Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus adalimumabin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi MPS I:ssä, II:ssa ja VI:ssa

maanantai 20. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Vaihe 1/2 -tutkimus adalimumabin vaikutuksesta fyysiseen toimintaan ja tuki- ja liikuntaelimistön sairauksiin mukopolysakkaridoosityypeissä I, II ja VI

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, yhden keskuksen tutkimus, jota seurasi avoin vaihe, jotta voidaan arvioida adalimumabin vaikutuksia lumelääkkeeseen verrattuna mukopolysakkaridoosia sairastavien lasten ja aikuisten nivel- ja luustosairauksien muutokseen lähtötasosta. (MPS) I, II tai VI.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisten ryhmien, yhden keskuksen tutkimus, jota seuraa avoin vaihe, jonka tarkoituksena on arvioida adalimumabin vaikutuksia lumelääkkeeseen verrattuna muutokseen lähtötasosta lasten nivel- ja luustosairauksissa. ja aikuiset, joilla on mukopolysakkaridoosi (MPS) I, II tai VI. Lapset ja aikuiset, joilla on diagnosoitu MPS I, II tai VI, joilla on merkittäviä nivelrajoituksia ja kipua, satunnaistetaan saamaan adalimumabihoitoa tai lumelääkettä ensimmäisten 16 viikon ajan. Tätä seuraa 32 viikon avoin adalimumabihoitovaihe.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

14

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen ≥ 5 vuoden ikäinen;
  • MPS I:n, II:n tai VI:n diagnoosi;
  • ERT-hoito ≥ 1 vuoden tai ei ERT-hoitoa ≥ 1 vuoden ajan;
  • Paino ≥15 kg;
  • CHQ-PF50:n tai SF-36:n raportoima merkittävä kehon kipu (> 1 SD vakavampi [alla] kuin väestön keskiarvo);
  • ≥ 3 niveltä, joiden liikerajoitukset; ja potilas tai vanhempi/laillinen huoltaja pystyy ja haluaa antaa tietoon perustuvan suostumuksen. Myös 7–17-vuotiaille potilaille on annettava suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  • HCT-historia alle 2 vuotta ennen ilmoittautumista;
  • immuunisuppressiohoito alle 1 vuosi ennen ilmoittautumista;
  • Aktiivinen graft versus host -sairaus;
  • Nykyinen diagnoosi tai lymfooman tai muun pahanlaatuisen kasvaimen historia;
  • Nykyinen aktiivinen infektio;
  • Aiemmin vakava opportunistinen infektio (esim. bakteeri [Legionella ja Listeria]; tuberkuloosi [TB]; invasiiviset sieni-infektiot tai virus-, lois- ja muut opportunistiset infektiot);
  • Positiivinen TB-ihotesti, positiivinen Quantiferon-TB Gold TB-testi, positiivinen rintakehän röntgenkuva tai äskettäinen altistuminen tuberkuloosille
  • Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, jonka määrittelee ejektiomurtuma
  • Demyelinaatiohäiriöt (esim. keskushermoston [CNS] häiriöt, mukaan lukien multippeliskleroosi ja näköhermotulehdus ja ääreishermoston häiriöt, mukaan lukien Guillain-Barren oireyhtymä);
  • Hematologiset poikkeavuudet (esim. pansytopenia, aplastinen anemia);
  • Hepatiitti B -infektio (aktiivinen tai krooninen kantaja);
  • Lateksiherkkyys;
  • Raskaus tai imetys;
  • Tunnettu tai epäilty allergia adalimumabille tai vastaaville tuotteille;
  • Osallistuminen samanaikaiseen terapeuttiseen tutkimukseen, joka sisältää tutkimuslääkettä tai -ainetta, 4 viikon kuluessa tutkimukseen ilmoittautumisesta;
  • Vaatimus elävälle rokotteelle altistumisesta, jonka odotetaan tapahtuvan tutkimuksen ajanjakson aikana; tai
  • Mikä tahansa muu sosiaalinen tai lääketieteellinen tila, jonka tutkija uskoo aiheuttavan merkittävän vaaran tutkittavalle, jos tutkimushoito aloitettaisiin, tai jos se olisi haitallista tutkimukselle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Adalimumabi
20 mg subQ joka toinen viikko (paino 15 to
Lääke: Adalimumabi-injektio [Humira]
Tutkiva huume
Placebo Comparator: Plasebo
Suolaliuos lumelääkevertailija
Lääke: Suolaliuos injektiota varten
Placebo Comparator
Kokeellinen: Avoin adalimumabi
Adalimumabi-annoksen avoin laajennus
Lääke: Adalimumabi-injektio [Humira]
Tutkiva huume

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kipu - 16 viikkoa
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Keskimääräinen ero ruumiinkivuissa mitattuna lasten terveyskyselyllä - vanhemman lomake 50 (CHQ-PF50) tai lääketieteellisten tulosten tutkimuksella - lyhyt lomake 36 (SF-36) hoidossa verrattuna lumelääkkeeseen 16. viikolla
16 viikkoa
Adalimumabikaukalo
Aikaikkuna: 32 viikkoa
Prosenttiosuus koehenkilöistä, jotka saavuttavat tavoitteen adalimumabipitoisuuden alimmalla tasolla joka toinen viikko annoksilla
32 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Nivelen liikerata - 16 viikkoa
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka saavuttivat 5 asteen tai enemmän parannusta nivelten liikerata-alueella hoidon aikana lumelääkkeeseen verrattuna 16 viikon kohdalla.
16 viikkoa
Kipu - 52 viikkoa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Keskimääräinen ero kehon kivussa CHQ-PF50:llä tai SF-36:lla mitattuna 52. viikolla verrattuna lähtötasoon.
52 viikkoa
Nivelen liikerata - 52 viikkoa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka saavuttavat vähintään 5 asteen parannuksen nivelten liikerata-alueella 52 viikolla verrattuna lähtötilanteeseen.
52 viikkoa
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus [Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joille kehittyy AE ja/tai SAE
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Lynda Polgreen, MD, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 5. kesäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 15. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 21. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 31041-01

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi I

Kliiniset tutkimukset Adalimumabi-injektio [Humira]

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Lebanon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa