寻找杜氏肌营养不良症的最佳治疗方案 (FOR-DMD)
2022年8月11日 更新者：Robert Griggs, MD、University of Rochester
Duchenne 肌营养不良症：双盲随机试验寻找最佳类固醇治疗方案
寻找杜氏肌营养不良症 (FOR DMD) 的最佳治疗方案研究将比较三种给患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩使用皮质类固醇的方法，以确定这三种方法中哪一种最能增加肌肉力量，哪种引起的副作用最少.
利用这项研究的结果，研究人员旨在为患者和家属提供有关服用这些药物的最佳方式的更清晰信息。
研究概览
详细说明
患有杜氏肌营养不良症的男孩在长大后会出现进行性肌肉无力。 皮质类固醇是目前唯一被证明可以增加 DMD 男孩肌肉力量的药物。 好处包括增加男孩可以继续行走的时间长度、减少脊柱弯曲的发展、更长的充足呼吸时间，以及可能预防心脏病的发展。
医生们尝试了不同的皮质类固醇处方方法，以减少药物的不良副作用。 在一段时间内，没有任何对照的长期研究研究过不同皮质类固醇的作用，以了解哪种皮质类固醇能最大程度地增强力量，而哪种皮质类固醇引起的副作用最少。 不同国家的不同医生以不同的方式开药，有些根本不开皮质类固醇。
FOR DMD 研究将招募 4-7 岁患有 DMD 的男孩。 该研究将研究三种口服以下皮质类固醇的方法，以确定哪种方法最能增加肌肉力量，哪种方法引起的副作用最少：
- 泼尼松 0.75 毫克/千克/天
- 泼尼松 0.75 毫克/千克/天，在治疗 10 天和停药 10 天之间切换
- 地夫可特 0.9mg/kg/天。
该研究将在美国、加拿大、英国、德国和意大利的 40 个学术医学中心进行。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
196
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London、Ontario、加拿大、N6A 4G5
- Children's Hospital London Health Sciences Centre
-
Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario (CHEO)
-
-
-
-
-
Dresden、德国、01307
- Children's Hospital, Technical University Dresden
-
Essen、德国、45122
- University Hospital of Essen
-
Freiburg、德国、79110
- University Medical Center Freiburg
-
Göttingen、德国、37075
- Children's University Hospital, Göttingen
-
-
-
-
-
Messina、意大利、98125
- University of Messina AOU Policlinico Gaetano Martino
-
Milan、意大利、20133
- C. Besta Neurological Institute Foundation
-
Padova、意大利、35128
- University of Padova School of Medicine
-
Torino、意大利、10126
- Neuromuscular Center University of Turin
-
-
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90095
- University of California Los Angeles (UCLA) Medical Center
-
Sacramento、California、美国、95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Orlando、Florida、美国、32827
- Nemours Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60614
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New Mexico
-
Albuquerque、New Mexico、美国、87131
- University of New Mexico Health Science Center
-
-
New York
-
Rochester、New York、美国、14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah Medical Center
-
-
-
-
-
Birmingham、英国、B9 5SS
- Heart of England NHS Foundation Trust Birmingham Heartland's Hospital
-
Liverpool、英国、L12 2AP
- Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
-
London、英国、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
-
Manchester、英国、M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle Upon Tyne、英国、NE1 3BZ
- Institute of Human Genetics, International Centre for Life
-
-
England
-
Leeds、England、英国、LS2 9NS
- The General Infirmary at Leeds
-
-
Scotland
-
Glasgow、Scotland、英国、G3 8SJ
- Greater Glasgow and Clyde NHS Yorkhill Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 5年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 签署并注明日期的知情同意书的证据。
- 杜氏肌营养不良症确诊
- 年龄大于或等于4岁且小于8岁
- 能够从地板上独立起立，从仰卧到站立
- 愿意并有能力遵守预定的访视、药物管理计划和研究程序
- 能够保持可重复的 FVC 测量。
排除标准：
- 有严重肾或肝功能损害、免疫抑制或其他皮质类固醇治疗禁忌症的病史。
- 慢性全身性真菌或病毒感染史。 急性细菌感染（包括结核病）将被排除在入组之外，直到感染得到适当治疗和解决。
- 糖尿病。
- 特发性高钙尿症。
- 缺乏水痘免疫力并拒绝接受免疫接种。
- 筛选评估时有症状性心肌病的证据（基线访视前一到三个月）。 经调查无症状的心脏异常不会被排除在外。
- 目前或以前使用皮质类固醇或其他免疫抑制治疗 DMD 或其他复发适应症（例如哮喘）的治疗（连续口服治疗超过 4 周），除非得到 FOR-DMD 团队的批准（即同时参与另一项允许的 DMD 试验） .
- 无法服用药片，由现场调查员在筛选期结束时评估（筛选期范围为基线访问前一到三个月）。
- 过敏/敏感性研究药物或其制剂，包括乳糖和/或蔗糖不耐受。
- 严重的行为问题，包括严重的自闭症。
- 根据现场调查员的判断，可能影响安全性的既往或持续的医疗状况、病史、体检结果或实验室异常，使得治疗和随访不太可能正确完成或损害研究结果的评估。
- 重量不到13公斤。
- 目前或在研究治疗开始前 3 个月内接触过任何研究药物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：每日泼尼松
每日泼尼松（0.75 毫克/千克/天）
|
每日泼尼松（0.75 毫克/千克/天）片剂，持续 36-60 个月
间歇性泼尼松（0.75 mg/kg/天，服用 10 天，停药 10 天）片剂，持续 36 至 60 个月
|
|
实验性的：间歇性泼尼松
间歇性泼尼松（0.75 mg/kg/天，服用 10 天，停药 10 天）
|
每日泼尼松（0.75 毫克/千克/天）片剂，持续 36-60 个月
间歇性泼尼松（0.75 mg/kg/天，服用 10 天，停药 10 天）片剂，持续 36 至 60 个月
|
|
实验性的：每日地夫可特
每日地夫可特（0.9 毫克/千克/天
|
每日地夫可特（0.9 毫克/千克/天）片剂，持续 36-60 个月
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
用力肺活量
大体时间：第 3、6、12、18、24、30 和 36 个月访问的平均值
|
用力肺活量是在肺量计测试期间测量的。
用力呼气量 (FEV) 衡量一个人在用力呼吸时可以呼出多少空气。
用力肺活量 (FVC) 是 FEV 测试期间呼出的空气总量。
|
第 3、6、12、18、24、30 和 36 个月访问的平均值
|
|
从地板速度上升
大体时间：第 3、6、12、18、24、30 和 36 个月访问的平均值
|
从地板上升起时间的倒数
|
第 3、6、12、18、24、30 和 36 个月访问的平均值
|
|
药物治疗满意度问卷 (TSQM) 全球治疗满意度评分
大体时间：第 3、6、12、18、24、30 和 36 个月访问的平均值
|
TSQM 全球治疗满意度调查问卷包含 14 个项目，范围为 0 - 100，分数越高表示结果越好。
|
第 3、6、12、18、24、30 和 36 个月访问的平均值
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
北极星动态评估 (NSAA) 分数
大体时间：第 3、6、12、18、24、30 和 36 个月访问的平均值
|
North Star 动态评估 (NSAA) 是一个包含 17 个项目的评分量表，用于测量患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的行走儿童的功能性运动能力。 它通常用于监测疾病的进展和治疗效果。 活动分级如下： 2 - “正常”- 活动无明显变化 1 - 修改后的方法但独立于另一个人的身体帮助实现目标 0 - 无法独立实现 该量表按顺序排列，最高分 34 表示完全独立的功能。 |
第 3、6、12、18、24、30 和 36 个月访问的平均值
|
|
6 分钟步行测试
大体时间：第 3、6、12、18、24、30 和 36 个月访问的平均值
|
测量第 36 个月所有基线后随访的平均 6 分钟步行总距离。
|
第 3、6、12、18、24、30 和 36 个月访问的平均值
|
|
左脚踝的运动范围（测角）
大体时间：第 3、6、12、18、24、30 和 36 个月访问的平均值
|
踝关节在背屈时的运动范围，以所有基线后访问的平均水平测量。
|
第 3、6、12、18、24、30 和 36 个月访问的平均值
|
|
右脚踝的运动范围（测角）
大体时间：第 3、6、12、18、24、30 和 36 个月访问的平均值
|
踝关节在背屈时的运动范围，以所有基线后访问的平均水平测量。
|
第 3、6、12、18、24、30 和 36 个月访问的平均值
|
|
接受该方案的参与者人数
大体时间：3年
|
完成 36 个月的研究药物最初指定剂量（体重）随访的参与者人数。
|
3年
|
|
心率
大体时间：36个月
|
通过经胸超声心动图和 12 导联心电图测量。
|
36个月
|
|
生活质量 - 父母
大体时间：第 12、24 和 36 个月访问的平均值
|
生活质量是通过使用 PEDSQL 测量工具的所有儿童的父母/监护人自我报告来测量的。
这是一个包含 23 个问题的工具。
分数范围从 0 到 100，分数越高表示孩子的生活质量越好。
|
第 12、24 和 36 个月访问的平均值
|
|
生活质量 - 儿童
大体时间：第 12、24 和 36 个月访问的平均值
|
使用 PEDSQL 测量工具，通过 5 岁及以上儿童的自我报告来测量生活质量。
这是一个包含 23 个问题的工具。
分数范围从 0 到 100，分数越高表示生活质量越好。
|
第 12、24 和 36 个月访问的平均值
|
|
左心室射血分数百分比
大体时间：36个月
|
通过经胸超声心动图和 12 导联心电图测量。
|
36个月
|
|
分数缩短百分比
大体时间：36个月
|
通过经胸超声心动图和 12 导联心电图测量。
|
36个月
|
|
PR间期
大体时间：36个月
|
通过经胸超声心动图和 12 导联心电图测量。
|
36个月
|
|
参与者体重
大体时间：36个月
|
36个月
|
|
|
参加者身高
大体时间：36个月
|
36个月
|
|
|
参与者身体质量指数
大体时间：36个月
|
