MPS I, II, VI에서 Adalimumab의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

• 5세 이상의 남성 또는 여성;
• MPS I, II 또는 VI의 진단;
• ≥1년 동안 ERT 치료 또는 ≥1년 동안 ERT 치료 없음;
• 무게 ≥15kg;
• CHQ-PF50 또는 SF-36에 의해 보고된 상당한 신체 통증(> 1 SD가 일반 인구 평균보다 [아래] 더 심함);
• ≥ 동작 제한이 있는 관절 3개; 환자 또는 부모/법적 보호자가 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있습니다. 7~17세 환자의 경우 동의도 제공해야 합니다.

제외 기준:

• 등록 전 2년 미만의 HCT 이력
• 등록 전 1년 미만의 면역 억제 요법;
• 활동성 이식편대숙주병;
• 림프종 또는 기타 악성종양의 현재 진단 또는 병력;
• 현재 활성 감염;
• 심각한 기회 감염(예: 세균[레지오넬라 및 리스테리아], 결핵[TB], 침습성 진균 감염 또는 바이러스, 기생충 및 기타 기회 감염)의 병력;
• 양성 TB 피부 검사, 양성 Quantiferon-TB Gold TB 검사, 양성 흉부 X-레이 또는 최근 결핵 노출
• 박출 골절로 정의되는 울혈성 심부전
• 탈수초 장애(예를 들어, 다발성 경화증 및 시신경염을 포함하는 중추신경계[CNS] 장애 및 길랭-바레 증후군을 포함하는 말초신경계 장애);
• 혈액학적 이상(예: 범혈구감소증, 재생불량성 빈혈);
• B형 간염 감염(활동성 또는 만성 보균자);
• 라텍스 감도;
• 임신 또는 모유 수유
• 아달리무맙 또는 관련 제품에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기
• 연구 등록 4주 이내에 조사 연구 약물 또는 제제를 포함하는 동시 치료 연구에 참여;
• 연구 기간 동안 발생할 것으로 예상되는 생백신 노출에 대한 요구 사항 또는
• 조사 요법이 개시되거나 연구에 유해한 경우 대상체에게 상당한 위험을 초래할 것이라고 조사자가 믿는 임의의 다른 사회적 또는 의학적 상태.