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Étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'adalimumab dans les MPS I, II et VI

20 mars 2023 mis à jour par: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Étude de phase 1/2 de l'effet de l'adalimumab sur la fonction physique et les maladies musculosquelettiques dans les mucopolysaccharidoses de types I, II et VI

Étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, monocentrique suivie d'une phase en ouvert, pour évaluer les effets de l'adalimumab par rapport au placebo sur le changement par rapport au départ des maladies articulaires et squelettiques chez les enfants et les adultes atteints de mucopolysaccharidose (MPS) I, II ou VI.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, monocentrique suivie d'une phase en ouvert, pour évaluer les effets de l'adalimumab par rapport au placebo sur le changement par rapport au départ des maladies articulaires et squelettiques chez les enfants et les adultes atteints de mucopolysaccharidose (MPS) I, II ou VI. Les enfants et les adultes diagnostiqués avec la MPS I, II ou VI, avec des restrictions articulaires importantes et des douleurs seront randomisés pour recevoir un traitement par adalimumab ou un traitement par placebo pendant les 16 premières semaines. Elle sera suivie d'une phase de traitement en ouvert de 32 semaines par l'adalimumab.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

14

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Torrance, California, États-Unis, 90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme ≥ 5 ans ;
  • Diagnostic de MPS I, II ou VI ;
  • Traitement avec ERT pendant ≥ 1 an ou pas de traitement avec ERT pendant ≥ 1 an ;
  • Poids ≥15 kg ;
  • Douleur corporelle importante rapportée par le CHQ-PF50 ou le SF-36 (> 1 SD plus sévère [inférieur] à la moyenne de la population générale) ;
  • ≥ 3 articulations avec limitations de mouvement ; et Le patient ou le parent/tuteur légal est capable et disposé à fournir un consentement éclairé. Pour les patients âgés de 7 à 17 ans, un consentement doit également être fourni.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de HCT moins de 2 ans avant l'inscription ;
  • Traitement immunosuppresseur moins d'un an avant l'inscription ;
  • maladie active du greffon contre l'hôte ;
  • Diagnostic actuel ou antécédents de lymphome ou d'une autre tumeur maligne ;
  • Infection active actuelle ;
  • Antécédents d'infections opportunistes graves (par exemple, bactériennes [Legionella et Listeria] ; tuberculose [TB] ; infections fongiques invasives ; ou infections virales, parasitaires et autres infections opportunistes) ;
  • Test cutané TB positif, test TB Quantiferon-TB Gold positif, radiographie pulmonaire positive ou exposition récente à la TB
  • Insuffisance cardiaque congestive définie par une fracture d'éjection
  • Troubles démyélinisants (par exemple, troubles du système nerveux central [SNC], y compris la sclérose en plaques et la névrite optique et troubles du système nerveux périphérique, y compris le syndrome de Guillain-Barré);
  • Anomalies hématologiques (p. ex., pancytopénie, anémie aplasique);
  • Infection par l'hépatite B (porteur actif ou chronique);
  • Sensibilité au latex ;
  • Grossesse ou allaitement;
  • Allergie connue ou suspectée à l'adalimumab ou à des produits apparentés ;
  • Participation à une étude thérapeutique simultanée impliquant un médicament ou un agent expérimental dans les 4 semaines suivant l'inscription à l'étude ;
  • Exigence d'exposition au vaccin vivant qui devrait se produire pendant la période de l'étude ; ou alors
  • Toute autre condition sociale ou médicale qui, selon l'investigateur, poserait un risque important pour le sujet si la thérapie expérimentale était initiée ou serait préjudiciable à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Adalimumab
20 mg subQ toutes les deux semaines (poids 15 à
Médicament: Injection d'adalimumab [Humira]
Médicament expérimental
Comparateur placebo: Placebo
Comparateur placebo salin
Médicament: Solution saline pour injection
Comparateur placebo
Expérimental: Adalimumab en ouvert
Prolongation en ouvert de la dose d'adalimumab
Médicament: Injection d'adalimumab [Humira]
Médicament expérimental

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Douleur - 16 semaines
Délai: 16 semaines
Différence moyenne de douleur corporelle mesurée par le Children's Health Questionnaire - Parent Form 50 (CHQ-PF50) ou la Medical Outcomes Study - Short Form 36 (SF-36) en traitement versus placebo à 16 semaines
16 semaines
Creux d'adalimumab
Délai: 32 semaines
Pourcentage de sujets qui atteignent un objectif de concentration minimale d'adalimumab avec une administration toutes les deux semaines
32 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mobilité articulaire - 16 semaines
Délai: 16 semaines
Pourcentage de sujets qui obtiennent une amélioration de 5 degrés ou plus de l'amplitude des mouvements articulaires pendant le traitement par rapport au placebo à 16 semaines.
16 semaines
Douleur - 52 semaines
Délai: 52 semaines
Différence moyenne de douleur corporelle mesurée par le CHQ-PF50 ou le SF-36 à 52 semaines par rapport à la valeur initiale.
52 semaines
Mobilité articulaire - 52 semaines
Délai: 52 semaines
Pourcentage de sujets qui obtiennent une amélioration de 5 degrés ou plus de l'amplitude des mouvements articulaires à 52 semaines par rapport à la valeur initiale.
52 semaines
Incidence des événements indésirables liés au traitement [innocuité et tolérabilité
Délai: 52 semaines
Pourcentage de sujets qui développent un EI et/ou un EIG
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Lynda Polgreen, MD, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 juin 2017

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juin 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 mai 2017

Première publication (Réel)

15 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 mars 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 mars 2023

Dernière vérification

1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 31041-01

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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