一项评估 Aldurazyme®（Laronidase）在 5 岁以下 MPS I 患者中的安全性和药代动力学的研究

纳入标准：

• 在执行任何与协议相关的程序之前，需要父母或法定监护人的书面知情同意。 （将单独征得父母的知情同意，以进行基因分型，这与纳入无关。）
• 入学时未满 5 岁。
• 已确诊艾杜糖醛酸酶缺乏症，成纤维细胞或白细胞α-L-艾杜糖醛酸酶活性水平低于正常范围下限的10.0%，或低于检测实验室的检测范围。
• 根据基因分型对 MPS I 进行临床诊断。
• 他/她的医疗记录中的文件表明父母或法定监护人已经接受过有关 HSCT 的咨询或咨询，以确保父母或法定监护人充分了解风险和这种替代疗法对符合试验条件且伴有神经变性的 MPS I 严重表现的患者的益处。

排除标准：

• 患者正在考虑或已经接受造血干细胞移植 (HSCT)。
• 患者在入组时患有急性脑积水。
• 患者患有具有临床意义的器质性疾病（与 MPS I 相关的症状除外），包括：心血管、肝脏、肺部、神经系统或肾脏疾病，其他严重并发疾病，或研究者认为的减轻情况，会妨碍参与试验或可能降低生存率。
• 患者在试验登记前 30 天内接受过任何研究产品。
• 已知患者对 Aldurazyme®（laronidase）或递送溶液的成分严重过敏。