Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Long-Term Safety and Efficacy of rFIXFc in the Prevention and Treatment of Bleeding Episodes in Previously Treated Participants With Hemophilia B (B-YOND)

16 december 2020 uppdaterad av: Bioverativ Therapeutics Inc.

An Open-Label, Multicenter, Evaluation of the Long-Term Safety and Efficacy of Recombinant Human Coagulation Factor IX Fusion Protein (rFIXFc) in the Prevention and Treatment of Bleeding Episodes in Previously Treated Subjects With Hemophilia B

The primary objective of the study is to evaluate the long-term safety of rFIXFc in participants with hemophilia B.

The secondary objective of this study is to evaluate the efficacy of rFIXFc in the prevention and treatment of bleeding episodes.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Participants will follow either a prophylaxis or on-demand regimen. The starting dose in this study will be determined by the clinical profile of the patient in the preceding studies, B-LONG 998HB102 (NCT01027364) and Kids B-LONG study 9HB02PED (NCT01440946)

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
120

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Research Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Research Site
      • Perth, Western Australia, Australien, 6008
        • Research Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
  • Brasilien
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Research Site
  • Frankrike
    • Bouches-Du-Rhône
      • Marseille, Bouches-Du-Rhône, Frankrike, 13385
        • Research Site
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Research Site
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Research Site
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Förenta staterna, 96826
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48823
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • Research Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Research Site
    • New Territories
      • Hong Kong, New Territories, Hong Kong
        • Research Site
  • Indien
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indien, 560034
        • Research Site
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Research Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632004
        • Research Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, D12 N512
        • Research Site
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20122
        • Research Site
  • Japan
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-Shi, Aichi-Ken, Japan, 466-8550
        • Research Site
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu, Fukuoka-Ken, Japan, 807-8555
        • Research Site
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki, Kanagawa-Ken, Japan, 216-8511
        • Research Site
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Japan, 634-8522
        • Research Site
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japan, 160-0023
        • Research Site
      • Tokyo, Tokyo-To, Japan, 167-8515
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Research Site
  • Kina
    • Beijingshì
      • Beijing, Beijingshì, Kina, 100005
        • Research Site
    • Guangdongsheng
      • Guangzhou, Guangdongsheng, Kina, 510515
        • Research Site
    • Shànghaishì
      • Shanghai, Shànghaishì, Kina, 200025
        • Research Site
    • Tianjinshì
      • Tianjing, Tianjinshì, Kina, 300020
        • Research Site
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
        • Research Site
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Research Site
  • Storbritannien
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Storbritannien, CB2 0QQ
        • Research Site
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannien, E1 1BB
        • Research Site
      • London, Greater London, Storbritannien, SE1 7EH
        • Research Site
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Storbritannien, RG24 9NA
        • Research Site
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 20502
        • Research Site
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Research Site
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Sydafrika, 7925
        • Research Site
  • Tyskland
    • North Rhine-westphalia
      • Bonn, North Rhine-westphalia, Tyskland, 53127
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Key Inclusion Criteria:

  • Subjects who have completed studies 998HB102 (NCT01027364) or 9HB02PED (NCT01440946) or other studies with rFIXFc
  • Ability to understand the purposes & risks of the study and provide signed and dated informed consent.

Key Exclusion Criteria:

  • High-titer inhibitor (>/=5.00 BU/mL)

NOTE: Other protocol defined Inclusion/ Exclusion criteria may apply.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: On-Demand
The individual dose of rFIXFc to treat bleeding episodes will be based on participant's clinical condition, type and severity of the bleeding event, and if indicated, Factor IX peak (recovery) levels.
Biologisk: rFIXFc
Administered as specified in the treatment arm.
Andra namn:
  • Alprolix
  • BIIB029
  • koagulationsfaktor IX (rekombinant) Fc-fusionsprotein
Experimentell: Prophylaxis
Weekly prophylaxis, individualized prophylaxis or personalized prophylaxis available.
Biologisk: rFIXFc
Administered as specified in the treatment arm.
Andra namn:
  • Alprolix
  • BIIB029
  • koagulationsfaktor IX (rekombinant) Fc-fusionsprotein

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Number of Participants With Any Positive Inhibitor Development
Tidsram: Approximately 5 years
An inhibitor test result greater than or equal to (>=)0.6 Bethesda units per milliliter (BU/mL), confirmed on 2 separate samples drawn 2 to 4 weeks apart, was considered positive. Both tests were to be performed by the central laboratory using the Nijmegen-modified Bethesda Assay. Data was summarized by treatment regimen for participants from Study 998HB102 and by age cohort (<6 years and 6 to <12 years old) and treatment regimen for participants from Study 9HB02PED per planned analysis. Participants were included in summary of more than 1 treatment regimen if their regimen changed during study.
Approximately 5 years

