Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open-label förlängningsstudie för att utvärdera säkerheten hos SD-101-kräm hos deltagare med Epidermolysis Bullosa

31 oktober 2019 uppdaterad av: Scioderm, Inc.

En Open Label Extension, Multi-Center, studie för att utvärdera säkerheten hos SD-101-kräm hos patienter med Epidermolysis Bullosa

Syftet med denna studie var att bedöma den fortsatta säkerheten för topikal användning av SD-101 kräm (6%) hos deltagare med Epidermolysis Bullosa (EB).

Finansieringskälla: FDA Office of Orphan Products Development

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Detta var en öppen förlängningsstudie för att bedöma den fortsatta säkerheten av topiskt applicerad dermal SD-101-kräm (6 %) hos deltagare med Simplex, Recessive Dystrophic och Junctional non-Herlitz EB.

SD-101 dermal kräm (6%) applicerades topiskt, en gång om dagen på hela kroppen under hela studien. Deltagare som framgångsrikt genomförde hela SD-003-studien (NCT02014376) hade möjlighet att gå över till SD-004-studien (NCT02090283). Baslinjebesöket inträffade vid det sista besöksdatumet för SD-003-studien. Kroppsytans täckning (BSA) av blåsor och skador som gjordes vid det sista SD-003-studiebesöket användes som baslinjeinformation vid baslinjebesöket för SD-004-studien. Deltagarna återvände till studieplatsen för de följande 13 besöken (36 månader) för att få BSA utvärderad. BSA bedömdes vid alla efterföljande schemalagda studiecentrumbesök. Schemalagda studiebesök skedde var sjätte månad efter månad 36 (månad 42, 48, och så vidare). Efter avslutad månad 36 var nästa deltagarbesök (månad 39) ett telefonsamtal från platsen till deltagaren. Telefonbesök inträffade var sjätte månad därefter (månad 45, 51, och så vidare) och inkluderade endast bedömning av biverkningar och samtidig medicinering. För kvinnliga deltagare i fertil ålder utfördes ett uringraviditetstest vid månad 6 och var 6:e ​​månad fram till och med det sista studiebesöket.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
42

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27516
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Informerat samtycke undertecknat av deltagaren eller deltagarens juridiska ombud; om deltagaren är under 18 år men kan ge samtycke, undertecknat samtycke från deltagaren.
  • Deltagare (eller vaktmästare) måste vara villig att följa alla protokollkrav.
  • Deltagaren måste ha genomfört SD-003-studien.

Exklusions kriterier:

  • Deltagare som inte uppfyller inklusionskriterierna.
  • Graviditet eller amning under studien. Ett uringraviditetstest kommer att utföras vid slutbesöket för SD-003 för kvinnliga deltagare i fertil ålder.
  • Kvinnor i fertil ålder som inte är abstinenta och inte tillämpar en medicinskt godtagbar preventivmetod.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: SD-101 Hudkräm (6 %)
Alla deltagare applicerade SD-101 dermal kräm topiskt, en gång om dagen, på hela kroppen under hela studien.
Läkemedel: SD-101 hudkräm (6 %)
SD-101 är ett vitt, kristallint pulver som är formulerat i en luktfri, mjuk, vit krämbas. SD-101-6.0 krämen innehåller allantoin, en diureidglyoxylsyra, i en koncentration av 6% och andra hjälpämnen.
Andra namn:
  • SD-101
  • Zorblisa
  • SD-101-6.0

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från baslinje till 30 dagar efter sista applicering av studieläkemedlet (upp till maximalt 54 månader)
Behandlingsuppkomna biverkningar definierades som biverkningar som startade eller förvärrades på eller efter ett baselinebesök, vilket inträffade vid det sista besöksdatumet för SD-003-studien. En sammanfattning av allvarliga och alla andra icke-allvarliga biverkningar, oavsett orsakssamband, finns i modulen Rapporterade biverkningar.
Från baslinje till 30 dagar efter sista applicering av studieläkemedlet (upp till maximalt 54 månader)

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i Body Surface Area Index (BSAI) för lesional hud vid månad 24
Tidsram: Baslinje, månad 24
Lesional hud definierades som områden som innehöll något av följande: blåsor, erosioner, sår, sårskorpor, bullae eller sårskorpor, såväl som områden som grät, slocknade, sipprade, skorpade eller blottade. Procentandelen, som sträcker sig från 0 % till 100 %, av påverkad kroppsyta (BSA) registrerades för varje definierad kroppsregion (det vill säga huvud/hals, övre extremiteter, bål [inklusive ljumskar] och nedre extremiteter), multiplicerat med viktningsfaktorn och summeras sedan för alla kroppsregioner för att beräkna BSAI. BSA för lesional hud skulle bedömas av samma studieläkare vid varje besök för en viss deltagare. Den genomsnittliga förändringen från baslinjen (slutbesök från SD-003-studien) i BSAI utvärderades var tredje månad. Endast deltagare med data tillgänglig för analys vid den angivna tidpunkten presenteras.
Baslinje, månad 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Scioderm, Inc.

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
Food and Drug Administration (FDA)
Amicus Therapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

  • Paller A., Browning J., Aslam R., et al. Efficacy and Safety Results From a 24-Month, Open-Label Extension of a Phase 2b Dose-Ranging Study of SD-101 Cream in Patients With Epidermolysis Bullosa. Abstract presented at European Academy of Dermatology and Venereology, 26th Congress, Geneva, Switzerland, September 13-17, 2017.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
26 mars 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
14 september 2018

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
14 september 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
12 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
16 mars 2014

Första postat (Uppskatta)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
18 mars 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
4 november 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
31 oktober 2019

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 oktober 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • SD-004
  • 1R01FD005093-01 (U.S.A. FDA-anslag/kontrakt)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Epidermolysis Bullosa

Kliniska prövningar på SD-101 hudkräm (6 %)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar