Исследование по оценке безопасности и эффективности адалимумаба при МПС I, II и VI

Критерии включения:

• Мужчина или женщина ≥5 лет;
• Диагноз МПС I, II или VI;
• лечение ЗЗТ в течение ≥1 года или отсутствие лечения ЗЗТ в течение ≥1 года;
• Вес ≥15 кг;
• Значительная телесная боль, о которой сообщает CHQ-PF50 или SF-36 (> 1 стандартное отклонение более выражено [ниже], чем среднее значение для общей популяции);
• ≥ 3 суставов с ограничением подвижности; и Пациент или родитель/законный опекун может и желает дать информированное согласие. Для пациентов в возрасте от 7 до 17 лет также необходимо предоставить согласие.

Критерий исключения:

• История HCT менее чем за 2 года до зачисления;
• Иммуносупрессивная терапия менее чем за 1 год до включения в исследование;
• Активная реакция «трансплантат против хозяина»;
• Текущий диагноз или история лимфомы или другого злокачественного новообразования;
• Текущая активная инфекция;
• Серьезные оппортунистические инфекции в анамнезе (например, бактериальные [Legionella и Listeria], туберкулез [ТБ], инвазивные грибковые инфекции или вирусные, паразитарные и другие оппортунистические инфекции);
• Положительный кожный тест на туберкулез, положительный тест на туберкулез с Quantiferon-TB Gold, положительный результат рентгенографии грудной клетки или недавний контакт с туберкулезом
• Застойная сердечная недостаточность, определяемая переломом выброса
• Демиелинизирующие расстройства (например, расстройства центральной нервной системы [ЦНС], включая рассеянный склероз и неврит зрительного нерва, и расстройства периферической нервной системы, включая синдром Гийена-Барре);
• Гематологические нарушения (например, панцитопения, апластическая анемия);
• инфекция гепатита В (активное или хроническое носительство);
• чувствительность к латексу;
• Беременность или кормление грудью;
• Известная или предполагаемая аллергия на адалимумаб или родственные ему продукты;
• Участие в одновременном терапевтическом исследовании, включающем исследуемый препарат или агент, в течение 4 недель после включения в исследование;
• Требование воздействия живой вакцины, которое, как ожидается, произойдет в течение периода исследования; или же
• Любое другое социальное или медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, может представлять значительную опасность для субъекта в случае начала исследуемой терапии или нанести ущерб исследованию.