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Estudio para evaluar la seguridad y eficacia de adalimumab en MPS I, II y VI

29 de enero de 2026 actualizado por: Lynda E Polgreen, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Estudio de fase 1/2 del efecto de adalimumab sobre la función física y la enfermedad musculoesquelética en mucopolisacaridosis tipos I, II y VI

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, de un solo centro, seguido de una fase abierta, para evaluar los efectos de adalimumab en comparación con el placebo en el cambio desde el inicio en la enfermedad articular y esquelética en niños y adultos con mucopolisacaridosis (MPS) I, II o VI.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de un solo centro, de grupos paralelos, seguido de una fase abierta, para evaluar los efectos de adalimumab en comparación con el placebo en el cambio desde el inicio en la enfermedad articular y esquelética en niños. y adultos con mucopolisacaridosis (MPS) I, II o VI. Los niños y adultos diagnosticados con MPS I, II o VI, con restricciones articulares significativas y dolor serán aleatorizados para recibir tratamiento con adalimumab o placebo durante las primeras 16 semanas. A esto le seguirá una fase abierta de tratamiento con adalimumab de 32 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer ≥5 años de edad;
  • Diagnóstico de MPS I, II o VI;
  • Tratamiento con ERT durante ≥1 año o sin tratamiento con ERT durante ≥1 año;
  • Peso ≥15 kg;
  • Dolor corporal significativo informado por el CHQ-PF50 o el SF-36 (> 1 DE más grave [por debajo] que la media de la población general);
  • ≥ 3 articulaciones con limitaciones de movimiento; y El paciente o padre/tutor legal puede y está dispuesto a dar su consentimiento informado. Para pacientes de 7 a 17 años de edad, también se debe proporcionar consentimiento.

Criterio de exclusión:

  • Historial de HCT menos de 2 años antes de la inscripción;
  • Terapia de supresión inmunológica menos de 1 año antes de la inscripción;
  • Enfermedad activa de injerto contra huésped;
  • Diagnóstico actual o antecedentes de linfoma u otra neoplasia maligna;
  • Infección activa actual;
  • Antecedentes de infecciones oportunistas graves (p. ej., bacterianas [Legionella y Listeria]; tuberculosis [TB]; infecciones fúngicas invasivas; o infecciones virales, parasitarias y otras infecciones oportunistas);
  • Prueba cutánea de tuberculosis positiva, prueba de tuberculosis Quantiferon-TB Gold positiva, radiografía de tórax positiva o exposición reciente a la tuberculosis
  • Insuficiencia cardíaca congestiva definida por una fractura de eyección
  • Trastornos desmielinizantes (p. ej., trastornos del sistema nervioso central [SNC] que incluyen esclerosis múltiple y neuritis óptica y trastornos del sistema nervioso periférico que incluyen el síndrome de Guillain-Barré);
  • anomalías hematológicas (p. ej., pancitopenia, anemia aplásica);
  • Infección por hepatitis B (portador activo o crónico);
  • sensibilidad al látex;
  • Embarazo o lactancia;
  • Alergia conocida o sospechada a adalimumab o productos relacionados;
  • Participación en un estudio terapéutico simultáneo que involucre un fármaco o agente de estudio en investigación dentro de las 4 semanas posteriores a la inscripción en el estudio;
  • Requisito de exposición a vacunas vivas que se esperaría que ocurriera durante el período del estudio; o
  • Cualquier otra condición social o médica que el investigador crea que representaría un riesgo significativo para el sujeto si se iniciara la terapia en investigación o sería perjudicial para el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Adalimumab
20 mg subQ cada dos semanas (peso 15 a
Droga: Inyección de adalimumab [Humira]
Medicamento en investigación
Comparador de placebos: Placebo
Comparador de placebo salino
Droga: Solución salina para inyección
Comparador de placebos
Experimental: Adalimumab de etiqueta abierta
Extensión de etiqueta abierta de la dosis de adalimumab
Droga: Inyección de adalimumab [Humira]
Medicamento en investigación

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Dolor - 16 semanas
Periodo de tiempo: 16 semanas
Diferencia media en el dolor corporal medido por el Children's Health Questionnaire - Parent Form 50 (CHQ-PF50) o el Medical Outcomes Study - Short Form 36 (SF-36) en tratamiento versus placebo a las 16 semanas
16 semanas
Adalimumab valle
Periodo de tiempo: 32 semanas
Porcentaje de sujetos que alcanzan un objetivo de concentración mínima de adalimumab con dosis cada dos semanas
32 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Amplitud de movimiento articular - 16 semanas
Periodo de tiempo: 16 semanas
Porcentaje de sujetos que logran una mejora de 5 grados o más en el rango de movimiento de las articulaciones en el tratamiento versus placebo a las 16 semanas.
16 semanas
Dolor - 52 semanas
Periodo de tiempo: 52 semanas
Diferencia media en el dolor corporal medido por el CHQ-PF50 o el SF-36 a las 52 semanas en comparación con el valor inicial.
52 semanas
Amplitud de movimiento articular - 52 semanas
Periodo de tiempo: 52 semanas
Porcentaje de sujetos que logran una mejora de 5 grados o más en el rango de movimiento articular a las 52 semanas en comparación con el valor inicial.
52 semanas
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento [seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 52 semanas
Porcentaje de sujetos que desarrollan un EA y/o SAE
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Colaboradores

McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Investigadores

  • Investigador principal: Lynda Polgreen, MD, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de junio de 2017

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de mayo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de mayo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

15 de mayo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 31041-01

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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