Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioitiin Aldurazymen® (Laronidaasin) turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa alle 5-vuotiailla MPS I -potilailla

tiistai 17. maaliskuuta 2015 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Vaiheen II avoin kliininen rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi (Aldurazyme®) turvallisuuden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi mukopolysakkaridoosi I (MPS I) -potilailla alle 5-vuotiailla

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on arvioida entsyymikorvaushoidon turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa (PK) rekombinantilla ihmisen alfa-L-iduronidaasilla [Aldurazyme® (laronidaasi)] alle 5-vuotiailla mukopolysakkaridoosi I (MPS I) -potilailla. Tässä tutkimuksessa arvioidaan myös tehokkuusmittauksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Sophia Children's Hospital
  • Ranska
      • Lyon, Ranska
        • Hôpital E. Herriot
  • Saksa
    • Mainz
      • Kinderklinik, Mainz, Saksa
        • Johannes Gutenberg Universität
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Willink Biochemical Genetics Unit Royal Hospital for Children

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vanhemmilta tai laillisilta huoltajilta vaaditaan kirjallinen tietoinen suostumus ennen protokollaan liittyvien toimenpiteiden suorittamista. (Vanhemmilta pyydetään erillinen tietoinen suostumus genotyypitykseen, joka on sisällyttämisestä riippumaton.)
  • Ilmoittautumishetkellä tulee olla alle 5-vuotias.
  • Vahvistettu iduronidaasipuutos, kun fibroblasti- tai leukosyytti alfa-L-iduronidaasientsyymiaktiivisuus on alle 10,0 % normaalialueen alarajasta tai alle mittauslaboratorion havainnointialueen.
  • Sinulla on genotyypitykseen perustuva kliininen MPS I -diagnoosi.
  • Hänen sairauskertomuksensa asiakirjat siitä, että vanhemmat tai lailliset huoltajat ovat saaneet HSCT:tä koskevaa neuvontaa tai konsultaatiota varmistaakseen, että vanhemmat tai lailliset huoltajat ovat täysin tietoisia riskeistä ja tämän vaihtoehtoisen hoidon edut potilaille, jotka ovat oikeutettuja tutkimukseen ja joilla on vakavia MPS I:n ilmenemismuotoja, joihin liittyy hermoston rappeuma.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalle harkitaan tai hänelle on tehty hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT).
  • Potilaalla on akuutti vesipää vastaanottohetkellä.
  • Potilaalla on kliinisesti merkittävä orgaaninen sairaus (lukuun ottamatta MPS I:n oireita), mukaan lukien: sydän- ja verisuoni-, maksa-, keuhkosairaus, neurologinen tai munuaissairaus, muu vakava rinnakkaissairaus tai lieventävät olosuhteet, jotka tutkijan näkemyksen mukaan estäisi osallistumisen tutkimukseen tai mahdollisesti vähentäisi eloonjäämistä.
  • Potilas on saanut mitä tahansa tutkimusvalmistetta 30 päivän kuluessa ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
  • Potilaalla on tiedossa vakava yliherkkyys Aldurazyme® (laronidaasi) tai annosteluliuoksen komponenteille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Aldurazyme (rhIDU) 100 U/kg VAIN joka viikko
Potilaat saivat Aldurazymea (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi (rhIDU)) kerran viikossa annoksella 100 yksikköä/kg (noin 0,58 mg/kg) enintään 52 viikon ajan - merkitty annos.
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
100 U/kg joka viikko
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
200 U/kg joka viikko (viikosta 26 eteenpäin)
Kokeellinen: Aldurazyme (rhIDU) 100-200 U/kg joka viikko
Kun potilaat olivat saaneet 100 yksikköä/kg annoksen Aldurazymea (rhIDU) ensimmäisen 25 viikon ajan, potilaat, jotka ilmoittautuivat 1. tammikuuta 2004 jälkeen, olivat oikeutettuja saamaan korotetun annoksen 200 yksikköä/kg viikosta 26 eteenpäin, jos potilaan virtsan glykosaminoglykaani (uGAG) oli olivat >200 µg/mg kreatiniinia viikolla 22.
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
100 U/kg joka viikko
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
200 U/kg joka viikko (viikosta 26 eteenpäin)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuusarviointi
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Yleinen turvallisuusyhteenveto haittatapahtumista (AE) hoidon aikana Turvallisuusarviointi perustui AE-raporttien ilmaantuvuuteen.
52 viikkoa
Farmakokinetiikka - pinta-ala (plasman pitoisuus-aika) käyrän alla (AUC∞)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
AUC∞ on kokonaisaltistuksen mitta lääkkeelle.
52 viikkoa
Farmakokinetiikka – eliminaation puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Puoliintumisaika on aika, joka kuluu lääkkeen pitoisuuden laskemiseen plasmassa 50 %.
52 viikkoa
Farmakokinetiikka – kokonaisplasmapuhdistuma (CL)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
CL on lääkkeestä puhdistetun kehon nesteen tilavuus aikayksikköä kohti.
52 viikkoa
Farmakokinetiikka – jakautumistilavuus (Vz)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Vz on tilavuus, joka suhteuttaa lääkeaineen määrän elimistössä imeytymisen päätyttyä lääkeaineen pitoisuuteen plasmassa.
52 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Virtsan glykosaminoglykaanin (uGAG) prosenttimuutos lähtötasosta viikkoon 52
Aikaikkuna: Perustaso 52 viikkoon
GAG-pitoisuuden prosentuaalinen muutos suhteessa kreatiniiniin (ug GAG/mg kreatiniinia) virtsassa lähtötasosta viikkoon 52; Suurempi prosentuaalisen muutoksen lasku osoittaa suurempaa vastetta.
Perustaso 52 viikkoon
Maksan koon prosenttimuutos lähtötilanteesta viikkoon 52 (hepatomegalia)
Aikaikkuna: Perustaso 52 viikkoon
Prosenttimuutos maksan reunan oikean rannikon reunan alapuolella (BRCM) mitattuna senttimetreinä lähtötasosta viikkoon 52; Suurempi prosentuaalisen muutoksen lasku osoittaa suurempaa vastetta.
Perustaso 52 viikkoon
Apnea/hypopneaindeksin (AHI) muutos lähtötilanteesta viikkoon 52
Aikaikkuna: Perustaso 52 viikkoon
Poissaolevien (apnea) ja pinnallisten (hypopnea) hengitysten lukumäärä unituntia kohden. Tapahtumien suurempi väheneminen tunnissa tarkoittaa suurempaa vastetta.
Perustaso 52 viikkoon
Asiantuntijan yleinen arvio unitutkimuksen tuloksista viikolla 52 verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: Perustaso 52 viikkoon
Riippumattomat asiantuntijat toimittivat globaalin arvion jokaisesta unitutkimuskäynnistä sekä kliinisesti merkityksellisen muutoksen asteen tutkimuksen aikana. Arviointi perustui AHI:hen, happidesaturaatioiden vaikeusasteeseen ja tiheyteen sekä unen laatuun.
Perustaso 52 viikkoon
Vasemman kammion massan (LVM) Z-pisteen muutos lähtötilanteesta viikkoon 52
Aikaikkuna: Perustaso 52 viikkoon
LVM Z-pisteiden muutos kaikukardiografialla mitattuna lähtötasosta viikkoon 52. Z-pisteet = keskipoikkeamien lukumäärä keskiarvosta. Z-pisteet, jotka ovat yli +2 ja alle -2, ovat epänormaaleja. Epänormaalin korkean z-pisteen suurempi lasku osoittaa suurempaa vastetta.
Perustaso 52 viikkoon
Muutos perustilasta viikkoon 52 korkeudessa
Aikaikkuna: Perustaso 52 viikkoon
Seisomakorkeuden/makuupituuden ja iän Z-pisteiden muutos lähtötasosta viikkoon 52. Z-pisteet = keskipoikkeamien lukumäärä keskiarvosta. Z-pisteet, jotka ovat yli +2 ja alle -2, ovat epänormaaleja. Epänormaalin korkean z-pisteen suurempi lasku osoittaa suurempaa vastetta.
Perustaso 52 viikkoon
Tutkijan kliininen arvio viikolla 52 verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: Perustaso 52 viikkoon
Tutkijan vaikutelma potilaan yleisestä kliinisestä tilasta viikolla 52 verrattuna lähtötilanteeseen.
Perustaso 52 viikkoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Yhteistyökumppanit

BioMarin/Genzyme LLC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. lokakuuta 2002

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2005

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2005

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 2. syyskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. syyskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 7. syyskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 3. huhtikuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. maaliskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALID-014-02

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi I

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Algeria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa