评估阿达木单抗在 MPS I、II 和 VI 中的安全性和有效性的研究

纳入标准：

• ≥5岁的男性或女性；
• MPS I、II 或 VI 的诊断；
• ERT治疗≥1年或未接受ERT治疗≥1年；
• 体重≥15公斤；
• CHQ-PF50 或 SF-36 报告的显着身体疼痛（比一般人群平均值严重[低于] 1 个标准差）；
• ≥ 3 个关节活动受限；患者或父母/法定监护人能够并愿意提供知情同意。 对于 7 至 17 岁的患者，还必须提供同意书。

排除标准：

• 入组前不到 2 年的 HCT 病史；
• 入组前不到 1 年接受过免疫抑制治疗；
• 活动性移植物抗宿主病；
• 淋巴瘤或其他恶性肿瘤的当前诊断或病史；
• 当前活动性感染；
• 严重机会性感染史（例如细菌[军团菌和李斯特菌]；肺结核[TB]；侵袭性真菌感染；或病毒、寄生虫和其他机会性感染）；
• TB 皮试阳性、Quantiferon-TB Gold TB 试验阳性、胸部 X 光检查阳性或近期接触过 TB
• 射血性骨折定义的充血性心力衰竭
• 脱髓鞘疾病（例如，中枢神经系统 [CNS] 疾病，包括多发性硬化症和视神经炎，以及周围神经系统疾病，包括格林-巴利综合征）；
• 血液学异常（例如，全血细胞减少症、再生障碍性贫血）；
• 乙型肝炎感染（活动或慢性携带者）；
• 乳胶敏感性；
• 怀孕或哺乳；
• 已知或怀疑对阿达木单抗或相关产品过敏；
• 在研究登记后 4 周内参与涉及研究性研究药物或药剂的同步治疗研究；
• 预期在研究期间发生的活疫苗暴露要求；要么
• 如果研究治疗开始或对研究有害，研究者认为任何其他社会或医疗状况会对受试者造成重大危害。