36个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Robert C. Griggs, MD、University of Rochester
- 首席研究员：Kate Bushby, MD、Newcastle University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Varni JW, Seid M, Kurtin PS. PedsQL 4.0: reliability and validity of the Pediatric Quality of Life Inventory version 4.0 generic core scales in healthy and patient populations. Med Care. 2001 Aug;39(8):800-12. doi: 10.1097/00005650-200108000-00006.
- Varni JW, Seid M, Rode CA. The PedsQL: measurement model for the pediatric quality of life inventory. Med Care. 1999 Feb;37(2):126-39. doi: 10.1097/00005650-199902000-00003.
- Connolly AM, Schierbecker J, Renna R, Florence J. High dose weekly oral prednisone improves strength in boys with Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscul Disord. 2002 Dec;12(10):917-25. doi: 10.1016/s0960-8966(02)00180-3.
- Atkinson MJ, Sinha A, Hass SL, Colman SS, Kumar RN, Brod M, Rowland CR. Validation of a general measure of treatment satisfaction, the Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM), using a national panel study of chronic disease. Health Qual Life Outcomes. 2004 Feb 26;2:12. doi: 10.1186/1477-7525-2-12.
- Mendell JR, Moxley RT, Griggs RC, Brooke MH, Fenichel GM, Miller JP, King W, Signore L, Pandya S, Florence J, et al. Randomized, double-blind six-month trial of prednisone in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 1989 Jun 15;320(24):1592-7. doi: 10.1056/NEJM198906153202405.
- Biggar WD, Gingras M, Fehlings DL, Harris VA, Steele CA. Deflazacort treatment of Duchenne muscular dystrophy. J Pediatr. 2001 Jan;138(1):45-50. doi: 10.1067/mpd.2001.109601.
- Angelini C, Pegoraro E, Turella E, Intino MT, Pini A, Costa C. Deflazacort in Duchenne dystrophy: study of long-term effect. Muscle Nerve. 1994 Apr;17(4):386-91. doi: 10.1002/mus.880170405. Erratum In: Muscle Nerve 1994 Jul;17(7):833.
- Backman E, Henriksson KG. Low-dose prednisolone treatment in Duchenne and Becker muscular dystrophy. Neuromuscul Disord. 1995 May;5(3):233-41. doi: 10.1016/0960-8966(94)00048-e.
- Bianchi ML. How to manage osteoporosis in children. Best Pract Res Clin Rheumatol. 2005 Dec;19(6):991-1005. doi: 10.1016/j.berh.2005.06.006.
- Biggar WD, Bachrach LK, Henderson RC, Kalkwarf H, Plotkin H, Wong BL. Bone health in Duchenne muscular dystrophy: a workshop report from the meeting in Cincinnati, Ohio, July 8, 2004. Neuromuscul Disord. 2005 Jan;15(1):80-5. doi: 10.1016/j.nmd.2004.09.010. No abstract available.
