- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT00530686
Pankreatic Islet Cell Transplantation - Ett nytt tillvägagångssätt för att förbättra öarnas kvalitet och engraftment
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Diabetes mellitus (DM) typ I är en sjukdom som har betydande sociala och ekonomiska konsekvenser. Förekomsten av sjukdomen i USA är cirka 120 000 hos individer som är 19 år eller yngre och 300 000 till 500 000 i alla åldrar och 150 miljoner över hela världen.
Än så länge finns det inga mekaniska anordningar som effektivt kan justera dosen insulin som injiceras enligt serumglukos hos patienter med DM. Detta leder till mindre än perfekt sockerkontroll, med episoder av hypoglykemi. Framgångsrik pankreastransplantation förhindrar behovet av insulinadministrering.
Det framväxande alternativet till transplantation av hela organ i bukspottkörteln är transplantation av pankreatiska öar (IKT). Processen är baserad på enzymatisk isolering av pankreasöarna från ett organ som tillvaratagits från en kadaverdonator. De erhållna öarna injiceras i levern hos mottagaren via perkutan kateterisering av det portala vensystemet. Denna procedur möjliggör selektiv transplantation av den insulinproducerande cellpopulationen och undviker öppen kirurgi såväl som transplantation av tolvfingertarmen och den exokrina bukspottkörteln och deras relaterade sjuklighet.
De inledande ansträngningarna med IKT gav endast blygsamma resultat. Immunsuppressionsregimen liknade den som användes vid transplantation av fasta organ, baserad på högdos steroider och kalcineurinhämmare - båda medel med diabetogena effekter. Resultaten förbättrades markant med förändringarna i manipulationerna av öarna, och förändringen i immunsuppression, vilket därmed undviker de högre doserna av steroider och använder sirolimus, takrolimus och daclizumab som initierats av forskargruppen vid University of Alberta i Edmonton, Kanada. Deras protokoll kräver i allmänhet två cellöcellinfusioner för att uppnå den kritiska cellmassa som krävs för att uppnå insulinoberoende. Förändringarna i behandlingen antogs som Edmonton-protokollet, som används i flera transplantationscentra över hela världen.
Isolering av öarna från donatorpankreata kommer att ske i Baylor University Medical Center Islet Cell Processing Laboratory (ICPL). Infusionen av cellöarna utförs i Interventional Radiology Suite vid Baylor University Medical Center eller Baylor All Saints Medical Center av en interventionsradiolog. Ingreppet sker i en svit designad för invasiva ingrepp med steril teknik med tillgång till generell anestesi vid behov. Efter proceduren observeras patienten i återhämtningsområdet för interventionell radiologi så länge som det är nödvändigt som bestämts av en läkare och överförs sedan till transplantationstjänsten för en övernattning. Efter återhämtning läggs patienten in på sjukhuset på Transplantationstjänsten för 1-2 dagars observation.
Fokus för forskningen inom IKT är centrerad på utvecklingen av en säker och effektiv procedur som så småningom kommer att ersätta kirurgisk bukspottkörteltransplantation tillsammans med en idealisk immunsuppressiv regim som ger säkert och effektivt förebyggande mot avstötning, samtidigt som de biverkningar som är förknippade med negativ påverkan minimeras. transplantationsmottagarens livskvalitet.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
- Annette C. & Harold C. Simmons Transplant Institute - Baylor University Medical Center, Dallas Texas, USA - Baylor All Saints Medical Center, Fort Worth Texas, USA
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienten har blivit fullständigt informerad och har undertecknat ett IRB-godkänt formulär för informerat samtycke och är villig och kan följa studieprocedurer under hela 24 månader
- Patienten förväntas få en öcellstransplantation (upp till 3 infusioner) för typ I diabetes mellitus
- Typ I-diabetes mellitus av mer än 5 års varaktighet
- Ålder mellan 18 och 65
- Instabil diabetes mellituskontroll, definierad av glukosmätningar över 200 mg/dL och/eller under 80 mg/dL trots adekvat medicinsk vård från ett diabetologteam
- Hypoglykemi omedvetenhet, som definieras av episoder av förlust av kognitiv funktion; eller oförmågan att känna igen glukosnivåer under 50 mg/dL; eller frekventa episoder av symptomatisk hypoglykemi; eller inläggning på sjukhus för hypo/hyperglykemisk
- Invalidiserande tecken och symtom, enligt definition av den remitterande läkaren
- HbA1c > 6,5
- Psykogent kunna följa, enligt utredarens uppfattning
- Kvinnliga patienter i fertil ålder måste ha ett negativt urin- eller serumgraviditetstest vid sjukhusvistelse eller inom 7 dagar före inskrivning och ha samtyckt till att använda effektiv preventivmedel under hela studien samt i 6 veckor efter avslutad studie.
Exklusions kriterier:
- Patienten har tidigare fått eller genomgår en organ- eller benmärgstransplantation
- Patienten har en känd överkänslighet mot takrolimus, sirolimus, dacluzimab eller CellCept
- Patienten är gravid eller ammar
- Patienten har deltagit i en blind prövning eller deltagit i en prövning som involverar ett icke-marknadsfört (undersöknings-) läkemedel inom 3 månader efter inskrivning
- Patienten har deltagit i en prövning som involverar ett marknadsfört läkemedel eller en infusionsanordning inom 30 dagar efter prövningens början
- Glofil eller kreatininclearance < 60 ml/min
- Serumkreatinin > 1,6 mg/dL konsekvent
- Body mass index > 28
- Malignitet annan än basalcellscancer eller skivepitelcancer
- Röntgenbevis på lunginfektion
- Bevis på leversjukdom som bevisas av >2X ULN för ASAT, ALT, Alk Phos. eller T bili.
- Aktiva infektioner
- Hyperkoagulerbara tillstånd (historia av återkommande venös trombos, definierad trombofili)
- Blödnings-/koagulationsrubbningar
- Basal C-peptid > 0,3 ng/dL
- HbA1c > 12 %
- Insulinbehov >0,7 IE/kg/dag
- Seropositivitet för HIV, HBV, HCV, HTLV-1
- Onormalt cellprov, aktiv gynekologisk infektion
- Positivt tränings- eller kemisk toleranstest
- Patienter som för närvarande behandlas för ett medicinskt tillstånd som kräver kronisk användning av steroider i en dos av prednison >5 mg/dag kommer att uteslutas
- Missbruk av droger/alkohol
- Obehandlad prolifererande diabetisk retinopati
- PPD-omvandling eller positiv PPD utan INH
- Ingen primärvårdsläkare eller primärvårdsläkare mindre än 6 månader
- Rökning under de senaste 6 månaderna
- Onormal CBC / Hemoglobin < 12 g/dL
- Makroalbuminuri > 300 mg/24 timmar
- Obehandlad hyperlipidemi - TC > 200 mg/dL, TGC > 200 mg/dL, LDL > 130 mg/dL
- Obehandlad hyponatremi, hypokalemi, hyperkalcemi, hypokalcemi
- Jodkontrastallergi
- PSA > 4
- PRA > 20 %
- Aktiv magsår/gallsten/hemangiom
- Onormal mammografi
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
1)Närvaro eller frånvaro av hypoglykemisk omedvetenhet 2) Att bedöma förekomsten av hypoglykemiska episoder 3) Att bedöma insulinbehov hos patienter som inte blev insulinoberoende.
Tidsram: 24 månader
|
24 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Att bedöma uppnåendet av insulinoberoende 12 månader och 24 månader efter transplantation hos patienter som genomgick allo-öcellstransplantation.
Tidsram: 12 månader och 24 månader
|
12 månader och 24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Nicholas Onaca, MD, Baylor Health Care System
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 008-095
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Typ 1-diabetes
-
COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.RekryteringTyp 1-diabetes | Typ 1-diabetes mellitus | T1DM | T1D | Typ 1-diabetes i tonåren | Typ 1-diabetes hos barn | Typ 1-diabetespatienter | Typ 1 diabetes mellit | T1DM - Typ 1-diabetes mellitus | Typ 1-diabetes (juvenil debut)Förenta staterna
-
Lund UniversityAnmälan via inbjudanTyp 1-diabetes mellitus | Steg 2 Typ 1-diabetes | Steg 1 Typ 1-diabetes | Steg 3 Typ 1-diabetesSverige
-
Superior UniversityAktiv, inte rekryterandeTyp 2-diabetes mellitus 1Pakistan
-
Immunocore LtdHar inte rekryterat ännuTyp 1-diabetes | Diabetes typ 1 | Typ 1-diabetes (T1D)
-
Medical College of WisconsinHar inte rekryterat ännuTyp 1-diabetes | Typ 1-diabetes mellitus | typ 1 diabetes | Icke-näringsrik sötningsmedelFörenta staterna
-
TakedaRekryteringNarkolepsi typ 1 | Narkolepsi typ 2Spanien
-
Helen Keller Eye Research FoundationFive Lakes Clinical Research Consulting, LLCRekryteringSticklers syndrom typ 2 | Sticklers syndrom typ 1Förenta staterna
-
Sultan Qaboos UniversityUniversity of Mosul; University of Child Health Sciences and Children's...RekryteringTyp 1-diabetes mellitus | T1DM | Typ 1-diabetes mellitus (T1DM) | T1DM - Typ 1-diabetes mellitusIrak, Pakistan
Kliniska prövningar på Öcellstransplantation
-
Midhat H. AbdulredaDiabetes Research Institute Foundation; Bascom Palmer Eye InstituteRekrytering
-
Nasser Aghdami MD., PhDAvslutadKardiomyopatiIran, Islamiska republiken
-
CliPS Co., LtdAvslutadLimbus Corneae insufficienssyndrom | Limbus CorneaeKorea, Republiken av
-
University Hospital, LilleAktiv, inte rekryterandeStörning av endokrina bukspottkörtelnFrankrike
-
National Taiwan University HospitalAvslutadSymblepharon | Limbal insufficiensTaiwan
-
University of VirginiaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartnersOkändDiabetes mellitus, typ 1Förenta staterna
-
University of ChicagoBreakthrough T1DRekryteringKronisk njursjukdom | Diabetes typ 1Förenta staterna
-
Catherine BollardNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute... och andra samarbetspartnersAvslutadHIV-associerat lymfomFörenta staterna
-
Institute FranciAvslutadBenresorption | Alveolar Ridge TraumaItalien
-
Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns...National Institutes of Health (NIH); National Institute on Aging (NIA)AvslutadLymfom | Leukemi | Myelodysplastiskt syndrom | Akut myelogen leukemi | Non-Hodgkins lymfom | Blod cancerFörenta staterna