Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti adalimumabu u MPS I, II a VI

20. března 2023 aktualizováno: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Fáze 1/2 studie vlivu adalimumabu na fyzické funkce a muskuloskeletální onemocnění u mukopolysacharidóz typu I, II a VI

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami, s jedním centrem, po níž následovala otevřená fáze, k vyhodnocení účinků adalimumabu ve srovnání s placebem na změnu od výchozí hodnoty u onemocnění kloubů a skeletu u dětí a dospělých s mukopolysacharidózou (MPS) I, II nebo VI.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami v jediném centru, po níž následuje otevřená fáze, aby se vyhodnotily účinky adalimumabu ve srovnání s placebem na změnu od výchozí hodnoty u onemocnění kloubů a skeletu u dětí a dospělí s mukopolysacharidózou (MPS) I, II nebo VI. Děti a dospělí s diagnózou MPS I, II nebo VI s významnými omezeními kloubů a bolestí budou randomizováni k léčbě adalimumabem nebo placebem po dobu prvních 16 týdnů. Poté bude následovat 32týdenní otevřená fáze léčby adalimumabem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

14

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku ≥5 let;
  • Diagnóza MPS I, II nebo VI;
  • Léčba ERT po >1 rok nebo žádná léčba ERT po >1 rok;
  • Hmotnost ≥15 kg;
  • Významná tělesná bolest hlášená CHQ-PF50 nebo SF-36 (> 1 SD závažnější [níže] než průměr běžné populace);
  • ≥ 3 klouby s omezením pohybu; a Pacient nebo rodič/zákonný zástupce je schopen a ochoten poskytnout informovaný souhlas. U pacientů ve věku 7 až 17 let musí být poskytnut také souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Historie HCT méně než 2 roky před zařazením do studie;
  • imunosupresivní terapie méně než 1 rok před zařazením;
  • Aktivní reakce štěpu proti hostiteli;
  • Současná diagnóza nebo historie lymfomu nebo jiné malignity;
  • Aktuální aktivní infekce;
  • Závažná oportunní infekce v anamnéze (např. bakteriální [Legionella a Listeria]; tuberkulóza [TB]; invazivní plísňové infekce; nebo virové, parazitární a jiné oportunní infekce);
  • Pozitivní kožní test na TBC, pozitivní test Quantiferon-TB Gold na TBC, pozitivní rentgen hrudníku nebo nedávná expozice TBC
  • Městnavé srdeční selhání definované ejekční zlomeninou
  • demyelinizační poruchy (např. poruchy centrálního nervového systému [CNS] včetně roztroušené sklerózy a optické neuritidy a poruchy periferního nervového systému včetně syndromu Guillain-Barre);
  • Hematologické abnormality (např. pancytopenie, aplastická anémie);
  • infekce hepatitidy B (aktivní nebo chronický nosič);
  • Citlivost na latex;
  • Těhotenství nebo kojení;
  • Známá nebo suspektní alergie na adalimumab nebo příbuzné produkty;
  • Účast na simultánní terapeutické studii, která zahrnuje zkoumaný studovaný lék nebo látku do 4 týdnů od zařazení do studie;
  • Požadavek na expozici živé vakcíně, ke které by mohlo dojít během časového rámce studie; nebo
  • Jakýkoli jiný sociální nebo zdravotní stav, o kterém se zkoušející domnívá, že by pro subjekt představoval významné riziko, pokud by byla zahájena zkoumaná terapie, nebo by poškodila studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Adalimumab
20 mg subQ každý druhý týden (hmotnost 15 až
Lék: Injekce adalimumabu [Humira]
Vyšetřovací lék
Komparátor placeba: Placebo
Fyziologický komparátor placeba
Lék: Fyziologický roztok pro injekci
Komparátor placeba
Experimentální: Otevřený adalimumab
Otevřené prodloužení dávky adalimumabu
Lék: Injekce adalimumabu [Humira]
Vyšetřovací lék

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bolest - 16 týdnů
Časové okno: 16 týdnů
Průměrný rozdíl v tělesné bolesti měřený dotazníkem Children's Health Questionnaire – Parent Form 50 (CHQ-PF50) nebo Medical Outcomes Study – Short Form 36 (SF-36) v léčbě oproti placebu po 16 týdnech
16 týdnů
Koryto adalimumabu
Časové okno: 32 týdnů
Procento subjektů, které dosáhly cílové minimální koncentrace adalimumabu při dávkování každý druhý týden
32 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kloubní rozsah pohybu - 16 týdnů
Časové okno: 16 týdnů
Procento subjektů, které dosáhnou 5 stupňů nebo více zlepšení v oblasti kloubního rozsahu-ot-pohybu při léčbě oproti placebu v 16. týdnu.
16 týdnů
Bolest - 52 týdnů
Časové okno: 52 týdnů
Průměrný rozdíl v tělesné bolesti měřený pomocí CHQ-PF50 nebo SF-36 v 52. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou.
52 týdnů
Kloubní rozsah pohybu - 52 týdnů
Časové okno: 52 týdnů
Procento subjektů, které dosáhnou o 5 stupňů nebo více zlepšení v kloubním rozsahu-ot-pohybu v 52. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou.
52 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků vyžadujících léčbu [Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 52 týdnů
Procento subjektů, u kterých se rozvine AE a/nebo SAE
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Lynda Polgreen, MD, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. června 2017

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Očekávaný)

1. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

15. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 31041-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Injekce adalimumabu [Humira]

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit