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MPS I、II、および VI におけるアダリムマブの安全性と有効性を評価するための研究

2026年1月29日 更新者：Lynda E Polgreen、Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

ムコ多糖症Ⅰ型、Ⅱ型、Ⅵ型の身体機能および筋骨格系疾患に対するアダリムマブの効果に関する第1/2相試験

ムコ多糖症の小児および成人における関節および骨格疾患のベースラインからの変化に対するアダリムマブの効果をプラセボと比較して評価するための、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、単一施設試験、その後の非盲検段階(MPS) I、II、または VI。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群、単一施設研究であり、その後非盲検段階が続き、小児の関節および骨格疾患のベースラインからの変化に対するアダリムマブの効果をプラセボと比較して評価します。ムコ多糖症 (MPS) I、II、または VI の成人。 MPS I、II、または VI と診断された小児および成人は、関節の著しい制限と痛みを伴い、最初の 16 週間はアダリムマブ治療またはプラセボ治療に無作為に割り付けられます。 これに続いて、32 週間の非盲検アダリムマブ治療フェーズが行われます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

14

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Torrance、California、アメリカ、90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -5歳以上の男性または女性;
  • -MPS I、II、またはVIの診断;
  • ERTによる1年以上の治療、または1年以上のERTによる治療なし;
  • 体重≧15kg;
  • CHQ-PF50 または SF-36 によって報告された重大な身体的痛み (一般集団の平均よりも [以下] より深刻な 1 SD)。
  • 動作制限のある 3 つ以上の関節;患者または親/法定後見人は、インフォームドコンセントを提供する能力があり、提供する意思がある。 7 歳から 17 歳の患者には、同意も提供する必要があります。

除外基準:

  • -登録前2年未満のHCTの履歴;
  • -登録前1年未満の免疫抑制療法;
  • 活発な移植片対宿主病;
  • リンパ腫または他の悪性腫瘍の現在の診断または病歴;
  • 現在進行中の感染;
  • -重篤な日和見感染症の病歴（例：細菌[レジオネラ菌およびリステリア菌]、結核[TB]、侵襲性真菌感染症、またはウイルス、寄生虫、およびその他の日和見感染症）;
  • TB スキンテスト陽性、Quantiferon-TB Gold TB テスト陽性、胸部 X 線陽性、または最近の TB 曝露
  • 駆出骨折によって定義されるうっ血性心不全
  • 脱髄障害（例えば、多発性硬化症および視神経炎を含む中枢神経系[CNS]障害、およびギラン・バレー症候群を含む末梢神経系障害）;
  • 血液学的異常（例、汎血球減少症、再生不良性貧血）;
  • B型肝炎感染（活動性または慢性キャリア）;
  • ラテックス感度;
  • 妊娠中または授乳中;
  • -アダリムマブまたは関連製品に対する既知または疑われるアレルギー;
  • -治験薬または薬剤を含む同時治療研究への参加 研究登録から4週間以内;
  • 研究の期間中に発生すると予想される生ワクチンへの曝露の要件。また
  • -治験責任医師が信じるその他の社会的または医学的状態 治験療法が開始された場合、または研究に有害である場合、被験者に重大な危険をもたらすと考えられます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アダリムマブ
隔週で 20 mg の subQ (体重 15 ～
薬：アダリムマブ注射「ヒュミラ」
治験薬
プラセボコンパレーター：プラセボ
生理食塩水プラセボコンパレータ
薬：注射用生理食塩水
プラセボコンパレーター
実験的：非盲検アダリムマブ
アダリムマブ用量の非盲検延長
薬：アダリムマブ注射「ヒュミラ」
治験薬

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
痛み - 16週間
時間枠：16週間
小児健康アンケート - 親フォーム 50 (CHQ-PF50) または医療結果研究 - ショート フォーム 36 (SF-36) によって測定された、治療とプラセボの 16 週間での身体的痛みの平均差
16週間
アダリムマブトラフ
時間枠：32週間
隔週投与でアダリムマブの目標トラフ濃度を達成した被験者の割合
32週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
関節可動域 - 16週間
時間枠：16週間
16週間でプラセボと比較して、治療で関節可動域の5度以上の改善を達成した被験者の割合。
16週間
痛み - 52週間
時間枠：52週
CHQ-PF50 または SF-36 によって 52 週で測定された、ベースラインと比較した身体の痛みの平均差。
52週
関節可動域 - 52週間
時間枠：52週
ベースラインと比較して、52 週で関節可動域の 5 度以上の改善を達成した被験者の割合。
52週
治療に伴う有害事象の発生率 [安全性と忍容性]
時間枠：52週
AEおよび/またはSAEを発症した被験者の割合
52週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

協力者

McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

捜査官

  • 主任研究者：Lynda Polgreen, MD、The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年6月5日

一次修了 (推定)

2027年1月1日

研究の完了 (推定)

2027年2月1日

試験登録日

最初に提出

2017年5月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年5月11日

最初の投稿 (実際)

2017年5月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年2月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月29日

最終確認日

2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 31041-01

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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