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Estudo para avaliar a segurança e eficácia do adalimumabe na MPS I, II e VI

29 de janeiro de 2026 atualizado por: Lynda E Polgreen, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Estudo de Fase 1/2 do Efeito do Adalimumabe na Função Física e Doença Musculoesquelética na Mucopolissacaridose Tipos I, II e VI

Estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos, de centro único, seguido de fase aberta, para avaliar os efeitos de adalimumabe em comparação com placebo na alteração da linha de base em doenças articulares e esqueléticas em crianças e adultos com mucopolissacaridose (MPS) I, II ou VI.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo, de centro único, seguido de fase aberta, para avaliar os efeitos de adalimumabe em comparação com placebo na alteração da linha de base em doenças articulares e esqueléticas em crianças e adultos com mucopolissacaridose (MPS) I, II ou VI. Crianças e adultos diagnosticados com MPS I, II ou VI, com restrições articulares significativas e dor serão randomizados para tratamento com adalimumabe ou tratamento com placebo nas primeiras 16 semanas. Isso será seguido por uma fase de tratamento com adalimumabe de rótulo aberto de 32 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

14

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher ≥5 anos de idade;
  • Diagnóstico de MPS I, II ou VI;
  • Tratamento com TRE por ≥1 ano ou nenhum tratamento com TRE por ≥1 ano;
  • Peso ≥15 kg;
  • Dor corporal significativa relatada pelo CHQ-PF50 ou SF-36 (> 1 DP mais grave [abaixo] do que a média da população em geral);
  • ≥ 3 articulações com limitações de movimento; e O paciente ou pai/responsável legal é capaz e deseja fornecer consentimento informado. Para pacientes de 7 a 17 anos de idade, o consentimento também deve ser fornecido.

Critério de exclusão:

  • História de HCT há menos de 2 anos antes da inscrição;
  • Terapia de supressão imunológica menos de 1 ano antes da inscrição;
  • doença do enxerto versus hospedeiro ativa;
  • Diagnóstico atual ou história de linfoma ou outra malignidade;
  • Infecção ativa atual;
  • História de infecção oportunista grave (por exemplo, bacteriana [Legionella e Listeria]; tuberculose [TB]; infecções fúngicas invasivas; ou infecções virais, parasitárias e outras infecções oportunistas);
  • Teste cutâneo positivo para TB, teste Quantiferon-TB Gold positivo para TB, radiografia de tórax positiva ou exposição recente a TB
  • Insuficiência cardíaca congestiva definida por uma fratura de ejeção
  • Distúrbios desmielinizantes (por exemplo, distúrbios do sistema nervoso central [SNC] incluindo esclerose múltipla e neurite óptica e distúrbios do sistema nervoso periférico incluindo síndrome de Guillain-Barre);
  • Anormalidades hematológicas (por exemplo, pancitopenia, anemia aplástica);
  • Infecção por Hepatite B (portador ativo ou crônico);
  • Sensibilidade ao látex;
  • Gravidez ou amamentação;
  • Alergia conhecida ou suspeita ao adalimumabe ou produtos relacionados;
  • Participação em estudo terapêutico simultâneo que envolva um medicamento ou agente de estudo experimental dentro de 4 semanas após a inscrição no estudo;
  • Exigência de exposição a vacina viva que seria esperada durante o período do estudo; ou
  • Qualquer outra condição social ou médica que o Investigador acredite que representaria um risco significativo para o sujeito se a terapia experimental fosse iniciada ou fosse prejudicial ao estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Adalimumabe
20 mg subQ a cada duas semanas (peso 15 a
Medicamento: Injeção de Adalimumabe [Humira]
Droga em Investigação
Comparador de Placebo: Placebo
Comparador de placebo salino
Medicamento: Solução salina para injeção
Comparador de Placebo
Experimental: Adalimumabe aberto
Extensão aberta da dose de adalimumabe
Medicamento: Injeção de Adalimumabe [Humira]
Droga em Investigação

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Dor - 16 semanas
Prazo: 16 semanas
Diferença média na dor corporal medida pelo Children's Health Questionnaire - Parent Form 50 (CHQ-PF50) ou pelo Medical Outcomes Study - Short Form 36 (SF-36) em tratamento versus placebo em 16 semanas
16 semanas
Calha de adalimumabe
Prazo: 32 semanas
Porcentagem de indivíduos que atingem uma meta de concentração mínima de adalimumabe com dosagem a cada duas semanas
32 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Amplitude de movimento articular - 16 semanas
Prazo: 16 semanas
Porcentagem de indivíduos que atingiram uma melhora de 5 graus ou mais na amplitude de movimento articular no tratamento versus placebo em 16 semanas.
16 semanas
Dor - 52 semanas
Prazo: 52 semanas
Diferença média na dor corporal medida pelo CHQ-PF50 ou SF-36 em 52 semanas em comparação com a linha de base.
52 semanas
Amplitude de movimento articular - 52 semanas
Prazo: 52 semanas
Porcentagem de indivíduos que atingem uma melhora de 5 graus ou mais na amplitude de movimento articular em 52 semanas em comparação com a linha de base.
52 semanas
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento [segurança e tolerabilidade
Prazo: 52 semanas
Porcentagem de indivíduos que desenvolvem um EA e/ou EAG
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Colaboradores

McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Investigadores

  • Investigador principal: Lynda Polgreen, MD, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de junho de 2017

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de maio de 2017

Primeira postagem (Real)

15 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 31041-01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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