Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid van SD-101-crème te evalueren bij deelnemers met epidermolysis bullosa

31 oktober 2019 bijgewerkt door: Scioderm, Inc.

Een open-label extensie, multicenter onderzoek om de veiligheid van SD-101-crème te evalueren bij proefpersonen met epidermolysis bullosa

Het doel van deze studie was om de voortdurende veiligheid van plaatselijk gebruik van SD-101-crème (6%) te beoordelen bij deelnemers met Epidermolysis Bullosa (EB).

Financieringsbron: FDA Office of Orphan Products Development

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Beëindigd

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een open-label uitbreidingsonderzoek om de aanhoudende veiligheid van plaatselijk aangebrachte SD-101 huidcrème (6%) te beoordelen bij deelnemers met Simplex, Recessive Dystrofic en Junctional non-Herlitz EB.

SD-101 dermale crème (6%) werd topisch aangebracht, één keer per dag op het hele lichaam gedurende de duur van het onderzoek. Deelnemers die de volledige SD-003-studie (NCT02014376) met succes hebben afgerond, hadden de mogelijkheid om over te stappen naar de SD-004-studie (NCT02090283). Het baselinebezoek vond plaats op de laatste bezoekdatum voor het SD-003-onderzoek. De beoordeling van het lichaamsoppervlak (BSA) van blaren en laesies tijdens het laatste SD-003-onderzoeksbezoek werd gebruikt als basisinformatie bij het basisbezoek voor het SD-004-onderzoek. Deelnemers keerden terug naar de onderzoekslocatie voor de volgende 13 bezoeken (36 maanden) om BSA te laten beoordelen. BSA werd beoordeeld bij alle volgende geplande bezoeken aan het studiecentrum. Geplande bezoeken aan het studiecentrum vonden elke 6 maanden plaats na maand 36 (maand 42, 48, enzovoort). Na voltooiing van maand 36 was het volgende deelnemersbezoek (maand 39) een telefoontje van de locatie naar de deelnemer. Telefonische bezoeken vonden daarna om de 6 maanden plaats (maand 45, 51, enzovoort) en omvatten alleen de beoordeling van bijwerkingen en gelijktijdige medicatie. Voor vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd werd een urine-zwangerschapstest uitgevoerd op maand 6 en elke 6 maanden tot en met het laatste studiebezoek.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
42

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27516
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geïnformeerd toestemmingsformulier ondertekend door de deelnemer of de wettelijke vertegenwoordiger van de deelnemer; als de deelnemer jonger is dan 18 jaar maar in staat is om toestemming te geven, ondertekende toestemming van de deelnemer.
  • Deelnemer (of verzorger) moet bereid zijn om aan alle protocolvereisten te voldoen.
  • Deelnemer moet de SD-003-studie met succes hebben afgerond.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers die niet voldoen aan de inclusiecriteria.
  • Zwangerschap of borstvoeding tijdens het onderzoek. Bij het laatste bezoek voor SD-003 zal een urine-zwangerschapstest worden uitgevoerd voor vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die niet abstinent zijn en geen medisch aanvaardbare anticonceptiemethode toepassen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: SD-101 huidcrème (6%)
Alle deelnemers brachten gedurende het onderzoek één keer per dag plaatselijk huidcrème SD-101 aan op het hele lichaam.
Geneesmiddel: SD-101 huidcrème (6%)
SD-101 is een wit, kristallijn poeder dat is geformuleerd in een geurloze, zachte, witte crèmekleurige basis. SD-101-6.0 crème bevat allantoïne, een diureide glyoxylzuur, in een concentratie van 6% en andere hulpstoffen.
Andere namen:
  • SD-101
  • Zorblisa
  • SD-101-6.0

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 30 dagen na de laatste toepassing van het onderzoeksgeneesmiddel (tot een maximum van 54 maanden)
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen werden gedefinieerd als bijwerkingen die begonnen of verergerden op of na het basisbezoek, die optraden op de laatste bezoekdatum voor het SD-003-onderzoek. Een samenvatting van ernstige en alle andere niet-ernstige ongewenste voorvallen, ongeacht de causaliteit, bevindt zich in de module Gerapporteerde ongewenste voorvallen.
Vanaf baseline tot 30 dagen na de laatste toepassing van het onderzoeksgeneesmiddel (tot een maximum van 54 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in Body Surface Area Index (BSAI) van laesiehuid in maand 24
Tijdsspanne: Basislijn, maand 24
Laesiehuid werd gedefinieerd als gebieden die een van de volgende zaken bevatten: blaren, erosies, zweren, korstjes, bullae of korsten, evenals gebieden die huilden, vervellen, sijpelen, korsten of ontbloten waren. Het percentage, variërend van 0% tot 100%, van het aangetaste lichaamsoppervlak (BSA) werd geregistreerd voor elk gedefinieerd lichaamsgebied (d.w.z. hoofd/nek, bovenste ledematen, romp [inclusief lies] en onderste ledematen), vermenigvuldigd met de wegingsfactor, en vervolgens opgeteld voor alle lichaamsregio's om de BSAI te berekenen. De BSA voor laesiehuid moest bij elk bezoek voor een bepaalde deelnemer door dezelfde onderzoeksarts worden beoordeeld. De gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (laatste bezoek van de SD-003-studie) in BSAI werd elke 3 maanden beoordeeld. Alleen deelnemers met gegevens die beschikbaar zijn voor analyse op het opgegeven tijdstip worden gepresenteerd.
Basislijn, maand 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Scioderm, Inc.

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
Food and Drug Administration (FDA)
Amicus Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

  • Paller A., Browning J., Aslam R., et al. Efficacy and Safety Results From a 24-Month, Open-Label Extension of a Phase 2b Dose-Ranging Study of SD-101 Cream in Patients With Epidermolysis Bullosa. Abstract presented at European Academy of Dermatology and Venereology, 26th Congress, Geneva, Switzerland, September 13-17, 2017.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
26 maart 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
14 september 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
14 september 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
12 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
16 maart 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
18 maart 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
4 november 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
31 oktober 2019

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 oktober 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • SD-004
  • 1R01FD005093-01 (Toekenning/contract van de Amerikaanse FDA)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Epidermolyse Bullosa

Klinische onderzoeken op SD-101 huidcrème (6%)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen