Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność adalimumabu w MPS I, II i VI

29 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Lynda E Polgreen, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Badanie fazy 1/2 wpływu adalimumabu na sprawność fizyczną i choroby układu mięśniowo-szkieletowego w mukopolisacharydozie typu I, II i VI

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, jednoośrodkowe badanie w grupach równoległych, po którym nastąpiła faza otwarta, w celu oceny wpływu adalimumabu w porównaniu z placebo na zmianę w stosunku do stanu początkowego w zakresie chorób stawów i szkieletu u dzieci i dorosłych z mukopolisacharydozą (MPS) I, II lub VI.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, prowadzonym w grupach równoległych, jednoośrodkowym badaniem, po którym następuje faza otwarta, w celu oceny wpływu adalimumabu w porównaniu z placebo na zmianę w stosunku do stanu wyjściowego w zakresie chorób stawów i szkieletu u dzieci i dorosłych z mukopolisacharydozą (MPS) I, II lub VI. Dzieci i dorośli, u których zdiagnozowano MPS I, II lub VI, ze znacznymi ograniczeniami stawów i bólem, zostaną losowo przydzieleni do grupy leczonej adalimumabem lub placebo przez pierwsze 16 tygodni. Następnie nastąpi 32-tygodniowa otwarta faza leczenia adalimumabem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

14

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥5 lat;
  • Rozpoznanie MPS I, II lub VI;
  • Leczenie ERT przez ≥1 rok lub brak leczenia ERT przez ≥1 rok;
  • waga ≥15 kg;
  • Znaczący ból ciała zgłaszany przez CHQ-PF50 lub SF-36 (> 1 SD cięższy [poniżej] niż średnia populacji ogólnej);
  • ≥ 3 stawy z ograniczeniem ruchu; oraz Pacjent lub rodzic/opiekun prawny jest w stanie i chce wyrazić świadomą zgodę. W przypadku pacjentów w wieku od 7 do 17 lat wymagana jest również zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia HCT mniej niż 2 lata przed rejestracją;
  • Terapia immunosupresyjna mniej niż 1 rok przed włączeniem;
  • Aktywna choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi;
  • Obecna diagnoza lub historia chłoniaka lub innego nowotworu złośliwego;
  • Obecna aktywna infekcja;
  • Historia poważnych infekcji oportunistycznych (np. bakteryjnych [Legionella i Listeria]; gruźlicy [TB]; inwazyjnych infekcji grzybiczych lub wirusowych, pasożytniczych i innych infekcji oportunistycznych);
  • Dodatni test skórny na gruźlicę, pozytywny test na gruźlicę Quantiferon-TB Gold, dodatnie zdjęcie rentgenowskie klatki piersiowej lub niedawna ekspozycja na gruźlicę
  • Zastoinowa niewydolność serca definiowana przez złamanie wyrzutowe
  • zaburzenia demielinizacyjne (np. zaburzenia ośrodkowego układu nerwowego [OUN], w tym stwardnienie rozsiane i zapalenie nerwu wzrokowego oraz zaburzenia obwodowego układu nerwowego, w tym zespół Guillain-Barre);
  • nieprawidłowości hematologiczne (np. pancytopenia, niedokrwistość aplastyczna);
  • Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (aktywny lub przewlekły nosiciel);
  • wrażliwość na lateks;
  • Ciąża lub karmienie piersią;
  • Znana lub podejrzewana alergia na adalimumab lub produkty pokrewne;
  • Udział w równoczesnym badaniu terapeutycznym obejmującym badany lek lub środek w ciągu 4 tygodni od włączenia do badania;
  • Wymóg dotyczący narażenia na żywą szczepionkę, którego można się spodziewać w ramach czasowych badania; lub
  • Każdy inny stan społeczny lub medyczny, który według badacza stanowiłby poważne zagrożenie dla uczestnika w przypadku rozpoczęcia terapii eksperymentalnej lub byłby szkodliwy dla badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Adalimumab
20 mg subQ co drugi tydzień (waga 15 ton
Lek: Wstrzyknięcie adalimumabu [Humira]
Lek śledczy
Komparator placebo: Placebo
Porównanie soli fizjologicznej z placebo
Lek: Roztwór soli fizjologicznej do wstrzykiwań
Komparator placebo
Eksperymentalny: Adalimumab w badaniu otwartym
Otwarte rozszerzenie dawki adalimumabu
Lek: Wstrzyknięcie adalimumabu [Humira]
Lek śledczy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ból - 16 tygodni
Ramy czasowe: 16 tygodni
Średnia różnica w bólu fizycznym mierzona za pomocą Kwestionariusza Zdrowia Dziecka – Formularz dla rodziców 50 (CHQ-PF50) lub Badanie wyników medycznych – Krótki formularz 36 (SF-36) w leczeniu w porównaniu z placebo po 16 tygodniach
16 tygodni
Koryto adalimumabu
Ramy czasowe: 32 tygodnie
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli docelowe minimalne stężenie adalimumabu przy dawkowaniu co drugi tydzień
32 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zakres ruchomości stawów - 16 tygodni
Ramy czasowe: 16 tygodni
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli poprawę o 5 stopni lub więcej w zakresie ruchu w stawach podczas leczenia w porównaniu z placebo po 16 tygodniach.
16 tygodni
Ból - 52 tygodnie
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Średnia różnica w bólu ciała mierzona za pomocą CHQ-PF50 lub SF-36 po 52 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową.
52 tygodnie
Zakres ruchomości stawów - 52 tygodnie
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli poprawę o co najmniej 5 stopni w zakresie ruchu w stawach po 52 tygodniach w porównaniu ze stanem wyjściowym.
52 tygodnie
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem [Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Odsetek pacjentów, u których rozwinął się AE i/lub SAE
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Współpracownicy

McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Śledczy

  • Główny śledczy: Lynda Polgreen, MD, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 czerwca 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 31041-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza I

Badania kliniczne na Wstrzyknięcie adalimumabu [Humira]

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mongolia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj