Utvärdering av livskvalitetsformuläret-Bronkiektasi (QOL-B) hos patienter med bronkiektasi

EXPERIMENTELL: AZLI

Deltagarna utvärderades med början 14 dagar före start av en 28-dagars AZLI-kur (dag 0 till dag 28), följt av efterbehandlingsbedömningar var 14:e dag till och med dag 56, för totalt 70 dagars deltagande i studien.

Läkemedel: AZLI

75 mg aztreonam för inhalationslösning (AZLI), administrerat 3 gånger dagligen med PARI Investigational eFlow® Nebulizer System (med minst 4 timmar mellan doserna) efter administrering av en kortverkande luftrörsvidgare

Andra namn:

• Cayston®

Reliability of the respiratory Domain of the Quality of Life Questionnaire-Bronchiectasis (QOL-B)

Test-omtest-tillförlitlighet är ett mått på stabiliteten eller reproducerbarheten av ett mått under en tidsperiod under vilken status på den underliggande konstruktionen inte har förändrats, och mäts genom intraklasskorrelationen av poäng erhållna vid 2 tidpunkter inom den perioden. Test-retest-tillförlitligheten för luftvägssymtom beräknades för svar på dag -14 och dag 0. Tillförlitligheten hos deltagarnas QOL-B-svar bedömdes från en Intraclass Correlation Coefficient (ICC). En poäng på ≥ 0,70 skulle indikera stark tillförlitlighet.

QOL-B respiratoriska symtompoäng omvandlades till en skala från 0-100, där högre poäng representerade en bättre livskvalitet.

Konvergent giltighet av andningsdomänen i QOL-B

Konvergent validitet bedömdes på dag -14 genom att undersöka korrelationerna mellan relevanta QOL-B-domäner och andra indikatorer på hälsotillstånd: en bronkiektasis svårighetsgrad baserad på högupplöst datortomografi (HRCT) skanningsresultat, forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1 ) förutspådd procent, 6-minuters gångtest (6MWT) resultat och symtompoäng för St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ). Korrelationer med absoluta värden på 0,30 till 0,50 indikerade måttliga bevis på konvergent validitet.

Svarsförmåga hos andningsdomänen i QOL-B enligt bedömning av den ankarbaserade minimala kliniskt viktiga skillnaden (MCID) efter kategorisering av förändringsnivå med hjälp av Global Rating of Change Questionnaire (GRCQ)

Den ankarbaserade metoden mätte deltagarens uppfattning om förändring på dag 28 med hjälp av GRCQ, som bedömer förbättrande/förvärrade symtom. Fördelningen av betyg kategoriserades som ingen förändring (-1 till 1), minimal förändring (≥ 1,1 till < 3,1 eller ≤ -1,1 till > -3,1), måttlig förändring (≥ 3,1 till < 5,1 eller ≤ -3,1 till > -5,1) eller stor förändring (≥ 5,1, ≤ -5,1). GRCQ utvärderade förändringar i luftvägssymtom på en visuell analog skala från -7 (försämring) till +7 (förbättring). Följande algoritm användes för att erhålla medelförändringen:

Om motsvarande GRCQ-poäng var i gruppen "ingen förändring", ändra från baslinje QOL-B = observerad QOL-B-förändring från baslinjepoäng; om > 1, ändra då från baslinje QOL-B-poäng = observerad QOL-B-förändring från baslinjepoäng; om < -1, förändringen från baslinje QOL-B-poäng = (-1) * Observerad QOL-B-förändring från baslinjepoäng.

Sedan är den genomsnittliga förändringen från baslinjen för QOL-B respiratoriska symtompoäng för gruppen med minimal förändring den ankarbaserade MCID.