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Étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité de la crème SD-101 chez les participants atteints d'épidermolyse bulleuse

31 octobre 2019 mis à jour par: Scioderm, Inc.

Une étude d'extension en ouvert, multicentrique, pour évaluer l'innocuité de la crème SD-101 chez les sujets atteints d'épidermolyse bulleuse

Le but de cette étude était d'évaluer la sécurité continue de l'utilisation topique de la crème SD-101 (6 %) chez les participants atteints d'épidermolyse bulleuse (EB).

Source de financement : Bureau du développement des produits orphelins de la FDA

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Il s'agissait d'une étude d'extension en ouvert visant à évaluer l'innocuité continue de la crème dermique SD-101 appliquée par voie topique (6 %) chez les participants atteints d'EB simplex, dystrophique récessif et jonctionnel non Herlitz.

La crème dermique SD-101 (6 %) a été appliquée par voie topique, une fois par jour sur tout le corps pendant la durée de l'étude. Les participants qui ont terminé avec succès l'intégralité de l'étude SD-003 (NCT02014376) avaient la possibilité de passer à l'étude SD-004 (NCT02090283). La visite de référence a eu lieu à la date de la visite finale pour l'étude SD-003. La couverture de la surface corporelle (BSA) des cloques et l'évaluation des lésions effectuée lors de la visite finale de l'étude SD-003 ont été utilisées comme informations de référence lors de la visite de référence pour l'étude SD-004. Les participants sont retournés sur le site de l'étude pour les 13 visites suivantes (36 mois) pour faire évaluer la BSA. La BSA a été évaluée lors de toutes les visites ultérieures prévues au centre d'étude. Les visites programmées du centre d'étude ont eu lieu tous les 6 mois après le mois 36 (mois 42, 48, etc.). Après la fin du mois 36, la prochaine visite du participant (mois 39) était un appel téléphonique du site au participant. Des visites téléphoniques ont eu lieu tous les 6 mois par la suite (mois 45, 51, etc.) et comprenaient uniquement l'évaluation des événements indésirables et des médicaments concomitants. Pour les participantes en âge de procréer, un test de grossesse urinaire a été effectué au mois 6 et tous les 6 mois jusqu'à et y compris la dernière visite d'étude.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
42

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27516
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

6 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Formulaire de consentement éclairé signé par le participant ou son représentant légal ; si le participant est âgé de moins de 18 ans mais capable de donner son consentement, consentement signé du participant.
  • Le participant (ou le gardien) doit être prêt à se conformer à toutes les exigences du protocole.
  • Le participant doit avoir réussi l'étude SD-003.

Critère d'exclusion:

  • Participants qui ne répondent pas aux critères d'inclusion.
  • Grossesse ou allaitement pendant l'étude. Un test de grossesse urinaire sera effectué lors de la visite finale pour SD-003 pour les participantes en âge de procréer.
  • Femmes en âge de procréer qui ne sont pas abstinentes et qui ne pratiquent pas de méthode de contraception médicalement acceptable.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Crème cutanée SD-101 (6%)
Tous les participants ont appliqué la crème dermique SD-101 par voie topique, une fois par jour, sur tout le corps pendant la durée de l'étude.
Médicament: Crème dermique SD-101 (6%)
Le SD-101 est une poudre cristalline blanche formulée dans une base de crème blanche douce et inodore. SD-101-6.0 crème contient de l'allantoïne, un acide diuréide glyoxylique, à une concentration de 6% et d'autres excipients.
Autres noms:
  • SD-101
  • Zorblissa
  • SD-101-6.0

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: De la ligne de base à 30 jours après la dernière application du médicament à l'étude (jusqu'à un maximum de 54 mois)
Les événements indésirables survenus pendant le traitement ont été définis comme des événements indésirables qui ont commencé ou se sont aggravés lors ou après la visite de référence, qui se sont produits à la date de la visite finale pour l'étude SD-003. Un résumé des événements indésirables graves et de tous les autres événements indésirables non graves, quelle qu'en soit la cause, se trouve dans le module Événements indésirables signalés.
De la ligne de base à 30 jours après la dernière application du médicament à l'étude (jusqu'à un maximum de 54 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de l'indice de surface corporelle (BSAI) de la peau lésionnelle au mois 24
Délai: Base de référence, mois 24
La peau lésionnelle a été définie comme des zones contenant l'un des éléments suivants : cloques, érosions, ulcérations, croûtes, bulles ou escarres, ainsi que des zones suintantes, desquamées, suintantes, en croûte ou dénudées. Le pourcentage, allant de 0 % à 100 %, de la surface corporelle affectée (BSA) a été enregistré pour chaque région corporelle définie (c'est-à-dire la tête/le cou, les membres supérieurs, le tronc [y compris l'aine] et les membres inférieurs), multiplié par le facteur de pondération, puis additionné pour toutes les régions du corps pour calculer le BSAI. La BSA pour la peau lésionnelle devait être évaluée par le même médecin de l'étude à chaque visite pour un participant particulier. Le changement moyen par rapport au départ (visite finale de l'étude SD-003) du BSAI a été évalué tous les 3 mois. Seuls les participants dont les données sont disponibles pour analyse au moment spécifié sont présentés.
Base de référence, mois 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Scioderm, Inc.

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Food and Drug Administration (FDA)
Amicus Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

  • Paller A., Browning J., Aslam R., et al. Efficacy and Safety Results From a 24-Month, Open-Label Extension of a Phase 2b Dose-Ranging Study of SD-101 Cream in Patients With Epidermolysis Bullosa. Abstract presented at European Academy of Dermatology and Venereology, 26th Congress, Geneva, Switzerland, September 13-17, 2017.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
26 mars 2014

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
14 septembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
14 septembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
12 mars 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
16 mars 2014

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
18 mars 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
4 novembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
31 octobre 2019

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 octobre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • SD-004
  • 1R01FD005093-01 (Subvention/contrat de la FDA des États-Unis)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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