Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av effekten av att minska järnabsorptionen hos patienter med medfödd dyserytropoetisk anemi typ I genom behandling med LOSEC

26 februari 2013 uppdaterad av: Soroka University Medical Center

Medfödd dyserytropoetisk anemi typ I (CDAI) är en recessiv autosomal sjukdom orsakad av ineffektiv erytropoes som orsakar anemi och ansamling av järn på grund av ökad absorption av järn i tarmen.

Järnet ackumuleras i kroppen och orsakar skador på lever, hjärta och endokrina körtlar.

Standarduppföljningen av järnnivåer görs med ferritinblodprov och även om testet inte är korrekt är det det mest tillgängliga.

Medicinsk behandling för att avlägsna järnöverskott från kroppen ges i ferritinnivåer på 500-1000.

3 läkemedel är godkända på marknaden:

  • Deferoxamin ges subkutant under natten, 5-7 nätter/vecka och används därför mindre idag.
  • Deferipron som ges 3 gånger om dagen, är en svagare kelator, även om det verkar vara bra att ge det i kombination med något av de 2 andra läkemedlen eftersom det tar bort järnet från hjärtats celler bättre.

En sällsynt men allvarlig biverkning är agranulocytos. Detta läkemedel ges vanligtvis inte vid förlossningar.

-Det tredje läkemedlet som används mest idag är Deferasirox, som ges en gång dagligen, men har också negativa effekter, bland annat skador på lever- och njurfunktion, skador på matsmältningssystemet, hörsel och syn.

Järn absorberas i sura områden, och därför kan läkemedel som minskar surheten som vätepumpens hämmare hämma absorptionen av järn, och det finns faktiskt rapporter om att dessa läkemedel minskar absorptionen av järn och användes som behandling för hemokromatos också.

Dessa vätepumpshämmare har också negativa effekter. Den sällsynta men allvarligaste är tarminfektion av Clostridium.

Hos barn är rapporter om biverkningar minimalt - främst huvudvärk och buksmärtor och sjukhusinfektioner. Hos vuxna finns rapporter om frakturer, magnesiumbrist & vitamin B12-brist. Sammantaget är de negativa effekterna sällsynta och ovanliga.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna studie är att kontrollera om behandling med läkemedel som hämmar vätepumpen och därför minskar surheten, kommer att minska järnets absorption hos patienter med CDA TYP I och om det kommer att vara möjligt att använda det under en period istället för att ge läkemedel som har mycket mer negativa effekter, för att ta bort överskott av järn från kroppen.

Därför skulle vi vilja registrera 10-12 patienter över 30 kg som kan svälja tabletter (ålder över 12) och vars ferritinnivåer är högre än normalt, men som fortfarande inte behöver medicinsk behandling (ferritinnivåer mellan 400-700) .

Dessa patienter kommer att ges LOSEC 20 mg X 1/dag i 6 månader. Den gruppen kommer att vara hennes egen kontrollgrupp inom 6 månader senare. Läkemedel kommer att delas ut till patienterna.

I början av studien, efter att ha undertecknat formuläret för informerat samtycke, kommer blodprov att tas för fullständigt blodvärde, järnnivåer, järnmättnad, ferritin, komplett kemipanel, inklusive kalcium och magnesium.

Samma test kommer att tas efter 3 och 6 månader och även 3 och 6 månader efter avslutad behandling.

Vid varje händelse av feber, huvudvärk, buksmärtor eller diarré måste patienterna söka läkare och rapportera.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

12

Fas

  • Fas 4

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • patienter med CDAI
  • över 30 kg
  • kan svälja tabletter
  • ferritinnivåer högre än normalt men kräver fortfarande ingen behandling.

Exklusions kriterier:

  • N.A

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: LOSEC
LOSEC kommer att ges 20 mg X 1/dag i 6 månader och sedan under de kommande 6 månaderna kommer samma grupp att vara "kontrollgruppen" för henne själv.
Läkemedel: omeprazol
Andra namn:
  • lossec

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
utvärdera antalet biverkningar per patient som behandlas med LOSEC + nivåer av järn, ferritin, fullständigt blodvärde och kemipanel.
Tidsram: 1 år
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Soroka University Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2013

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2013

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 februari 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 februari 2013

Första postat (Uppskatta)

21 februari 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

27 februari 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 februari 2013

Senast verifierad

1 februari 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • sor034612ctil

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på CDA typ I

Kliniska prövningar på omeprazol

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera