Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera säkerheten och effekten av Adalimumab i MPS I, II och VI

29 januari 2026 uppdaterad av: Lynda E Polgreen, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Fas 1/2-studie av effekten av Adalimumab på fysisk funktion och muskel- och skelettsjukdomar vid mukopolysackaridos typ I, II och VI

Randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgrupps-, singelcenterstudie följt av öppen fas, för att utvärdera effekterna av adalimumab jämfört med placebo på förändringen från baslinjen vid led- och skelettsjukdom hos barn och vuxna med mukopolysackaridos (MPS) I, II eller VI.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie med singelcenter följt av öppen fas, för att utvärdera effekterna av adalimumab jämfört med placebo på förändringen från baslinjen vid led- och skelettsjukdom hos barn och vuxna med mukopolysackaridos (MPS) I, II eller VI. Barn och vuxna som diagnostiserats med MPS I, II eller VI, med betydande ledbegränsningar och smärta kommer att randomiseras till behandling med adalimumab eller placebobehandling under de första 16 veckorna. Detta kommer att följas av en 32-veckors öppen behandlingsfas med adalimumab.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

14

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Torrance, California, Förenta staterna, 90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna ≥5 år;
  • Diagnos av MPS I, II eller VI;
  • Behandling med ERT i ≥1 år eller ingen behandling med ERT i ≥1 år;
  • Vikt ≥15 kg;
  • Signifikant kroppslig smärta rapporterad av CHQ-PF50 eller SF-36 (> 1 SD allvarligare [under] än genomsnittet för den allmänna befolkningen);
  • ≥ 3 leder med rörelsebegränsningar; och patient eller förälder/vårdnadshavare kan och vill ge informerat samtycke. För patienter 7 till 17 år ska samtycke lämnas.

Exklusions kriterier:

  • Historik av HCT mindre än 2 år före registreringen;
  • Immunsuppressionsterapi mindre än 1 år före inskrivning;
  • Aktivt transplantat mot värdsjukdom;
  • Aktuell diagnos eller historia av lymfom eller annan malignitet;
  • Aktuell aktiv infektion;
  • Anamnes med allvarlig opportunistisk infektion (t.ex. bakteriell [Legionella och Listeria]; tuberkulos [TB]; invasiva svampinfektioner; eller virala, parasitära och andra opportunistiska infektioner);
  • Positivt TB-hudtest, positivt Quantiferon-TB Gold TB-test, positiv lungröntgen eller en nyligen exponering för TB
  • Kongestiv hjärtsvikt definierad av en ejektionsfraktur
  • Demyeliniserande störningar (t.ex. störningar i centrala nervsystemet [CNS] inklusive multipel skleros och optisk neurit och störningar i det perifera nervsystemet inklusive Guillain-Barres syndrom);
  • Hematologiska abnormiteter (t.ex. pancytopeni, aplastisk anemi);
  • Hepatit B-infektion (aktiv eller kronisk bärare);
  • Latexkänslighet;
  • Graviditet eller amning;
  • Känd eller misstänkt allergi mot adalimumab eller relaterade produkter;
  • Deltagande i samtidig terapeutisk studie som involverar ett prövningsläkemedel eller medel inom 4 veckor efter studieregistreringen;
  • Krav på exponering för levande vaccin som förväntas inträffa under studiens tidsram; eller
  • Alla andra sociala eller medicinska tillstånd som utredaren tror skulle utgöra en betydande fara för försökspersonen om undersökningsterapin inleddes eller vara skadlig för studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Adalimumab
20 mg subQ varannan vecka (vikt 15to
Läkemedel: Adalimumab Injection [Humira]
Utredningsdrog
Placebo-jämförare: Placebo
Saltlösning placebo jämförelse
Läkemedel: Saltlösning för injektion
Placebo-jämförare
Experimentell: Öppen etikett adalimumab
Open-label förlängning av adalimumab-dosen
Läkemedel: Adalimumab Injection [Humira]
Utredningsdrog

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Smärta - 16 veckor
Tidsram: 16 veckor
Genomsnittlig skillnad i kroppssmärta mätt med Barnhälsans frågeformulär - Parent Form 50 (CHQ-PF50) eller Medical Outcomes Study - Short Form 36 (SF-36) i behandling kontra placebo vid 16 veckor
16 veckor
Adalimumab tråg
Tidsram: 32 veckor
Andel av försökspersonerna som uppnår en dalkoncentration av adalimumab med varannan veckas dosering
32 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ledomfång - 16 veckor
Tidsram: 16 veckor
Andel av försökspersonerna som uppnår en förbättring på 5 grader eller mer i ledomfång vid behandling jämfört med placebo vid 16 veckor.
16 veckor
Smärta - 52 veckor
Tidsram: 52 veckor
Genomsnittlig skillnad i kroppssmärta mätt med CHQ-PF50 eller SF-36 vid 52 veckor jämfört med baslinjen.
52 veckor
Ledomfång - 52 veckor
Tidsram: 52 veckor
Andel av försökspersonerna som uppnår en förbättring på 5 grader eller mer i ledomfång vid 52 veckor jämfört med baslinjen.
52 veckor
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar [Säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: 52 veckor
Andel av försökspersoner som utvecklar en AE och/eller SAE
52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Samarbetspartners

McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Utredare

  • Huvudutredare: Lynda Polgreen, MD, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 juni 2017

Primärt slutförande (Beräknad)

1 januari 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 maj 2017

Första postat (Faktisk)

15 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 31041-01

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Adalimumab Injection [Humira]

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera