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评估 SD-101 乳膏在大疱性表皮松解症参与者中的安全性的开放标签扩展研究

2019年10月31日 更新者：Scioderm, Inc.

一项开放标签扩展、多中心研究，以评估 SD-101 乳膏在大疱性表皮松解症患者中的安全性

本研究的目的是评估在患有大疱性表皮松解症 (EB) 的参与者中局部使用 SD-101 乳膏 (6%) 的持续安全性。

资金来源：FDA 孤儿产品开发办公室

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
终止

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

这是一项开放标签扩展研究，旨在评估在患有单纯性、隐性营养不良和交界性非 Herlitz EB 的参与者中局部应用 SD-101 真皮霜 (6%) 的持续安全性。

SD-101 真皮乳膏 (6%) 在研究期间每天一次局部涂抹于全身。 成功完成整个 SD-003 研究 (NCT02014376) 的参与者可以选择转入 SD-004 研究 (NCT02090283)。 基线访问发生在 SD-003 研究的最终访问日期。 在最后一次 SD-003 研究访问时进行的水泡和病变评估的体表面积 (BSA) 覆盖率用作 SD-004 研究基线访问的基线信息。 在接下来的 13 次访问（36 个月）中，参与者返回研究地点进行 BSA 评估。 在所有后续预定的研究中心访问中评估 BSA。 第 36 个月（第 42、48 个月等）后每 6 个月进行一次预定的研究中心访问。 第 36 个月完成后，下一次参与者访问（第 39 个月）是站点给参与者的电话。 此后每 6 个月进行一次电话访问（第 45、51 个月等），并且仅包括对不良事件和伴随药物的评估。 对于有生育能力的女性参与者，在第 6 个月和每 6 个月进行一次尿液妊娠试验，直至并包括最后一次研究访问。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
42

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Palo Alto、California、美国、94304
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27516
    • Texas
      • San Antonio、Texas、美国、78218
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

6个月 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 参与者或参与者法定代表人签署的知情同意书；如果参与者未满 18 岁但能够提供同意，则由参与者签署同意。
  • 参与者（或看护人）必须愿意遵守所有协议要求。
  • 参与者必须已成功完成 SD-003 研究。

排除标准：

  • 不符合纳入标准的参与者。
  • 研究期间怀孕或哺乳。 将在 SD-003 的最后一次访问时对有生育能力的女性参与者进行尿液妊娠试验。
  • 未节欲且未采用医学上可接受的避孕方法的育龄女性。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
实验性的：SD-101 护肤霜 (6%)
在研究期间，所有参与者每天一次在全身局部涂抹 SD-101 真皮霜。
药品：SD-101 真皮霜 (6%)
SD-101 是一种白色结晶粉末，配制在无味、柔软的白色乳膏基质中。 SD-101-6.0 乳膏含有尿囊素，一种二脲乙醛酸，浓度为 6% 和其他赋形剂。
其他名称：
  • SD-101
  • 佐尔比萨
  • SD-101-6.0

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从基线到最后一次使用研究药物后 30 天（最多 54 个月）
治疗中出现的不良事件被定义为在 SD-003 研究的最后一次访问日期发生在基线访问时或之后开始或恶化的不良事件。 严重和所有其他非严重不良事件的摘要，无论因果关系如何，都位于已报告的不良事件模块中。
从基线到最后一次使用研究药物后 30 天（最多 54 个月）

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
第 24 个月病变皮肤体表面积指数 (BSAI) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 24 个月
损伤皮肤被定义为包含以下任何一种的区域：水疱、糜烂、溃疡、结痂、大疱或焦痂，以及渗出、脱落、渗出、结痂或剥落的区域。 记录每个定义的身体区域（即头/颈、上肢、躯干 [包括腹股沟] 和下肢）受影响的体表面积 (BSA) 的百分比，范围从 0% 到 100%，乘以加权因子，然后对所有身体区域求和以计算 BSAI。 损伤皮肤的 BSA 将由同一位研究医师在每次访问特定参与者时进行评估。 每 3 个月评估一次 BSAI 相对于基线（SD-003 研究的最终访视）的平均变化。 仅显示在指定时间点具有可用于分析的数据的参与者。
基线，第 24 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Scioderm, Inc.

合作者

合作者

为临床研究提供支持的赞助商以外的组织。这种支持可能包括与资金、设计、实施、数据分析或报告相关的活动。
Food and Drug Administration (FDA)
Amicus Therapeutics

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

  • Paller A., Browning J., Aslam R., et al. Efficacy and Safety Results From a 24-Month, Open-Label Extension of a Phase 2b Dose-Ranging Study of SD-101 Cream in Patients With Epidermolysis Bullosa. Abstract presented at European Academy of Dermatology and Venereology, 26th Congress, Geneva, Switzerland, September 13-17, 2017.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2014年3月26日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2018年9月14日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2018年9月14日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2014年3月12日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2014年3月16日

首次发布 (估计)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2014年3月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2019年11月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2019年10月31日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2019年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • SD-004
  • 1R01FD005093-01 (美国 FDA 拨款/合同)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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