Enkeldos farmakokinetisk (PK) studie

Inklusionskriterier:

1. Ungdomar med bekräftad klinisk och tidigare molekylär diagnos av FXS eller AS, ålder mellan 13 och 17 år, inklusive.
2. Försökspersonerna måste samtycka till deltagande i studien (om så är lämpligt), ha en förälder eller vårdnadshavare/representant som kan ge informerat samtycke å försökspersonens vägnar och förbinda sig att delta i alla bedömningar som beskrivs i protokollet.
3. Försökspersonerna måste få en stabil dos av samtidig medicinering
4. Ämnen ska kunna genomföra studiebedömningar.
5. Försökspersoner som är icke-sterila måste gå med på att antingen förbli helt abstinenta eller att använda två effektiva preventivmetoder från screening till 7 dagar efter den sista dosen av studiebehandlingen.
6. Försökspersonerna måste ha en förälder eller annan pålitlig vårdgivare som samtycker till att följa med försökspersonen vid alla studiebesök och tillhandahålla information om ämnet i enlighet med studieprotokollet och säkerställa efterlevnad av protokollet.

Exklusions kriterier:

1. Oförmåga att svälja en kapsel.
2. Dåligt kontrollerade anfall
3. Kliniskt signifikant onormalt EKG vid tidpunkten för screening.
4. Positivt resultat på serum- eller uringraviditetstest för kvinnor i fertil ålder (har upplevt menarche) som inte använder en dubbel preventivmetod (t.ex. kondom plus orala preventivmedel), med abstinens som en accepterad metod.
5. Allergi mot gaboxadol eller något hjälpämne
6. Samtidiga kardiovaskulära, andnings-, lever-, njur- eller hematologiska sjukdomar av en grad som skulle begränsa deltagandet i studien
7. Historik med suicidalt beteende eller anses vara en hög suicidalrisk av utredaren.
8. Alla medicinska, psykologiska, sociala störningar eller andra tillstånd - inklusive anfallsstörning