- Biggar WD, Harris VA, Eliasoph L, Alman B. Long-term benefits of deflazacort treatment for boys with Duchenne muscular dystrophy in their second decade. Neuromuscul Disord. 2006 Apr;16(4):249-55. doi: 10.1016/j.nmd.2006.01.010. Epub 2006 Mar 20.
- Biggar WD, Politano L, Harris VA, Passamano L, Vajsar J, Alman B, Palladino A, Comi LI, Nigro G. Deflazacort in Duchenne muscular dystrophy: a comparison of two different protocols. Neuromuscul Disord. 2004 Sep;14(8-9):476-82. doi: 10.1016/j.nmd.2004.05.001.
- Brooke MH, Fenichel GM, Griggs RC, Mendell JR, Moxley R, Miller JP, Province MA. Clinical investigation in Duchenne dystrophy: 2. Determination of the "power" of therapeutic trials based on the natural history. Muscle Nerve. 1983 Feb;6(2):91-103. doi: 10.1002/mus.880060204.
- Brooke MH, Fenichel GM, Griggs RC, Mendell JR, Moxley RT 3rd, Miller JP, Kaiser KK, Florence JM, Pandya S, Signore L, et al. Clinical investigation of Duchenne muscular dystrophy. Interesting results in a trial of prednisone. Arch Neurol. 1987 Aug;44(8):812-7. doi: 10.1001/archneur.1987.00520200016010.
- Brooke MH, Fenichel GM, Griggs RC, Mendell JR, Moxley R, Florence J, King WM, Pandya S, Robison J, Schierbecker J, et al. Duchenne muscular dystrophy: patterns of clinical progression and effects of supportive therapy. Neurology. 1989 Apr;39(4):475-81. doi: 10.1212/wnl.39.4.475.
- Bushby K, Muntoni F, Urtizberea A, Hughes R, Griggs R. Report on the 124th ENMC International Workshop. Treatment of Duchenne muscular dystrophy; defining the gold standards of management in the use of corticosteroids. 2-4 April 2004, Naarden, The Netherlands. Neuromuscul Disord. 2004 Sep;14(8-9):526-34. doi: 10.1016/j.nmd.2004.05.006. No abstract available.
- Bushby K, Muntoni F, Bourke JP. 107th ENMC international workshop: the management of cardiac involvement in muscular dystrophy and myotonic dystrophy. 7th-9th June 2002, Naarden, the Netherlands. Neuromuscul Disord. 2003 Feb;13(2):166-72. doi: 10.1016/s0960-8966(02)00213-4. No abstract available.
- Bushby K, Finkel R, Birnkrant DJ, Case LE, Clemens PR, Cripe L, Kaul A, Kinnett K, McDonald C, Pandya S, Poysky J, Shapiro F, Tomezsko J, Constantin C; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and pharmacological and psychosocial management. Lancet Neurol. 2010 Jan;9(1):77-93. doi: 10.1016/S1474-4422(09)70271-6. Epub 2009 Nov 27.
- Bushby K, Finkel R, Birnkrant DJ, Case LE, Clemens PR, Cripe L, Kaul A, Kinnett K, McDonald C, Pandya S, Poysky J, Shapiro F, Tomezsko J, Constantin C; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 2: implementation of multidisciplinary care. Lancet Neurol. 2010 Feb;9(2):177-89. doi: 10.1016/S1474-4422(09)70272-8. Epub 2009 Nov 27. Erratum In: Lancet Neurol. 2010 Mar;9(3):237.
- Carter GT, McDonald CM. Preserving function in Duchenne dystrophy with long-term pulse prednisone therapy. Am J Phys Med Rehabil. 2000 Sep-Oct;79(5):455-8. doi: 10.1097/00002060-200009000-00009.
- Collett BR, Ohan JL, Myers KM. Ten-year review of rating scales. V: scales assessing attention-deficit/hyperactivity disorder. J Am Acad Child Adolesc Psychiatry. 2003 Sep;42(9):1015-37. doi: 10.1097/01.CHI.0000070245.24125.B6.
- Collett BR, Ohan JL, Myers KM. Ten-year review of rating scales. VI: scales assessing externalizing behaviors. J Am Acad Child Adolesc Psychiatry. 2003 Oct;42(10):1143-70. doi: 10.1097/00004583-200310000-00006.
- Duboc D, Meune C, Lerebours G, Devaux JY, Vaksmann G, Becane HM. Effect of perindopril on the onset and progression of left ventricular dysfunction in Duchenne muscular dystrophy. J Am Coll Cardiol. 2005 Mar 15;45(6):855-7. doi: 10.1016/j.jacc.2004.09.078.
- Dubowitz V, Kinali M, Main M, Mercuri E, Muntoni F. Remission of clinical signs in early duchenne muscular dystrophy on intermittent low-dosage prednisolone therapy. Eur J Paediatr Neurol. 2002;6(3):153-9. doi: 10.1053/ejpn.2002.0583.
- Eagle M, Baudouin SV, Chandler C, Giddings DR, Bullock R, Bushby K. Survival in Duchenne muscular dystrophy: improvements in life expectancy since 1967 and the impact of home nocturnal ventilation. Neuromuscul Disord. 2002 Dec;12(10):926-9. doi: 10.1016/s0960-8966(02)00140-2.
- Fenichel GM, Florence JM, Pestronk A, Mendell JR, Moxley RT 3rd, Griggs RC, Brooke MH, Miller JP, Robison J, King W, et al. Long-term benefit from prednisone therapy in Duchenne muscular dystrophy. Neurology. 1991 Dec;41(12):1874-7. doi: 10.1212/wnl.41.12.1874.
- Fenichel GM, Mendell JR, Moxley RT 3rd, Griggs RC, Brooke MH, Miller JP, Pestronk A, Robison J, King W, Signore L, et al. A comparison of daily and alternate-day prednisone therapy in the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Arch Neurol. 1991 Jun;48(6):575-9. doi: 10.1001/archneur.1991.00530180027012.
- Follmann D. Multivariate tests for multiple endpoints in clinical trials. Stat Med. 1995 Jun 15;14(11):1163-75. doi: 10.1002/sim.4780141103.
- Griggs RC, Moxley RT 3rd, Mendell JR, Fenichel GM, Brooke MH, Pestronk A, Miller JP, Cwik VA, Pandya S, Robison J, et al. Duchenne dystrophy: randomized, controlled trial of prednisone (18 months) and azathioprine (12 months). Neurology. 1993 Mar;43(3 Pt 1):520-7. doi: 10.1212/wnl.43.3_part_1.520.
- Griggs RC, Moxley RT 3rd, Mendell JR, Fenichel GM, Brooke MH, Pestronk A, Miller JP. Prednisone in Duchenne dystrophy. A randomized, controlled trial defining the time course and dose response. Clinical Investigation of Duchenne Dystrophy Group. Arch Neurol. 1991 Apr;48(4):383-8. doi: 10.1001/archneur.1991.00530160047012.
- Hinton VJ, Nereo NE, Fee RJ, Cyrulnik SE. Social behavior problems in boys with Duchenne muscular dystrophy. J Dev Behav Pediatr. 2006 Dec;27(6):470-6. doi: 10.1097/00004703-200612000-00003.
- Hopke PK, Liu C, Rubin DB. Multiple imputation for multivariate data with missing and below-threshold measurements: time-series concentrations of pollutants in the Arctic. Biometrics. 2001 Mar;57(1):22-33. doi: 10.1111/j.0006-341x.2001.00022.x.
- Kinali M, Mercuri E, Main M, Muntoni F, Dubowitz V. An effective, low-dosage, intermittent schedule of prednisolone in the long-term treatment of early cases of Duchenne dystrophy. Neuromuscul Disord. 2002 Oct;12 Suppl 1:S169-74. doi: 10.1016/s0960-8966(02)00097-4.
- Lippuner K, Casez JP, Horber FF, Jaeger P. Effects of deflazacort versus prednisone on bone mass, body composition, and lipid profile: a randomized, double blind study in kidney transplant patients. J Clin Endocrinol Metab. 1998 Nov;83(11):3795-802. doi: 10.1210/jcem.83.11.5235.
- Little R, Yau L. Intent-to-treat analysis for longitudinal studies with drop-outs. Biometrics. 1996 Dec;52(4):1324-33.
- Loftus J, Allen R, Hesp R, David J, Reid DM, Wright DJ, Green JR, Reeve J, Ansell BM, Woo PM. Randomized, double-blind trial of deflazacort versus prednisone in juvenile chronic (or rheumatoid) arthritis: a relatively bone-sparing effect of deflazacort. Pediatrics. 1991 Sep;88(3):428-36.
