Alacsony vagy nagy dózisú kondicionálás, majd perifériás vér őssejt-transzplantációja myelodysplasiás szindrómában vagy akut mielogén leukémiában szenvedő betegek kezelésében

Bevételi kritériumok:

• Mielodiszpláziás szindróma (MDS) vagy transzformált akut mielogén leukémia (MDS-ből transzformált)
• De novo akut mielogén leukémia (AML) az első remisszió után
• Közepes vagy magas kockázatú de novo AML az első teljes válaszban (csak FHCRC-vel nem rokon donor recipienseknél)
• A HCT előtt kemoterápia szükséges minden beteg számára:
• A) A citoreduktív kemoterápia ciklusának kezdete és a donor őssejtek infúziója közötti intervallumnak legalább 30 napnak kell lennie; a betegség fenntartására kapott kemoterápia engedélyezett ebben az időszakban
• B) A kondicionáló kezelés megkezdése előtt 21 napon belül és a transzplantáció előtti citoreduktív kemoterápia megkezdése után legalább 3-4 héttel a csontvelő morfológiája alapján minden betegnél 5%-nál kisebb mieloblasztot kell kimutatni.
• C) A morfológiai analízis alapján egyetlen betegben sem lehetnek jelen keringő perifériás vér mieloblasztjai
• 65 éves vagy fiatalabb betegek esetében, akiknek rokon donorai vannak; 60 éves vagy fiatalabb betegek esetében, akiknek nincs rokon donora
• HCT-specifikus komorbiditási index pontszám (HCT-CI) < 3
• Rokon donor (12 év feletti, nem szingénikus) vagy nem rokon donor, HLA fenotípusosan vagy genotípusosan azonos allélszinten A, B, C, DRQ1 és CBQ1
• DONOR: rokon vagy nem rokon donorok, akik genotípusában vagy fenotípusában megfelelnek a nagy felbontású HLA tipizálásnak (HLA-A, B, C, DRB1 és DQB1); osztályú egyetlen allél eltérés megengedett
• DONOR: A graft kilökődési vektorban nem egyező allélban homozigóta beteg és donor párok két allél eltérésnek minősülnek, azaz a páciens A*0101, a donor pedig A*0201, és ez a fajta eltérés nem megengedett.
• DONOR: A pozitív antidonor citotoxikus keresztillesztés vagy áramlási citometrikus vizsgálat abszolút donor kizárást jelent az FHCRC/SCCA-nál
• ADOMÁNYOZÓ: Életkor >= 12 év
• DONOR: A donoroknak bele kell járulniuk a PBSC mobilizálásához G-CSF-fel és leukaferézisekkel; a csontvelő mint őssejtek forrása nem engedélyezett
• DONOR: A donornak megfelelő vénákkal kell rendelkeznie a leukaferézishez, vagy bele kell egyeznie a centrális vénás katéter (femoralis, subclavia) elhelyezésébe.

Kizárási kritériumok:

• HIV szeropozitivitás
• Gombás fertőzések radiológiai progresszióval egy hónapnál hosszabb megfelelő kezelés után
• Szervműködési zavar
• Tünetekkel járó koszorúér-betegség vagy ejekciós frakció < 35%
• DLCO < 65%, FEV1 < 65% vagy kiegészítő folyamatos oxigént kap
• Májfunkciós rendellenességek: A májbetegség klinikai vagy laboratóriumi bizonyítékaival rendelkező betegeknél a májbetegség okát, klinikai súlyosságát a májfunkció, a szövettan és a portális hipertónia mértéke szempontjából értékelik; fulmináns májelégtelenségben szenvedő betegek, cirrhosisban a portális hipertónia vagy áthidaló fibrózis jelei, alkoholos hepatitis, nyelőcső visszér, vérző nyelőcső visszér, hepatikus encephalopathia, nem korrigálható májszintetikus diszfunkció, amelyet a protrombin idő megnyúlása bizonyít, hypertonia portál, ascites Bakteriális vagy gombás májtályog, epeúti elzáródás, krónikus vírusos hepatitis >3 mg/dl összszérum bilirubin mellett, valamint a tünetekkel járó epebetegség kizárásra kerül
• Karnofsky teljesítménypontszám < 70
• Lansky-Play Performance Score < 70 gyermekbetegeknél
• A várható élettartamot erősen korlátozza (< 2 év) az MDS/AML-től eltérő betegség
• Termékeny férfiak és nők, akik nem hajlandók fogamzásgátló technikákat alkalmazni a kezelés alatt és azt követően 12 hónapig
• Aktív, nem hematológiai rosszindulatú daganatokban szenvedő betegek, kivéve:
• A) A follikuláris vagy alacsony fokú limfómában szenvedő betegek mindaddig jogosultak, amíg nem kaptak aktív kezelést, és nem is igényelnek aktív kezelést betegségük leküzdésére.
• B) Lokalizált, nem melanómás bőrrákban szenvedő betegek
• Rosszul kontrollált magas vérnyomásban szenvedő betegek, akiknél a vérnyomást nem tudják 150/90 Hgmm alá stabilizálni standard gyógyszeres kezeléssel
• Terhes vagy szoptató nőstények
• Szisztémás, kontrollálatlan fertőzésben szenvedő betegek
• A pozitív CSF citoszpin által azonosított aktív központi idegrendszeri betegség
• ADOMÁNYOZÓ: Egypetéjű iker
• ADOMÁNYOZÓ: 12 év alatti életkor
• DONOR: Terhesség
• DONOR: HIV szeropozitivitás
• DONOR: Képtelenség elérni a megfelelő vénás hozzáférést
• DONOR: G-CSF ismert mellékhatása