Hypothalamus fetma efter kraniofaryngiomkirurgi: ett pilotförsök med kombinerad metformin- och diazoxidterapi

46 barn under 22 år har behandlats kirurgiskt för kraniofaryngiomtumör och följs för närvarande på Hospital for Sick Children, Toronto. Ungefär 50 % är överviktiga (BMI ≥ 95:e percentilen för ålder och kön bedömd från de uppdaterade tillväxtdiagrammen för Center for Disease Control), som alla har panhypopituitarism som kräver hormonbehandling. Dessa barn utvärderas regelbundet i endokrinkliniken och är också inbjudna att delta i en omfattande vårdklinik för utvärdering av en endokrinolog (huvudutredare), neurokirurgisk klinisk sjuksköterska, dietist, träningsfysiolog, psykolog och socialarbetare för att tillhandahålla multidisciplinär kost och träning konsultation och psykologisk rådgivning för viktrelaterade problem. Denna klinik kommer att tillhandahålla infrastrukturen för rekrytering och uppföljning av studiepatienter. Rekrytering av åtta försökspersoner för denna pilotstudie kommer att ske under 6 månader från patienter som besöker den omfattande kliniken. Detta nummer valdes eftersom det är ekvivalent med det antal som valts i pilotstudien av oktreotid av Lustig som visade fördelaktiga förändringar i kroppsmassaindex med behandling.

Denna studie utvärderar en ny kombinationsterapi hos barn med hypotalamisk fetma med mycket hög risk för komplikationer. Utvärdering av insulinresistens och metaboliska förändringar i terapi kommer att möjliggöra en bättre förståelse av hur insulinutsöndring relaterar till viktökning i denna population. Framgångsrik terapi i en pilotmiljö kommer att ge nödvändiga data för en större randomiserad studie på individer med hypotalamisk fetma inklusive barn med kraniofaryngiom och andra med skada på hypotalamus sekundärt till andra tumörer, kirurgi eller kranial bestrålning.