- Lunceford JK, Davidian M. Stratification and weighting via the propensity score in estimation of causal treatment effects: a comparative study. Stat Med. 2004 Oct 15;23(19):2937-60. doi: 10.1002/sim.1903. Erratum In: Stat Med. 2017 Jun 30;36(14 ):2320.
- Manzur AY, Kuntzer T, Pike M, Swan A. Glucocorticoid corticosteroids for Duchenne muscular dystrophy. Cochrane Database Syst Rev. 2004;(2):CD003725. doi: 10.1002/14651858.CD003725.pub2.
- Markham A, Bryson HM. Deflazacort. A review of its pharmacological properties and therapeutic efficacy. Drugs. 1995 Aug;50(2):317-33. doi: 10.2165/00003495-199550020-00008.
- Markham LW, Spicer RL, Khoury PR, Wong BL, Mathews KD, Cripe LH. Steroid therapy and cardiac function in Duchenne muscular dystrophy. Pediatr Cardiol. 2005 Nov-Dec;26(6):768-71. doi: 10.1007/s00246-005-0909-4.
- Mayhew A, Cano S, Scott E, Eagle M, Bushby K, Muntoni F; North Star Clinical Network for Paediatric Neuromuscular Disease. Moving towards meaningful measurement: Rasch analysis of the North Star Ambulatory Assessment in Duchenne muscular dystrophy. Dev Med Child Neurol. 2011 Jun;53(6):535-42. doi: 10.1111/j.1469-8749.2011.03939.x. Epub 2011 Mar 17.
- Merlini L, Cicognani A, Malaspina E, Gennari M, Gnudi S, Talim B, Franzoni E. Early prednisone treatment in Duchenne muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2003 Feb;27(2):222-7. doi: 10.1002/mus.10319.
- Moxley RT 3rd, Ashwal S, Pandya S, Connolly A, Florence J, Mathews K, Baumbach L, McDonald C, Sussman M, Wade C; Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology; Practice Committee of the Child Neurology Society. Practice parameter: corticosteroid treatment of Duchenne dystrophy: report of the Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Committee of the Child Neurology Society. Neurology. 2005 Jan 11;64(1):13-20. doi: 10.1212/01.WNL.0000148485.00049.B7.
- O'Brien PC. Procedures for comparing samples with multiple endpoints. Biometrics. 1984 Dec;40(4):1079-87.
- Phillips MF, Quinlivan RC, Edwards RH, Calverley PM. Changes in spirometry over time as a prognostic marker in patients with Duchenne muscular dystrophy. Am J Respir Crit Care Med. 2001 Dec 15;164(12):2191-4. doi: 10.1164/ajrccm.164.12.2103052.
- Pocock SJ, Geller NL, Tsiatis AA. The analysis of multiple endpoints in clinical trials. Biometrics. 1987 Sep;43(3):487-98.
- Quinlivan R, Roper H, Davie M, Shaw NJ, McDonagh J, Bushby K. Report of a Muscular Dystrophy Campaign funded workshop Birmingham, UK, January 16th 2004. Osteoporosis in Duchenne muscular dystrophy; its prevalence, treatment and prevention. Neuromuscul Disord. 2005 Jan;15(1):72-9. doi: 10.1016/j.nmd.2004.09.009. Epub 2004 Dec 10. No abstract available.
- Reitter B. Deflazacort vs. prednisone in Duchenne muscular dystrophy: trends of an ongoing study. Brain Dev. 1995;17 Suppl:39-43.
- Sansome A, Royston P, Dubowitz V. Steroids in Duchenne muscular dystrophy; pilot study of a new low-dosage schedule. Neuromuscul Disord. 1993 Sep-Nov;3(5-6):567-9. doi: 10.1016/0960-8966(93)90117-3.
- Silversides CK, Webb GD, Harris VA, Biggar DW. Effects of deflazacort on left ventricular function in patients with Duchenne muscular dystrophy. Am J Cardiol. 2003 Mar 15;91(6):769-72. doi: 10.1016/s0002-9149(02)03429-x. No abstract available.
- Simonds AK, Muntoni F, Heather S, Fielding S. Impact of nasal ventilation on survival in hypercapnic Duchenne muscular dystrophy. Thorax. 1998 Nov;53(11):949-52. doi: 10.1136/thx.53.11.949.
- Stein RE, Jessop DJ. Functional status II(R). A measure of child health status. Med Care. 1990 Nov;28(11):1041-55. doi: 10.1097/00005650-199011000-00006. Erratum In: Med Care 1991 May;29(5):following 489.