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Annualized Bleeding Rate (ABR)
Tidsram: Approximately 5 years
ABR is annualized number of bleeding episodes per participant per year. Bleeding episodes were classified as spontaneous if participant records bleeding event when there is no known contributing factor such as definite trauma/antecedent strenuous activity and classified as traumatic if participant records bleeding event when there is known reason for bleed. ABR=(Number of bleeding episodes during efficacy period/number of days during efficacy period)*365.25. Efficacy period reflects sum of all intervals of time during which participants were treated with rFIXFc per treatment regimen excluding major and minor surgical/rehabilitation periods and large injection intervals. ABR was summarized by treatment regimen for participants from study 998HB102 and by age cohort (<6 years and 6 to <12 years old) and treatment regimen for participants from study 9HB02PED per planned analysis. Participants were included in summary of more than 1 treatment regimen if their regimen changed during study.
Approximately 5 years
Annualized Spontaneous Joint Bleeding Episodes
Tidsram: Approximately 5 years
Bleeding episodes were classified as spontaneous if participant records a bleeding event when there is no known contributing factor such as definite trauma/antecedent strenuous activity. In addition, location of bleed (joint, internal, skin/mucosa or muscle) were also collected. Annualized spontaneous joint bleeding episodes=(Number of spontaneous joint bleeding episodes during efficacy period/number of days during efficacy period)*365.25. Efficacy period reflects sum of all intervals of time during which participants were treated with rFIXFc per treatment regimen excluding major and minor surgical/rehabilitation periods and large injection intervals. Bleeding episodes were summarized by treatment regimen for participants from study 998HB102 and by age cohort (<6 years and 6 to <12 years old) and treatment regimen for participants from study 9HB02PED as per planned analysis. Participants were included in summary of more than 1 treatment regimen if their regimen changed during study.
Approximately 5 years
Total Number of Exposure Days (EDs)
Tidsram: Approximately 5 years
An exposure day is a 24-hour period in which one or more rFIXFc injections are given. The total number of days of exposure to rFIXFc were summarized by treatment regimen for participants from study 998HB102 and by age cohort (<6 years and 6 to <12 years old) and treatment regimen for participants from study 9HB02PED as per planned analysis. Participants were included in summary of more than 1 treatment regimen if their regimen changed during study.
Approximately 5 years
Annualized rFIXFc Consumption (International Units Per Kilogram [IU/kg])
Tidsram: Approximately 5 years
Annualized consumption = (total international unit per kilogram [IU/kg] of study treatment received during the efficacy period / total number of days during the efficacy period) multiplied by 365.25. Efficacy period reflects sum of all intervals of time during which participants were treated with rFIXFc per treatment regimen excluding major and minor surgical/rehabilitation periods and large injection intervals. Annualized consumption was summarized by treatment regimen for participants from study 998HB102 and by age cohort (<6 years and 6 to <12 years old) and treatment regimen for participants from study 9HB02PED as per planned analysis. Participants were included in summary of more than 1 treatment regimen if their regimen changed during study.
Approximately 5 years
Physicians' Global Assessment of Participant's Response to rFIXFc Regimen Using a 4-Point Scale
Tidsram: Approximately 5 years
Participants were assessed for response to their rFIXFc regimen using following 4-point scale: 1=Excellent: bleeding episodes responded to less than or equal to (<=)usual number of injections or dose of rFIXFc or rate of breakthrough bleeding during prophylaxis was <= that usually observed; 2=Effective: most bleeding episodes responded to same number of injections and dose, but some required more injections or higher doses, or there was minor increase in rate of breakthrough; 3=Partially Effective: bleeding episodes most often required more injections and/or higher doses than expected or adequate breakthrough bleeding prevention during prophylaxis required more frequent injections and/or higher doses and 4=Ineffective: routine failure to control hemostasis/hemostatic control require additional agents. Total number of scale responses =total count of scale responses for all participants; multiple responses per participant including those at scheduled and unscheduled visits are counted.
Approximately 5 years
Participant's Assessment of Response (Excellent or Good Response) to rFIXFc Injections for the Treatment of Bleeding Episodes Using a 4-Point Scale
Tidsram: Approximately 5 years
Using eDiary, participant received rating for treatment response to any bleeding episode (BE) using 4-point scale- 1=Excellent: Abrupt pain relief and/or improvement in signs of bleeding within approximately (approx.) 8 hours (h) after initial injection (inj.); 2=Good: Definite pain relief and/or improvement in signs of bleeding within approx. 8h after an injection, but possibly requiring more than 1 injection after 24-48h for complete resolution; 3=Moderate: Probable/slight beneficial effect within 8h after initial injection and requires more than 1 injection and 4=None: No improvement, or condition worsens within approx. 8h after initial injection. This assessment was to be made approx. 8 to 12h from time the injection was given to treat BE and prior to any additional doses of rFIXFc given for same bleeding episode. Percentages are based on the number of bleeding episodes for which a response (excellent or good) was provided for the first injection during the efficacy period.
Approximately 5 years

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Bioverativ Therapeutics Inc.

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
8 december 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 oktober 2017

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 oktober 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
19 augusti 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
29 augusti 2011

Första postat (Uppskatta)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
30 augusti 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
19 december 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
16 december 2020

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 november 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 9HB01EXT
  • 2011-003075-11

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Svår hemofili B

Kliniska prövningar på rFIXFc

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar