Studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti adalimumabu u MPS I, II a VI

Kritéria pro zařazení:

• Muž nebo žena ve věku ≥5 let;
• Diagnóza MPS I, II nebo VI;
• Léčba ERT po >1 rok nebo žádná léčba ERT po >1 rok;
• Hmotnost ≥15 kg;
• Významná tělesná bolest hlášená CHQ-PF50 nebo SF-36 (> 1 SD závažnější [níže] než průměr běžné populace);
• ≥ 3 klouby s omezením pohybu; a Pacient nebo rodič/zákonný zástupce je schopen a ochoten poskytnout informovaný souhlas. U pacientů ve věku 7 až 17 let musí být poskytnut také souhlas.

Kritéria vyloučení:

• Historie HCT méně než 2 roky před zařazením do studie;
• imunosupresivní terapie méně než 1 rok před zařazením;
• Aktivní reakce štěpu proti hostiteli;
• Současná diagnóza nebo historie lymfomu nebo jiné malignity;
• Aktuální aktivní infekce;
• Závažná oportunní infekce v anamnéze (např. bakteriální [Legionella a Listeria]; tuberkulóza [TB]; invazivní plísňové infekce; nebo virové, parazitární a jiné oportunní infekce);
• Pozitivní kožní test na TBC, pozitivní test Quantiferon-TB Gold na TBC, pozitivní rentgen hrudníku nebo nedávná expozice TBC
• Městnavé srdeční selhání definované ejekční zlomeninou
• demyelinizační poruchy (např. poruchy centrálního nervového systému [CNS] včetně roztroušené sklerózy a optické neuritidy a poruchy periferního nervového systému včetně syndromu Guillain-Barre);
• Hematologické abnormality (např. pancytopenie, aplastická anémie);
• infekce hepatitidy B (aktivní nebo chronický nosič);
• Citlivost na latex;
• Těhotenství nebo kojení;
• Známá nebo suspektní alergie na adalimumab nebo příbuzné produkty;
• Účast na simultánní terapeutické studii, která zahrnuje zkoumaný studovaný lék nebo látku do 4 týdnů od zařazení do studie;
• Požadavek na expozici živé vakcíně, ke které by mohlo dojít během časového rámce studie; nebo
• Jakýkoli jiný sociální nebo zdravotní stav, o kterém se zkoušející domnívá, že by pro subjekt představoval významné riziko, pokud by byla zahájena zkoumaná terapie, nebo by poškodila studii.