- Tang DI, Geller NL, Pocock SJ. On the design and analysis of randomized clinical trials with multiple endpoints. Biometrics. 1993 Mar;49(1):23-30.
- Varni JW, Seid M, Knight TS, Uzark K, Szer IS. The PedsQL 4.0 Generic Core Scales: sensitivity, responsiveness, and impact on clinical decision-making. J Behav Med. 2002 Apr;25(2):175-93. doi: 10.1023/a:1014836921812.
- Witt WP, Kasper JD, Riley AW. Mental health services use among school-aged children with disabilities: the role of sociodemographics, functional limitations, family burdens, and care coordination. Health Serv Res. 2003 Dec;38(6 Pt 1):1441-66. doi: 10.1111/j.1475-6773.2003.00187.x.
- Xie H, Heitjan DF. Sensitivity analysis of causal inference in a clinical trial subject to crossover. Clin Trials. 2004 Feb;1(1):21-30. doi: 10.1191/1740774504cn005oa. Erratum In: Clin Trials. 2004;1(5):2 p following 474. Clin Trials. 2005;2(2):194.
- Guglieri M, Bushby K, McDermott MP, Hart KA, Tawil R, Martens WB, Herr BE, McColl E, Speed C, Wilkinson J, Kirschner J, King WM, Eagle M, Brown MW, Willis T, Griggs RC; FOR-DMD Investigators of the Muscle Study Group, Straub V, van Ruiten H, Childs AM, Ciafaloni E, Shieh PB, Spinty S, Maggi L, Baranello G, Butterfield RJ, Horrocks IA, Roper H, Alhaswani Z, Flanigan KM, Kuntz NL, Manzur A, Darras BT, Kang PB, Morrison L, Krzesniak-Swinarska M, Mah JK, Mongini TE, Ricci F, von der Hagen M, Finkel RS, O'Reardon K, Wicklund M, Kumar A, McDonald CM, Han JJ, Joyce N, Henricson EK, Schara-Schmidt U, Gangfuss A, Wilichowski E, Barohn RJ, Statland JM, Campbell C, Vita G, Vita GL, Howard JF Jr, Hughes I, McMillan HJ, Pegoraro E, Bello L, Burnette WB, Thangarajh M, Chang T. Effect of Different Corticosteroid Dosing Regimens on Clinical Outcomes in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial. JAMA. 2022 Apr 19;327(15):1456-1468. doi: 10.1001/jama.2022.4315.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年1月1日
初级完成 (实际的)
2019年11月1日
研究完成 (实际的)
2019年11月1日
研究注册日期
首次提交
2012年4月3日
首先提交符合 QC 标准的
2012年5月21日
首次发布 (估计)
2012年5月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年8月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年8月11日
最后验证
2022年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- U01NS061799 (美国 NIH 拨款/合同)
- 2010-023744-33 (EudraCT编号)
- 46102316 (注册表标识符：ISRCTN)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
杜氏肌营养不良症的临床试验
-
University of Malaga完全的
-
Italfarmaco完全的Duchenne 和 Becker 肌营养不良症 | 真性红细胞增多症加拿大
-
InCor Heart InstituteUniversity of Sao Paulo; Federal University of Minas Gerais完全的心肌纤维化 | 肌肉萎缩症
-
Boston Children's HospitalNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)招聘中
-
Cooperative International Neuromuscular Research...完全的
强的松的临床试验
-
Incyte Corporation终止慢性移植物抗宿主病美国, 西班牙, 法国, 加拿大, 以色列, 英国, 德国, 意大利, 丹麦, 瑞典, 芬兰, 比利时, 波兰, 希腊, 奥地利, 瑞士
-
Incyte Corporation完全的移植物抗宿主病 (GVHD)美国, 西班牙, 比利时, 法国, 意大利, 大韩民国, 芬兰, 英国, 德国, 以色列, 瑞士, 奥地利, 澳大利亚, 捷克语, 希腊, 新西兰, 波兰, 葡萄牙, 台湾
-
UMC UtrechtCelgene Corporation完全的
-
Dana-Farber Cancer InstituteRegeneron Pharmaceuticals主动，不招人
-
Tianjin Medical University Cancer Institute and...CSPC Ouyi Pharmaceutical Co., Ltd.尚未招聘
-
Massachusetts General HospitalDana-Farber Cancer Institute招聘中