобы обеспечить соблюдение требований, исследователь будет связываться с семьями каждые 4 недели, чтобы контролировать процесс исследования.

Приверженность будет оцениваться путем подсчета количества возвращенных капсул; дети, которые пропустят прием более 20% лекарства, будут считаться несоответствующими требованиям.

Анализ кала Образцы кала для микробиологического анализа будут собираться до лечения, а также на 10-й неделе (конец лечения) и на 14-й неделе (через 4 недели после прекращения лечения). ЯМР-анализ мочи Образцы мочи для ЯМР-анализа будут собираться до лечения, на 10-й неделе (конец лечения) и на 14-й неделе (через 4 недели после прекращения лечения). Этот метод описан Lussu et al.

Фекальный лактоферрин и кальпротектин. Фекальный кальпротектин будет измеряться с использованием коммерческого набора для иммуноанализа фекального кальпротектина (Genova Diagnostics, Asheville, NC), соответственно, в соответствии с инструкциями производителя.

Расчет размера выборки Чтобы продемонстрировать эффективность бутирата, учитывая эффект плацебо 20% и разницу в реакции не менее 35%, сохраняя мощность исследования 80% и p 0,05, нам нужно 23 пациента для группы, которая , учитывая отсев на 10%, станет 25 на группу.