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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von Aldurazyme® (Laronidase) bei MPS-I-Patienten unter 5 Jahren

17. März 2015 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine offene klinische Phase-II-Studie mit rekombinanter humaner Alpha-L-Iduronidase (Aldurazyme®) zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik bei Patienten mit Mukopolysaccharidose I (MPS I), die jünger als 5 Jahre sind

Die Hauptziele dieser Studie sind die Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) einer Enzymersatztherapie mit rekombinanter humaner alpha-L-Iduronidase [Aldurazyme® (Laronidase)] bei Patienten mit Mukopolysaccharidose I (MPS I) unter 5 Jahren. In dieser Studie werden auch Wirksamkeitsmessungen ausgewertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
    • Mainz
      • Kinderklinik, Mainz, Deutschland
        • Johannes Gutenberg Universität
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Hôpital E. Herriot
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande
        • Sophia Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Willink Biochemical Genetics Unit Royal Hospital for Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Vor der Durchführung von protokollbezogenen Verfahren ist eine schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten erforderlich. (Für ihre Genotypisierung, die unabhängig von der Aufnahme ist, wird eine separate Einverständniserklärung der Eltern angefordert.)
  • Zum Zeitpunkt der Anmeldung jünger als 5 Jahre sein.
  • Bestätigter Iduronidase-Mangel mit einer Fibroblasten- oder Leukozyten-Alpha-L-Iduronidase-Enzymaktivität von weniger als 10,0 % der unteren Grenze des Normalbereichs oder unterhalb des Nachweisbereichs des Messlabors.
  • Haben Sie eine klinische Diagnose von MPS I basierend auf Genotypisierung.
  • Dokumentation in seiner/ihrer Krankenakte, dass die Eltern oder Erziehungsberechtigten eine Beratung oder Beratung bezüglich HSZT erhalten haben, um sicherzustellen, dass die Eltern oder Erziehungsberechtigten vollständig über die Risiken informiert sind und Vorteile dieser alternativen Behandlung für Patienten, die für die Studie geeignet sind und die schwere Manifestationen von MPS I mit Neurodegeneration haben.

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient wird für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) in Betracht gezogen oder hat sich einer solchen unterzogen.
  • Der Patient hat zum Zeitpunkt der Aufnahme einen akuten Hydrozephalus.
  • Der Patient hat eine klinisch signifikante organische Erkrankung (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit MPS I), einschließlich: kardiovaskulärer, hepatischer, pulmonaler, neurologischer oder renaler Erkrankungen, andere schwere interkurrente Erkrankungen oder mildernde Umstände, die nach Ansicht des Prüfarztes würde die Teilnahme an der Studie ausschließen oder möglicherweise das Überleben verkürzen.
  • Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen vor der Aufnahme in die Studie ein Prüfprodukt erhalten.
  • Der Patient hat eine bekannte schwere Überempfindlichkeit gegen Aldurazyme® (Laronidase) oder Bestandteile der Verabreichungslösung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Aldurazyme (rhIDU) 100 E/kg NUR jede Woche
Die Patienten erhielten Aldurazyme (rekombinante humane Alpha-L-Iduronidase (rhIDU)) einmal pro Woche in einer Dosis von 100 Einheiten/kg (ungefähr 0,58 mg/kg) für bis zu 52 Wochen – gekennzeichnete Dosis.
Biologisch: Aldurazyme (Rekombinante humane Alpha-L-Iduronidase)
100 U/kg jede Woche
Biologisch: Aldurazyme (Rekombinante humane Alpha-L-Iduronidase)
200 U/kg jede Woche (ab Woche 26)
Experimental: Aldurazyme (rhIDU) 100–200 U/kg jede Woche
Nach Erhalt einer Dosis von 100 Einheiten/kg Aldurazyme (rhIDU) in den ersten 25 Wochen konnten Patienten, die nach dem 1. Januar 2004 in die Studie aufgenommen wurden, ab Woche 26 eine erhöhte Dosis von 200 Einheiten/kg erhalten, wenn die Glykosaminoglykanspiegel (uGAG) des Patienten im Urin abfielen in Woche 22 > 200 µg/mg Kreatinin waren.
Biologisch: Aldurazyme (Rekombinante humane Alpha-L-Iduronidase)
100 U/kg jede Woche
Biologisch: Aldurazyme (Rekombinante humane Alpha-L-Iduronidase)
200 U/kg jede Woche (ab Woche 26)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsbewertung
Zeitfenster: 52 Wochen
Zusammenfassung der Gesamtsicherheit der unerwünschten Ereignisse (AEs) während der Behandlung Die Bewertung der Sicherheit basierte auf der Inzidenz von UE-Berichten.
52 Wochen
Pharmakokinetik - Fläche unter der (Plasmakonzentrations-Zeit)-Kurve (AUC∞)
Zeitfenster: 52 Wochen
AUC∞ ist ein Maß für die Gesamtexposition gegenüber einem Medikament.
52 Wochen
Pharmakokinetik - Eliminationshalbwertszeit (t1/2)
Zeitfenster: 52 Wochen
Die Halbwertszeit ist die Zeit, die es dauert, bis die Konzentration des Arzneimittels im Plasma um 50 % abnimmt.
52 Wochen
Pharmakokinetik - Gesamtplasmaclearance (CL)
Zeitfenster: 52 Wochen
CL ist das Volumen der Körperflüssigkeit, das pro Zeiteinheit von dem Medikament befreit wird.
52 Wochen
Pharmakokinetik - Verteilungsvolumen (Vz)
Zeitfenster: 52 Wochen
Vz ist das Volumen, das die Arzneimittelmenge im Körper nach vollständiger Resorption in Beziehung zur Konzentration des Arzneimittels im Plasma setzt.
52 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Glykosaminoglykanspiegels (uGAG) vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Baseline bis 52 Wochen
Prozentuale Veränderung der Konzentration von GAG relativ zu Kreatinin (ug GAG/mg Kreatinin) im Urin von der Baseline bis Woche 52; Eine stärkere Abnahme der prozentualen Änderung zeigt eine stärkere Reaktion an.
Baseline bis 52 Wochen
Prozentuale Veränderung der Lebergröße vom Ausgangswert bis Woche 52 (Hepatomegalie)
Zeitfenster: Baseline bis 52 Wochen
Prozentuale Veränderung des Ausmaßes des Leberrands unterhalb des rechten Rippenrands (BRCM), gemessen in Zentimetern von der Baseline bis Woche 52; Eine stärkere Abnahme der prozentualen Änderung zeigt eine stärkere Reaktion an.
Baseline bis 52 Wochen
Änderung des Apnoe-/Hypopnoe-Index (AHI) vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Baseline bis 52 Wochen
Anzahl fehlender (Apnoe) und flacher (Hypopnoe) Atemzüge pro Stunde Schlaf. Eine stärkere Abnahme der Ereignisse pro Stunde weist auf eine stärkere Reaktion hin.
Baseline bis 52 Wochen
Globale Expertenbewertung der Ergebnisse der Schlafstudie in Woche 52 im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis 52 Wochen
Unabhängige Experten stellten eine globale Bewertung für jeden Besuch der Schlafstudie sowie den Grad der klinisch bedeutsamen Veränderung im Verlauf der Studie zur Verfügung. Die Bewertung basierte auf AHI, Schweregrad und Häufigkeit von Sauerstoffentsättigungen und Schlafqualität.
Baseline bis 52 Wochen
Änderung des Z-Scores der linksventrikulären Masse (LVM) von Baseline bis Woche 52
Zeitfenster: Baseline bis 52 Wochen
Veränderung der LVM-Z-Scores, gemessen durch Echokardiographie von Baseline bis Woche 52. Z-Score = Anzahl der Standardabweichungen vom Mittelwert. Z-Scores größer als +2 und kleiner als -2 sind anormal. Eine stärkere Abnahme des ungewöhnlich hohen Z-Scores weist auf ein stärkeres Ansprechen hin.
Baseline bis 52 Wochen
Veränderung von Baseline zu Woche 52 in der Körpergröße
Zeitfenster: Baseline bis 52 Wochen
Veränderung der Z-Scores für Stehhöhe/Liegelänge für das Alter von Baseline bis Woche 52. Z-Score = Anzahl der Standardabweichungen vom Mittelwert. Z-Scores größer als +2 und kleiner als -2 sind anormal. Eine stärkere Abnahme des ungewöhnlich hohen Z-Scores weist auf ein stärkeres Ansprechen hin.
Baseline bis 52 Wochen
Klinische Beurteilung des Prüfarztes in Woche 52 im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis 52 Wochen
Der Eindruck des Prüfarztes vom klinischen Gesamtzustand des Patienten in Woche 52 im Vergleich zum Ausgangswert.
Baseline bis 52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Mitarbeiter

BioMarin/Genzyme LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2002

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2005

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2005

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. September 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

7. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

3. April 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. März 2015

Zuletzt verifiziert

1. März 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALID-014-02

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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