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Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di Adalimumab in MPS I, II e VI

29 gennaio 2026 aggiornato da: Lynda E Polgreen, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Studio di fase 1/2 sull'effetto di Adalimumab sulla funzione fisica e sulla malattia muscoloscheletrica nella mucopolisaccaridosi di tipo I, II e VI

Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, monocentrico seguito da una fase in aperto, per valutare gli effetti di adalimumab rispetto al placebo sulla variazione rispetto al basale della malattia articolare e scheletrica in bambini e adulti con mucopolisaccaridosi (MPS) I, II o VI.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, monocentrico seguito da una fase in aperto, per valutare gli effetti di adalimumab rispetto al placebo sulla variazione rispetto al basale della malattia articolare e scheletrica nei bambini e adulti con mucopolisaccaridosi (MPS) I, II o VI. Bambini e adulti con diagnosi di MPS I, II o VI, con significative restrizioni articolari e dolore saranno randomizzati al trattamento con adalimumab o al trattamento con placebo per le prime 16 settimane. Questa sarà seguita da una fase di trattamento con adalimumab in aperto di 32 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina ≥5 anni di età;
  • Diagnosi di MPS I, II o VI;
  • Trattamento con ERT per ≥1 anno o nessun trattamento con ERT per ≥1 anno;
  • Peso ≥15 kg;
  • Dolore corporeo significativo riportato dal CHQ-PF50 o SF-36 (> 1 DS più grave [sotto] rispetto alla media della popolazione generale);
  • ≥ 3 articolazioni con limitazioni nel movimento; e il paziente o il genitore/tutore legale è in grado e disposto a fornire il consenso informato. Per i pazienti di età compresa tra 7 e 17 anni deve essere fornito anche il consenso.

Criteri di esclusione:

  • Storia di HCT meno di 2 anni prima dell'arruolamento;
  • Terapia di immunosoppressione meno di 1 anno prima dell'arruolamento;
  • Malattia attiva del trapianto contro l'ospite;
  • Diagnosi attuale o anamnesi di linfoma o altra neoplasia;
  • Infezione attiva in corso;
  • Anamnesi di grave infezione opportunistica (ad es. batterica [Legionella e Listeria]; tubercolosi [TB]; infezioni fungine invasive; o infezioni virali, parassitarie e altre infezioni opportunistiche);
  • Test cutaneo per tubercolosi positivo, test quantiferon-TB Gold per tubercolosi positivo, radiografia del torace positiva o esposizione recente a tubercolosi
  • Insufficienza cardiaca congestizia definita da una frattura da eiezione
  • Disturbi demielinizzanti (ad es. disturbi del sistema nervoso centrale [SNC] inclusa la sclerosi multipla e la neurite ottica e disturbi del sistema nervoso periferico inclusa la sindrome di Guillain-Barré);
  • Anomalie ematologiche (ad esempio, pancitopenia, anemia aplastica);
  • Infezione da epatite B (portatore attivo o cronico);
  • Sensibilità al lattice;
  • Gravidanza o allattamento;
  • Allergia nota o sospetta ad adalimumab o prodotti correlati;
  • Partecipazione a uno studio terapeutico simultaneo che coinvolge un farmaco o agente in studio sperimentale entro 4 settimane dall'arruolamento nello studio;
  • Requisito per l'esposizione a vaccini vivi che si prevede si verifichi durante il periodo di tempo dello studio; o
  • Qualsiasi altra condizione sociale o medica che lo sperimentatore ritenga rappresenterebbe un rischio significativo per il soggetto se la terapia sperimentale fosse iniziata o fosse dannosa per lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Adalimumab
20 mg subQ ogni due settimane (peso 15to
Droga: Iniezione di Adalimumab [Humira]
Droga sperimentale
Comparatore placebo: Placebo
Comparatore placebo salino
Droga: Soluzione salina per iniezione
Comparatore placebo
Sperimentale: Adalimumab in aperto
Estensione in aperto della dose di adalimumab
Droga: Iniezione di Adalimumab [Humira]
Droga sperimentale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dolore - 16 settimane
Lasso di tempo: 16 settimane
Differenza media nel dolore corporeo misurata dal Children's Health Questionnaire - Parent Form 50 (CHQ-PF50) o dal Medical Outcomes Study - Short Form 36 (SF-36) nel trattamento rispetto al placebo a 16 settimane
16 settimane
Trogolo di Adalimumab
Lasso di tempo: 32 settimane
Percentuale di soggetti che raggiungono un obiettivo attraverso la concentrazione di adalimumab a settimane alterne
32 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gamma articolare di movimento - 16 settimane
Lasso di tempo: 16 settimane
Percentuale di soggetti che hanno ottenuto un miglioramento di 5 gradi o più nella mobilità articolare durante il trattamento rispetto al placebo a 16 settimane.
16 settimane
Dolore - 52 settimane
Lasso di tempo: 52 settimane
Differenza media nel dolore corporeo misurata dal CHQ-PF50 o dall'SF-36 a 52 settimane rispetto al basale.
52 settimane
Gamma articolare di movimento - 52 settimane
Lasso di tempo: 52 settimane
Percentuale di soggetti che ottengono un miglioramento di 5 gradi o più nella mobilità articolare a 52 settimane rispetto al basale.
52 settimane
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento [Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 52 settimane
Percentuale di soggetti che sviluppano un EA e/o un SAE
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Collaboratori

McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Investigatori

  • Investigatore principale: Lynda Polgreen, MD, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 giugno 2017

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

15 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 31041-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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