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Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Adalimumab bei MPS I, II und VI

20. März 2023 aktualisiert von: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Phase-1/2-Studie zur Wirkung von Adalimumab auf die körperliche Funktion und Muskel-Skelett-Erkrankungen bei Mukopolysaccharidose Typ I, II und VI

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, monozentrische Parallelgruppenstudie, gefolgt von einer offenen Phase, um die Wirkung von Adalimumab im Vergleich zu Placebo auf die Veränderung von Gelenk- und Skeletterkrankungen gegenüber dem Ausgangswert bei Kindern und Erwachsenen mit Mukopolysaccharidose zu bewerten (MPS) I, II oder VI.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, monozentrische Studie mit parallelen Gruppen, gefolgt von einer offenen Phase, um die Auswirkungen von Adalimumab im Vergleich zu Placebo auf die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Gelenk- und Skeletterkrankungen bei Kindern zu bewerten und Erwachsene mit Mukopolysaccharidose (MPS) I, II oder VI. Kinder und Erwachsene, bei denen MPS I, II oder VI diagnostiziert wurde, mit erheblichen Gelenkeinschränkungen und Schmerzen, werden für die ersten 16 Wochen randomisiert einer Behandlung mit Adalimumab oder Placebo zugeteilt. Daran schließt sich eine 32-wöchige Open-Label-Behandlungsphase mit Adalimumab an.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

14

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich ≥5 Jahre alt;
  • Diagnose von MPS I, II oder VI;
  • Behandlung mit ERT für ≥ 1 Jahr oder keine Behandlung mit ERT für ≥ 1 Jahr;
  • Gewicht ≥15 kg;
  • Erhebliche körperliche Schmerzen, die vom CHQ-PF50 oder SF-36 berichtet werden (> 1 SD schwerer [unten] als der Mittelwert der Allgemeinbevölkerung);
  • ≥ 3 Gelenke mit Bewegungseinschränkungen; und Patient oder Elternteil/Erziehungsberechtigter in der Lage und willens ist, eine Einverständniserklärung abzugeben. Für Patienten im Alter von 7 bis 17 Jahren muss zusätzlich eine Einwilligung vorliegen.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von HCT weniger als 2 Jahre vor der Einschreibung;
  • Immunsuppressionstherapie weniger als 1 Jahr vor der Einschreibung;
  • Aktive Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit;
  • Aktuelle Diagnose oder Anamnese eines Lymphoms oder einer anderen Malignität;
  • Aktuelle aktive Infektion;
  • Vorgeschichte schwerer opportunistischer Infektionen (z. B. bakteriell [Legionella und Listeria]; Tuberkulose [TB]; invasive Pilzinfektionen; oder virale, parasitäre und andere opportunistische Infektionen);
  • Positiver TB-Hauttest, positiver Quantiferon-TB-Gold-TB-Test, positives Röntgenbild des Brustkorbs oder kürzliche TB-Exposition
  • Herzinsuffizienz, definiert durch eine Auswurffraktur
  • Demyelinisierende Erkrankungen (z. B. Erkrankungen des zentralen Nervensystems [ZNS] einschließlich multipler Sklerose und Optikusneuritis und Erkrankungen des peripheren Nervensystems einschließlich Guillain-Barré-Syndrom);
  • Hämatologische Anomalien (z. B. Panzytopenie, aplastische Anämie);
  • Hepatitis-B-Infektion (aktiver oder chronischer Träger);
  • Latexempfindlichkeit;
  • Schwangerschaft oder Stillzeit;
  • Bekannte oder vermutete Allergie gegen Adalimumab oder verwandte Produkte;
  • Teilnahme an einer simultanen therapeutischen Studie, die ein Prüfmedikament oder einen Wirkstoff innerhalb von 4 Wochen nach Studieneinschluss umfasst;
  • Erfordernis einer Exposition gegenüber Lebendimpfstoffen, die voraussichtlich während des Zeitrahmens der Studie auftreten würden; oder
  • Jeder andere soziale oder medizinische Zustand, von dem der Ermittler glaubt, dass er eine erhebliche Gefahr für den Probanden darstellen würde, wenn die Prüftherapie eingeleitet würde, oder sich nachteilig auf die Studie auswirken würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Adalimumab
20 mg subQ jede zweite Woche (Gewicht 15to
Arzneimittel: Adalimumab-Injektion [Humira]
Prüfpräparat
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Komparator mit Kochsalzlösung
Arzneimittel: Kochsalzlösung zur Injektion
Placebo-Komparator
Experimental: Offenes Adalimumab
Offene Verlängerung der Adalimumab-Dosis
Arzneimittel: Adalimumab-Injektion [Humira]
Prüfpräparat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schmerz - 16 Wochen
Zeitfenster: 16 Wochen
Mittlerer Unterschied der körperlichen Schmerzen, gemessen mit dem Children's Health Questionnaire – Parent Form 50 (CHQ-PF50) oder der Medical Outcomes Study – Short Form 36 (SF-36) in Behandlung versus Placebo nach 16 Wochen
16 Wochen
Adalimumab-Tal
Zeitfenster: 32 Wochen
Prozentsatz der Probanden, die eine Zielkonzentration von Adalimumab mit jeder zweiwöchigen Dosierung erreichen
32 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gelenkbeweglichkeit – 16 Wochen
Zeitfenster: 16 Wochen
Prozentsatz der Probanden, die nach 16 Wochen eine Verbesserung des Bewegungsumfangs der Gelenke um 5 Grad oder mehr unter der Behandlung im Vergleich zu Placebo erreichen.
16 Wochen
Schmerz - 52 Wochen
Zeitfenster: 52 Wochen
Mittlere Differenz der körperlichen Schmerzen, gemessen mit dem CHQ-PF50 oder dem SF-36 nach 52 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert.
52 Wochen
Gelenkbeweglichkeit - 52 Wochen
Zeitfenster: 52 Wochen
Prozentsatz der Probanden, die nach 52 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert eine Verbesserung des Bewegungsumfangs der Gelenke um 5 Grad oder mehr erreichen.
52 Wochen
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse [Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 52 Wochen
Prozentsatz der Probanden, die ein UE und/oder SAE entwickeln
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Lynda Polgreen, MD, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Juni 2017

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 31041-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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