Valutazione del questionario sulla qualità della vita-Bronchiectasie (QOL-B) in pazienti con bronchiectasie

SPERIMENTALE: AZLI

I partecipanti sono stati valutati a partire da 14 giorni prima dell'inizio di un ciclo di 28 giorni di AZLI (dal giorno 0 al giorno 28), seguiti da valutazioni post-trattamento ogni 14 giorni fino al giorno 56, per un totale di 70 giorni di partecipazione allo studio.

Droga: AZLI

75 mg di aztreonam per soluzione per inalazione (AZLI), somministrati 3 volte al giorno utilizzando il sistema nebulizzatore PARI Investigational eFlow® (con un minimo di 4 ore tra le dosi) dopo la somministrazione di un broncodilatatore a breve durata d'azione

Altri nomi:

• Cayston®

Affidabilità del dominio respiratorio del questionario sulla qualità della vita-Bronchiectasie (QOL-B)

L'affidabilità test-retest è una misura della stabilità o riproducibilità di una misura in un periodo di tempo durante il quale lo stato sul costrutto sottostante non è cambiato, ed è misurata dalla correlazione intraclasse dei punteggi ottenuti in 2 punti temporali entro quel periodo. L'affidabilità test-retest dei sintomi respiratori è stata calcolata per la risposta al giorno -14 e al giorno 0. L'affidabilità delle risposte QOL-B dei partecipanti è stata valutata da un coefficiente di correlazione intraclasse (ICC). Un punteggio ≥ 0,70 indicherebbe una forte affidabilità.

Il punteggio dei sintomi respiratori QOL-B è stato trasformato in una scala da 0 a 100, con punteggi più alti che rappresentano una migliore qualità della vita.

Validità convergente del dominio respiratorio della QOL-B

La validità convergente è stata valutata al giorno -14 esaminando le correlazioni tra domini QOL-B pertinenti e altri indicatori dello stato di salute: un punteggio di gravità delle bronchiectasie basato sui risultati della scansione della tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT), volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1 ) percentuale prevista, risultati del test del cammino in 6 minuti (6MWT) e punteggi dei sintomi del St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ). Le correlazioni con valori assoluti da 0,30 a 0,50 indicavano prove moderate di validità convergente.

Reattività del dominio respiratorio della QOL-B valutata dalla differenza minima clinicamente importante (MCID) basata sull'ancora in seguito alla categorizzazione del livello di cambiamento utilizzando il questionario sulla valutazione globale del cambiamento (GRCQ)

Il metodo basato sull'ancora ha misurato la percezione del cambiamento da parte del partecipante al giorno 28 utilizzando il GRCQ, che valuta il miglioramento/peggioramento dei sintomi. La distribuzione delle valutazioni è stata classificata come nessuna variazione (da -1 a 1), variazione minima (da ≥ 1,1 a < 3,1 o ​​da ≤ -1,1 a > -3,1), variazione moderata (da ≥ 3,1 a < 5,1 o da ≤ -3,1 a > -5,1) o grande cambiamento (≥ 5,1, ≤ -5,1). Il GRCQ ha valutato il cambiamento dei sintomi respiratori su una scala analogica visiva da -7 (peggioramento) a +7 (miglioramento). Per ottenere la variazione media è stato utilizzato il seguente algoritmo:

Se il punteggio GRCQ corrispondente era nel gruppo "nessun cambiamento", allora variazione rispetto al basale QOL-B = variazione QOL-B osservata rispetto al punteggio basale; se > 1, allora variazione rispetto al punteggio QOL-B basale = variazione QOL-B osservata rispetto al punteggio basale; se < -1, la variazione dal punteggio QOL-B al basale = (-1) * Variazione QOL-B osservata rispetto al punteggio al basale.

Quindi la variazione media rispetto al basale del punteggio dei sintomi respiratori QOL-B del gruppo di categorie di variazione minima è l'MCID basato sull'ancora.