Undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Adalimumab i MPS I, II og VI

Inklusionskriterier:

• Mand eller kvinde ≥5 år;
• Diagnose af MPS I, II eller VI;
• Behandling med ERT i ≥1 år eller ingen behandling med ERT i ≥1 år;
• Vægt ≥15 kg;
• Signifikante kropslige smerter rapporteret af CHQ-PF50 eller SF-36 (> 1 SD mere alvorlige [under] end gennemsnittet for den generelle befolkning);
• ≥ 3 led med begrænsninger i bevægelse; og patient eller forælder/værge er i stand til og villig til at give informeret samtykke. For patienter i alderen 7 til 17 år skal der også gives samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Historie med HCT mindre end 2 år før tilmelding;
• Immunsuppressionsbehandling mindre end 1 år før tilmelding;
• Aktiv graft versus værtssygdom;
• Aktuel diagnose eller historie med lymfom eller anden malignitet;
• Aktuel aktiv infektion;
• Anamnese med alvorlig opportunistisk infektion (f.eks. bakteriel [Legionella og Listeria]; tuberkulose [TB]; invasive svampeinfektioner; eller virale, parasitære og andre opportunistiske infektioner);
• Positiv TB-hudtest, positiv Quantiferon-TB Gold TB-test, positiv røntgen af ​​thorax eller en nylig eksponering for TB
• Kongestiv hjerteinsufficiens defineret ved en ejektionsfraktur
• Demyeliniserende lidelser (f.eks. lidelser i centralnervesystemet [CNS] inklusive multipel sklerose og optisk neuritis og lidelser i det perifere nervesystem, herunder Guillain-Barre syndrom);
• Hæmatologiske abnormiteter (f.eks. pancytopeni, aplastisk anæmi);
• Hepatitis B-infektion (aktiv eller kronisk bærer);
• Latex følsomhed;
• Graviditet eller amning;
• Kendt eller mistænkt allergi over for adalimumab eller relaterede produkter;
• Deltagelse i samtidig terapeutisk undersøgelse, der involverer et forsøgsstudielægemiddel eller -middel inden for 4 uger efter tilmelding til undersøgelse;
• Krav til eksponering for levende vacciner, som forventes at forekomme i løbet af undersøgelsens tidsramme; eller
• Enhver anden social eller medicinsk tilstand, som efterforskeren mener ville udgøre en væsentlig fare for forsøgspersonen, hvis undersøgelsesterapien blev påbegyndt eller være skadelig for undersøgelsen.