Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Att hitta den optimala regimen för Duchennes muskeldystrofi (FOR-DMD)

11 augusti 2022 uppdaterad av: Robert Griggs, MD, University of Rochester

Duchennes muskeldystrofi: dubbelblind randomiserad studie för att hitta optimal steroidbehandling

Studien Finding the Optimum Regimen for Duchenne Muscular Dystrophy (FOR DMD) kommer att jämföra tre sätt att ge kortikosteroider till pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD) för att avgöra vilket av de tre sätten som ökar muskelstyrkan mest och vilket som orsakar minst biverkningar . Med hjälp av resultaten från denna studie strävar forskarna efter att ge patienter och familjer tydligare information om det bästa sättet att ta dessa läkemedel.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Pojkar med Duchennes muskeldystrofi upplever progressiv muskelsvaghet när de växer upp. Kortikosteroider är för närvarande det enda läkemedlet som har visat sig öka muskelstyrkan hos pojkar med DMD. Fördelarna inkluderar en ökning av den tid som pojkar kan fortsätta att gå, minskning av utvecklingen av krökning av ryggraden, en längre tid med adekvat andning och eventuellt skydd mot utveckling av hjärtproblem.

Läkare har provat olika sätt att förskriva kortikosteroider för att minska oönskade biverkningar av läkemedlet. Ingen kontrollerad långtidsstudie har någonsin tittat på effekterna av olika kortikosteroider för att se vilken som förbättrar styrkan mest och vilken som orsakar minst biverkningar, över en tidsperiod. Olika läkare i olika länder skriver ut läkemedlen på olika sätt, och vissa skriver inte ut kortikosteroider alls.

FOR DMD-studien kommer att registrera pojkar med DMD i åldrarna 4-7. Studien kommer att titta på tre sätt att ta följande kortikosteroider genom munnen för att avgöra vilka som ökar muskelstyrkan mest och vilka som orsakar minst biverkningar:

  1. Prednison 0,75 mg/kg/dag
  2. Prednison 0,75 mg/kg/dag byter mellan 10 dagar på och 10 dagars ledig behandling
  3. Deflazacort 0,9 mg/kg/dag.

Studien kommer att äga rum vid 40 akademiska medicinska centra i USA, Kanada, Storbritannien, Tyskland och Italien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

196

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA) Medical Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87131
        • University of New Mexico Health Science Center
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • University Of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah Medical Center
  • Italien
      • Messina, Italien, 98125
        • University of Messina AOU Policlinico Gaetano Martino
      • Milan, Italien, 20133
        • C. Besta Neurological Institute Foundation
      • Padova, Italien, 35128
        • University of Padova School of Medicine
      • Torino, Italien, 10126
        • Neuromuscular Center University of Turin
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario (CHEO)
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B9 5SS
        • Heart of England NHS Foundation Trust Birmingham Heartland's Hospital
      • Liverpool, Storbritannien, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannien, NE1 3BZ
        • Institute of Human Genetics, International Centre for Life
    • England
      • Leeds, England, Storbritannien, LS2 9NS
        • The General Infirmary at Leeds
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Storbritannien, G3 8SJ
        • Greater Glasgow and Clyde NHS Yorkhill Hospital
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Children's Hospital, Technical University Dresden
      • Essen, Tyskland, 45122
        • University Hospital of Essen
      • Freiburg, Tyskland, 79110
        • University Medical Center Freiburg
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Children's University Hospital, Göttingen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 5 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bevis på undertecknat och daterat informerat samtyckesformulär.
  • Bekräftad diagnos av Duchennes muskeldystrofi
  • Ålder högre än eller lika med 4 år och yngre än 8 år
  • Förmåga att resa sig självständigt från golvet, från liggande till stående
  • Vilja och förmåga att följa schemalagda besök, läkemedelsadministrationsplan och studieprocedurer
  • Förmåga att upprätthålla reproducerbara FVC-mätningar.

Exklusions kriterier:

  • Anamnes med allvarligt nedsatt njur- eller leverfunktion, immunsuppression eller andra kontraindikationer mot kortikosteroidbehandling.
  • Historik av kroniska systemiska svamp- eller virusinfektioner. Akut bakteriell infektion (inklusive TB) skulle uteslutas från inskrivning tills infektionen hade behandlats och lösts på lämpligt sätt.
  • Diabetes mellitus.
  • Idiopatisk hyperkalkuri.
  • Brist på immunitet mot vattkoppor och vägran att genomgå immunisering.
  • Bevis på symptomatisk kardiomyopati vid screeningbedömning (en till tre månader före baslinjebesöket). Asymtomatisk hjärtavvikelse vid undersökning skulle inte vara ett undantag.
  • Pågående eller tidigare behandling (mer än fyra veckor i följd av oral behandling) med kortikosteroider eller andra immunsuppressiva behandlingar för DMD eller andra återkommande indikationer (t.ex. astma), såvida det inte godkänts av FOR-DMD Team (dvs samtidigt deltagande i en annan tillåten DMD-prövning) .
  • Oförmåga att ta tabletter, som bedömts av platsundersökaren vid slutet av screeningsperioden (screeningsperioden sträcker sig från en till tre månader före baslinjebesöket).
  • Allergi/känslighet mot studier av läkemedel eller deras formuleringar inklusive laktos- och/eller sackarosintolerans.
  • Allvarliga beteendeproblem, inklusive svår autism.
  • Tidigare eller pågående medicinskt tillstånd, medicinsk historia, fysiska fynd eller laboratorieavvikelser som kan påverka säkerheten, gör det osannolikt att behandling och uppföljning kommer att slutföras korrekt eller försämrar bedömningen av studieresultat, enligt platsutredarens bedömning.
  • Vikt mindre än 13 kg.
  • Exponering för något prövningsläkemedel för närvarande eller inom 3 månader före start av studiebehandling.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Daglig prednison
dagligen prednison (0,75 mg/kg/dag)
Läkemedel: Prednison
dagliga prednison (0,75 mg/kg/dag) tabletter i 36-60 månader
Läkemedel: Prednison
intermittent prednison (0,75 mg/kg/dag, 10 dagar på, 10 dagar ledigt) tabletter i 36 till 60 månader
Experimentell: Intermittent prednison
intermittent prednison (0,75 mg/kg/dag, 10 dagar på, 10 dagar ledigt)
Läkemedel: Prednison
dagliga prednison (0,75 mg/kg/dag) tabletter i 36-60 månader
Läkemedel: Prednison
intermittent prednison (0,75 mg/kg/dag, 10 dagar på, 10 dagar ledigt) tabletter i 36 till 60 månader
Experimentell: Daglig deflazacort
daglig deflazacort (0,9 mg/kg/dag
Läkemedel: Deflazacort
dagliga deflazacort (0,9 mg/kg/dag) tabletter i 36-60 månader

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Forcerad vitalkapacitet
Tidsram: Genomsnitt av månaderna 3, 6, 12, 18, 24, 30 och 36 besök
Forcerad vitalkapacitet mättes under ett spirometritest. Forcerad utandningsvolym (FEV) mäter hur mycket luft en person kan andas ut under ett forcerat andetag. Forcerad vitalkapacitet (FVC) är den totala mängden luft som andas ut under FEV-testet.
Genomsnitt av månaderna 3, 6, 12, 18, 24, 30 och 36 besök
Rise From the Floor Velocity
Tidsram: Genomsnitt av månaderna 3, 6, 12, 18, 24, 30 och 36 besök
Ömsesidig tid att resa sig från golvet
Genomsnitt av månaderna 3, 6, 12, 18, 24, 30 och 36 besök
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM) Global Satisfaction With Treatment Score
Tidsram: Genomsnitt av månaderna 3, 6, 12, 18, 24, 30 och 36 besök
TSQM Global Satisfaction with Treatment är ett frågeformulär med 14 artiklar som sträcker sig från 0 - 100 med högre poäng som indikerar bättre resultat.
Genomsnitt av månaderna 3, 6, 12, 18, 24, 30 och 36 besök

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Poäng för North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Tidsram: Genomsnitt av månaderna 3, 6, 12, 18, 24, 30 och 36 besök

North Star Ambulatory Assessment (NSAA) är en betygsskala med 17 punkter som används för att mäta funktionella motoriska förmågor hos ambulerande barn med Duchennes muskeldystrofi (DMD). Det används vanligtvis för att övervaka sjukdomens utveckling och behandlingseffekter.

Aktiviteterna graderas enligt följande:

2 - "Normal" - ingen uppenbar modifiering av aktiviteten

1 - Modifierad metod men uppnår mål oberoende av fysisk assistans från en annan 0 - Kan inte uppnå självständigt Denna skala är ordinär med 34 som maximal poäng som indikerar helt oberoende funktion.
Genomsnitt av månaderna 3, 6, 12, 18, 24, 30 och 36 besök
6 minuters promenadtest
Tidsram: Genomsnitt av månaderna 3, 6, 12, 18, 24, 30 och 36 besök
Mäter den totala sträckan som gicks på 6 minuter i genomsnitt över alla uppföljningsbesök efter baslinjen genom månad 36.
Genomsnitt av månaderna 3, 6, 12, 18, 24, 30 och 36 besök
Rörelseomfång (goniometri) för vänster fotled
Tidsram: Genomsnitt av månaderna 3, 6, 12, 18, 24, 30 och 36 besök
Rörelseomfång vid ankelleden vid dorsalflexion mätt i grader från plantigrade i genomsnitt över alla besök efter baslinjen.
Genomsnitt av månaderna 3, 6, 12, 18, 24, 30 och 36 besök
Rörelseomfång (goniometri) för höger fotled
Tidsram: Genomsnitt av månaderna 3, 6, 12, 18, 24, 30 och 36 besök
Rörelseomfång vid ankelleden vid dorsalflexion mätt i grader från plantigrade i genomsnitt över alla besök efter baslinjen.
Genomsnitt av månaderna 3, 6, 12, 18, 24, 30 och 36 besök
Antal deltagare som tolererade regimen
Tidsram: 3 år
Antalet deltagare som fullföljde 36 månaders uppföljning av den ursprungligen tilldelade dosen (för vikt) av studiemedicin.
3 år
Hjärtfrekvens
Tidsram: 36 månader
Mäts med trans-thorax ekokardiogram och 12-avlednings-EKG.
36 månader
Livskvalitet - Förälder
Tidsram: Genomsnitt av månaderna 12, 24 och 36 besök
Livskvalitet mättes genom självrapportering av föräldrar/vårdnadshavare för alla barn som använde mätverktyget PEDSQL. Detta är ett verktyg med 23 frågor. Poängen kan variera från 0 till 100, med högre poäng tyder på bättre livskvalitet för barnet.
Genomsnitt av månaderna 12, 24 och 36 besök
Livskvalitet- Barn
Tidsram: Genomsnitt av månaderna 12, 24 och 36 besök
Livskvalitet mättes genom barns självrapportering hos barn i åldern 5 och äldre med hjälp av mätverktyget PEDSQL. Detta är ett verktyg med 23 frågor. Poäng kan variera från 0 till 100, med högre poäng indikerar bättre livskvalitet.
Genomsnitt av månaderna 12, 24 och 36 besök
Vänsterkammars ejektionsfraktion i procent
Tidsram: 36 månader
Mäts med trans-thorax ekokardiogram och 12-avlednings-EKG.
36 månader
Bråkdel förkortningsprocent
Tidsram: 36 månader
Mäts med trans-thorax ekokardiogram och 12-avlednings-EKG.
36 månader
PR-intervall
Tidsram: 36 månader
Mäts med trans-thorax ekokardiogram och 12-avlednings-EKG.
36 månader
Deltagarvikt
Tidsram: 36 månader
36 månader
Deltagarhöjd
Tidsram: 36 månader
36 månader
Deltagare Body Mass Index
Tidsram: 36 månader
36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Rochester

Samarbetspartners

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Newcastle University
University Medical Center Freiburg

Utredare

  • Huvudutredare: Robert C. Griggs, MD, University of Rochester
  • Huvudutredare: Kate Bushby, MD, Newcastle University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2019

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 april 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 maj 2012

Första postat (Uppskatta)

23 maj 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 augusti 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 augusti 2022

Senast verifierad

1 augusti 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • U01NS061799 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • 2010-023744-33 (EudraCT-nummer)
  • 46102316 (Registeridentifierare: ISRCTN)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Kliniska prövningar på Prednison

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera