低剂量或高剂量调理后外周血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征或急性髓性白血病患者

纳入标准：

• 骨髓增生异常综合征 (MDS) 或转化的急性髓性白血病（由 MDS 转化而来）
• 首次缓解后的新发急性髓性白血病 (AML)
• 首次完全缓解中的中度或高风险新发 AML（仅限 FHCRC 无关的供体接受者）
• 所有患者在 HCT 前都需要进行化疗：
• A) 细胞减灭化疗周期开始与供体干细胞输注之间的间隔必须至少为 30 天；在此期间将允许接受用于维持疾病的化学疗法
• B) 根据预处理方案开始前 21 天内和移植前细胞减灭化疗开始后至少 3-4 周进行的骨髓形态学，所有患者的成髓细胞必须 < 5%
• C) 根据形态学分析，所有患者必须没有循环外周血成髓细胞
• 有相关捐赠者的患者年龄在 65 岁或以下； 60 岁或以下的无血缘捐献者
• HCT 特异性合并症指数评分 (HCT-CI) < 3
• 相关供体（年龄 > 12 岁，非同源）或无关供体，HLA 在 A、B、C、DRQ1 和 CBQ1 等位基因水平的表型或基因型相同
• 供体：通过高分辨率 HLA 分型（HLA-A、B、C、DRB1 和 DQB1）进行基因型或表型匹配的相关或无关供体；允许 1 类单等位基因错配
• DONOR：移植物排斥载体中错配等位基因纯合的患者和供体对被认为是双等位基因错配，即患者是 A*0101，供体是 A*0201，这种类型的错配是不允许的
• 供体：阳性抗供体细胞毒性交叉配型或流式细胞术测定是 FHCRC/SCCA 的绝对供体排除
• 捐赠者：年龄 >= 12 岁
• 供体：供体必须同意使用 G-CSF 和白细胞分离术进行 PBSC 动员；不允许将骨髓作为干细胞的来源
• 捐赠者：捐赠者必须有足够的静脉用于白细胞分离术或同意放置中心静脉导管（股骨、锁骨下）

排除标准：

• HIV血清阳性
• 适当治疗超过 1 个月后放射学进展的真菌感染
• 器官功能障碍
• 有症状的冠状动脉疾病或射血分数 < 35%
• DLCO < 65%，FEV1 < 65% 或接受补充性持续吸氧
• 肝功能异常：有肝病临床或实验室证据的患者将评估肝病的病因、肝功能、组织学和门脉高压程度的临床严重程度；患有暴发性肝功能衰竭、有门静脉高压症或桥接纤维化证据的肝硬化患者、酒精性肝炎、食管静脉曲张、食管静脉曲张出血病史、肝性脑病、凝血酶原时间延长证明无法纠正的肝脏合成功能障碍、与门静脉高压症相关的腹水，排除细菌性或真菌性肝脓肿、胆道梗阻、血清总胆红素 > 3 mg/dL 的慢性病毒性肝炎和有症状的胆道疾病
• 卡诺夫斯基表现得分 < 70
• Lansky-Play Performance Score < 70 儿科患者
• 预期寿命因 MDS/AML 以外的疾病而严重受限（< 2 年）
• 在治疗期间和治疗后 12 个月内不愿使用避孕技术的生育男性和女性
• 患有活动性非血液恶性肿瘤的患者，除了：
• A) 患有滤泡性或低级别淋巴瘤的患者将符合条件，只要他们没有也不需要积极治疗来控制他们的疾病
• B) 局部非黑色素瘤皮肤恶性肿瘤患者
• 高血压控制不佳且无法通过标准药物将血压稳定在 150/90 mm Hg 以下的患者
• 怀孕或哺乳的女性
• 患有全身性、不受控制的感染的患者
• 由阳性 CSF 细胞离心涂片鉴定的活动性 CNS 疾病
• 捐赠者：同卵双胞胎
• 捐赠者：年龄 < 12 岁
• 捐赠者：怀孕
• 捐赠者：HIV 血清阳性
• 捐赠者：无法获得足够的静脉通路
• 供体：已知对 G-CSF 的不良反应