Elagolix 对比皮下长效醋酸甲羟孕酮治疗子宫内膜异位症 (PETAL)

实验性的：恶拉戈利 75 毫克 BID

参与者每天两次 (BID) 口服 elagolix 75 mg，持续 24 周，并在第 1 周和第 12 周通过皮下注射给予 DMPA-SC 安慰剂。

药品：恶拉戈利

以口服片剂形式提供

其他名称：

• NBI-56418
• Orilissa™

药品：DMPA-SC 的安慰剂

在预装注射器中进行皮下注射的匹配安慰剂

实验性的：恶拉戈利 150 毫克 QD

参与者每天一次 (QD) 口服 elagolix 150 mg，持续 24 周，并在第 1 周和第 12 周通过皮下注射给予 DMPA-SC 安慰剂。

药品：恶拉戈利

以口服片剂形式提供

其他名称：

• NBI-56418
• Orilissa™

药品：DMPA-SC 的安慰剂

在预装注射器中进行皮下注射的匹配安慰剂

ACTIVE_COMPARATOR：DMPA-SC

参与者每天口服一次 elagolix 安慰剂，持续 24 周，并在第 1 周和第 12 周皮下注射 DMPA-SC 104 mg。

药品：皮下长效醋酸甲羟孕酮 (DMPA-SC)

在预装注射器中提供用于皮下注射，每个注射器 104 mg/0.65 mL。

其他名称：

• depo-subQ provera 104™

药品：安慰剂至 Elagolix

匹配的口服安慰剂药片

第 24 周时脊柱骨矿物质密度相对于基线的百分比变化

通过双 X 射线吸收测定法 (DXA) 测量骨矿物质密度 (BMD)。 使用单向方差分析 (ANOVA) 模型评估第 24 周时脊柱和股骨 BMD 相对于基线的百分比变化。 如果第 24 周时脊柱和股骨的 BMD 平均百分比变化的置信区间下限≥-2.2%，则支持不存在明显的骨质流失。

第 24 周时股骨骨矿物质密度相对于基线的百分比变化

通过双 X 射线吸收测定法 (DXA) 测量骨矿物质密度 (BMD)。 使用单向方差分析 (ANOVA) 模型评估第 24 周时脊柱和股骨 BMD 相对于基线的百分比变化。 如果第 24 周时脊柱和股骨的 BMD 平均百分比变化的置信区间下限≥-2.2%，则支持不存在明显的骨质流失。

第 12 周和第 48 周脊柱骨矿物质密度相对于基线的百分比变化

通过双 X 射线吸收测定法 (DXA) 测量骨矿物质密度 (BMD)。 使用单向方差分析 (ANOVA) 模型评估 BMD 相对于基线的百分比变化。

第 12 周和第 48 周股骨骨矿物质密度相对于基线的百分比变化

通过双 X 射线吸收测定法 (DXA) 测量骨矿物质密度 (BMD)。 使用单向方差分析 (ANOVA) 模型评估 BMD 相对于基线的百分比变化。

第 12、24 和 48 周时 N-端肽相对于基线的变化

中央实验室使用酶联免疫吸附测定 (ELISA) 对血液样本进行了 N-端肽浓度的分析。 使用单向方差分析模型分析 N-端肽相对于基线的变化。

第 24 周时对综合盆腔体征和症状评分 (CPSSS) 的痛经部分有反应的参与者百分比

CPSSS 由 5 个组成部分组成，分别针对痛经（经期疼痛）、性交痛（性交疼痛）、非经期盆腔疼痛、盆腔压痛和盆腔硬结（硬化）。 每个成分的评分范围为 0 到 3（0 = 不存在，1 = 轻度，2 = 中度，3 = 重度）。 痛经评分是基于参与者对“过去 28 天内月经痛吗？”这个问题的回答。

如果参与者报告与基线相比减少（改善）1 分或更多，则他们被归类为痛经反应者。

第 24 周时对 CPSSS 的非经期骨盆疼痛部分有反应的参与者百分比

CPSSS 由 5 个组成部分组成，分别针对痛经、性交痛、非经期盆腔疼痛、盆腔压痛和盆腔硬结。 每个成分的评分范围为 0 到 3（0 = 不存在，1 = 轻度，2 = 中度，3 = 重度）。 非经期骨盆疼痛评分基于参与者对“过去 28 天是否有骨盆疼痛？”这一问题的回答。 如果参与者报告与基线相比减少（改善）1 分或更多，则他们被归类为对非月经性骨盆疼痛有反应者。

随着时间的推移，对 CPSSS 的痛经部分有反应的参与者百分比

CPSSS 由 5 个组成部分组成，分别针对痛经、性交痛、非经期盆腔疼痛、盆腔压痛和盆腔硬结。 每个成分的评分范围为 0 到 3（0 = 不存在，1 = 轻度，2 = 中度，3 = 重度）。 痛经评分是基于参与者对“过去 28 天内月经痛吗？”这个问题的回答。

如果参与者报告与基线相比减少（改善）1 分或更多，则他们被归类为痛经反应者。

随着时间的推移，对 CPSSS 的非经期骨盆疼痛部分有反应的参与者百分比

CPSSS 由 5 个组成部分组成，分别针对痛经、性交痛、非经期盆腔疼痛、盆腔压痛和盆腔硬结。 每个成分的评分范围为 0 到 3（0 = 不存在，1 = 轻度，2 = 中度，3 = 重度）。 非经期骨盆疼痛评分基于参与者对“过去 28 天是否有骨盆疼痛？”这一问题的回答。 如果参与者报告与基线相比减少（改善）1 分或更多，则他们被归类为对非月经性骨盆疼痛有反应者。

治疗期间总 CPSSS 相对于基线的变化

CPSSS 由 5 个组成部分组成，分别针对痛经、性交痛、非经期盆腔疼痛、盆腔压痛和盆腔硬结。 每个成分的评分范围为 0 到 3（0 = 不存在，1 = 轻度，2 = 中度，3 = 重度）。

痛经、性交痛和非经期骨盆疼痛评分基于参与者的评估，骨盆压痛和硬结由研究者根据与骨盆检查相关的发现进行评估。

CPSSS 总分的最大可能值为 15（总分范围：0 至 15，其中较低的分数表示子宫内膜异位症的体征和症状较少或功能较好）。

使用协方差模型的混合效应重复测量 (MERM) 分析分析相对于基线的变化，该模型包括治疗的固定效应、时间、治疗与时间的相互作用、患者的随机效应以及基线值和基线-按时间交互。

治疗期间不包括性交困难的总 CPSSS 相对于基线的变化

CPSSS 由 5 个组成部分组成，分别针对痛经、性交痛、非经期盆腔疼痛、盆腔压痛和盆腔硬结。 每个成分的评分范围为 0 到 3（0 = 不存在，1 = 轻度，2 = 中度，3 = 重度）。

痛经、性交痛和非经期骨盆疼痛评分基于参与者的评估，骨盆压痛和硬结由研究者根据与骨盆检查相关的发现进行评估。

不包括性交困难的总 CPSSS 的最大可能值为 12（总分范围：0 至 12，其中较低的分数表示子宫内膜异位症的体征和症状较少或功能较好）。

使用协方差模型的混合效应重复测量 (MERM) 分析分析相对于基线的变化，该模型包括治疗的固定效应、时间、治疗与时间的相互作用、患者的随机效应以及基线值和基线-按时间交互。

治疗期间 CPSSS 痛经成分相对于基线的变化

CPSSS 由 5 个组成部分组成，分别针对痛经、性交痛、非经期盆腔疼痛、盆腔压痛和盆腔硬结。 每个成分的评分范围为 0 到 3（0 = 不存在，1 = 轻度，2 = 中度，3 = 重度）。

痛经评分是基于参与者对“过去 28 天内月经痛吗？”这个问题的回答。

使用协方差模型的混合效应重复测量 (MERM) 分析分析相对于基线的变化，该模型包括治疗的固定效应、时间、治疗与时间的相互作用、患者的随机效应以及基线值和基线-按时间交互。

治疗期间 CPSSS 的性交困难成分相对于基线的变化

CPSSS 由 5 个组成部分组成，分别针对痛经、性交痛、非经期盆腔疼痛、盆腔压痛和盆腔硬结。 每个成分的评分范围为 0 到 3（0 = 不存在，1 = 轻度，2 = 中度，3 = 重度）。

性交困难评分基于参与者对“您在过去 28 天内有过性交疼痛吗？”这个问题的回答。 使用协方差模型的混合效应重复测量 (MERM) 分析分析相对于基线的变化，该模型包括治疗的固定效应、时间、治疗与时间的相互作用、患者的随机效应以及基线值和基线-按时间交互。

治疗期间 CPSSS 的非经期骨盆疼痛成分相对于基线的变化

CPSSS 由 5 个组成部分组成，分别针对痛经、性交痛、非经期盆腔疼痛、盆腔压痛和盆腔硬结。 每个成分的评分范围为 0 到 3（0 = 不存在，1 = 轻度，2 = 中度，3 = 重度）。

非经期骨盆疼痛评分基于参与者对“您在过去 28 天内有过骨盆疼痛吗？”这一问题的回答。

使用协方差模型的混合效应重复测量 (MERM) 分析分析相对于基线的变化，该模型包括治疗的固定效应、时间、治疗与时间的相互作用、患者的随机效应以及基线值和基线-按时间交互。

治疗期间 CPSSS 骨盆压痛成分相对于基线的变化

CPSSS 由 5 个组成部分组成，分别针对痛经、性交痛、非经期盆腔疼痛、盆腔压痛和盆腔硬结。 每个成分的评分范围为 0 到 3（0 = 不存在，1 = 轻度，2 = 中度，3 = 重度）。

骨盆压痛由研究者根据与骨盆检查相关的发现进行评估。

使用协方差模型的混合效应重复测量 (MERM) 分析分析相对于基线的变化，该模型包括治疗的固定效应、时间、治疗与时间的相互作用、患者的随机效应以及基线值和基线-按时间交互。

治疗期间 CPSSS 骨盆硬结部分相对于基线的变化

CPSSS 由 5 个组成部分组成，分别针对痛经、性交痛、非经期盆腔疼痛、盆腔压痛和盆腔硬结。 每个成分的评分范围为 0 到 3（0 = 不存在，1 = 轻度，2 = 中度，3 = 重度）。

骨盆硬结由研究者根据与骨盆检查相关的发现进行评估。

使用协方差模型的混合效应重复测量 (MERM) 分析分析相对于基线的变化，该模型包括治疗的固定效应、时间、治疗与时间的相互作用、患者的随机效应以及基线值和基线-按时间交互。

盆腔疼痛的每月峰值视觉模拟量表 (VAS) 相对于基线的变化

盆腔疼痛的 VAS 用于评估疼痛强度。 VAS 是一条水平线，左边的极端被标记为“无痛”，右边的极端被标记为“曾经感觉到的最痛”，评分从 0（没有痛）到 100（曾经感觉到的最痛）。 参与者通过在每天大约相同的时间“勾选”他们电子日记上的水平线来表示 24 小时内感受到的最严重疼痛程度。 骨盆疼痛的每月峰值 VAS 定义为个体参与者从上次就诊到当前预定就诊当天报告的最大 VAS 疼痛评分。

使用协方差模型的混合效应重复测量 (MERM) 分析分析相对于基线的变化，该模型包括治疗的固定效应、时间、治疗与时间的相互作用、患者的随机效应以及基线值和基线-按时间交互。

盆腔疼痛的每月平均视觉模拟量表 (VAS) 相对于基线的变化

盆腔疼痛的 VAS 用于评估疼痛强度。 VAS 是一条水平线，左边的极端被标记为“无痛”，右边的极端被标记为“曾经感觉到的最痛”，评分从 0（没有痛）到 100（曾经感觉到的最痛）。 参与者通过在每天大约相同的时间“勾选”他们电子日记上的水平线来表示 24 小时内感受到的最严重疼痛程度。 盆腔疼痛的每月平均 VAS 定义为从上次访问到当前预定访问当天为单个参与者报告的所有 VAS 疼痛评分的平均值。

使用协方差模型的混合效应重复测量 (MERM) 分析分析相对于基线的变化，该模型包括治疗的固定效应、时间、治疗与时间的相互作用、患者的随机效应以及基线值和基线-按时间交互。

子宫内膜异位症健康概况 5 (EHP-5) 疼痛维度相对于基线的变化

EHP-5 是一种测量子宫内膜异位症女性健康相关生活质量的工具。 EHP-5 由两部分组成：

• 核心问卷由五个问题组成，衡量疼痛、控制和无力感、情绪健康、社会支持和自我形象
• 一份由六个附加问题组成的补充问卷，其中五个问题记录在本​​研究中：工作、与孩子的关系、性交、对医疗职业的感受和治疗。

每个问题都按五分制评分（从不 = 0，很少 = 25，有时 = 50，经常 = 75，总是 = 100），其中 0 表示最佳健康状况，100 表示最差健康状况。 基线分数的负变化表明生活质量有所改善。

EHP-5 控制和无力感维度从基线的变化

EHP-5 是一种测量子宫内膜异位症女性健康相关生活质量的工具。 EHP-5 由两部分组成：

• 核心问卷由五个问题组成，衡量疼痛、控制和无力感、情绪健康、社会支持和自我形象
• 一份由六个附加问题组成的补充问卷，其中五个问题记录在本​​研究中：工作、与孩子的关系、性交、对医疗职业的感受和治疗。

每个问题都按五分制评分（从不 = 0，很少 = 25，有时 = 50，经常 = 75，总是 = 100），其中 0 表示最佳健康状况，100 表示最差健康状况。 基线分数的负变化表明生活质量有所改善。

EHP-5 情绪健康维度的基线变化

EHP-5 是一种测量子宫内膜异位症女性健康相关生活质量的工具。 EHP-5 由两部分组成：

• 核心问卷由五个问题组成，衡量疼痛、控制和无力感、情绪健康、社会支持和自我形象
• 一份由六个附加问题组成的补充问卷，其中五个问题记录在本​​研究中：工作、与孩子的关系、性交、对医疗职业的感受和治疗。

每个问题都按五分制评分（从不 = 0，很少 = 25，有时 = 50，经常 = 75，总是 = 100），其中 0 表示最佳健康状况，100 表示最差健康状况。 基线分数的负变化表明生活质量有所改善。

EHP-5 社会支持维度的基线变化

EHP-5 是一种测量子宫内膜异位症女性健康相关生活质量的工具。 EHP-5 由两部分组成：

• 核心问卷由五个问题组成，衡量疼痛、控制和无力感、情绪健康、社会支持和自我形象
• 一份由六个附加问题组成的补充问卷，其中五个问题记录在本​​研究中：工作、与孩子的关系、性交、对医疗职业的感受和治疗。

每个问题都按五分制评分（从不 = 0，很少 = 25，有时 = 50，经常 = 75，总是 = 100），其中 0 表示最佳健康状况，100 表示最差健康状况。 基线分数的负变化表明生活质量有所改善。

EHP-5 自图像维度中的基线变化

EHP-5 是一种测量子宫内膜异位症女性健康相关生活质量的工具。 EHP-5 由两部分组成：

• 核心问卷由五个问题组成，衡量疼痛、控制和无力感、情绪健康、社会支持和自我形象
• 一份由六个附加问题组成的补充问卷，其中五个问题记录在本​​研究中：工作、与孩子的关系、性交、对医疗职业的感受和治疗。

每个问题都按五分制评分（从不 = 0，很少 = 25，有时 = 50，经常 = 75，总是 = 100），其中 0 表示最佳健康状况，100 表示最差健康状况。 基线分数的负变化表明生活质量有所改善。

EHP-5 工作维度中的基线变化

EHP-5 是一种测量子宫内膜异位症女性健康相关生活质量的工具。 EHP-5 由两部分组成：

• 核心问卷由五个问题组成，衡量疼痛、控制和无力感、情绪健康、社会支持和自我形象
• 一份由六个附加问题组成的补充问卷，其中五个问题记录在本​​研究中：工作、与孩子的关系、性交、对医疗职业的感受和治疗。

每个问题都按五分制评分（从不 = 0、很少 = 25、有时 = 50、经常 = 75、总是 = 100）或不相关（无评分），其中 0 表示健康状况最好，100 表示健康状况最差地位。 基线分数的负变化表明生活质量有所改善。

EHP-5 与儿童维度关系的基线变化

EHP-5 是一种测量子宫内膜异位症女性健康相关生活质量的工具。 EHP-5 由两部分组成：

• 核心问卷由五个问题组成，衡量疼痛、控制和无力感、情绪健康、社会支持和自我形象
• 一份由六个附加问题组成的补充问卷，其中五个问题记录在本​​研究中：工作、与孩子的关系、性交、对医疗职业的感受和治疗。

每个问题都按五分制评分（从不 = 0、很少 = 25、有时 = 50、经常 = 75、总是 = 100）或不相关（无评分），其中 0 表示健康状况最好，100 表示健康状况最差地位。 基线分数的负变化表明生活质量有所改善。

EHP-5 交往维度的基线变化

EHP-5 是一种测量子宫内膜异位症女性健康相关生活质量的工具。 EHP-5 由两部分组成：

• 核心问卷由五个问题组成，衡量疼痛、控制和无力感、情绪健康、社会支持和自我形象
• 一份由六个附加问题组成的补充问卷，其中五个问题记录在本​​研究中：工作、与孩子的关系、性交、对医疗职业的感受和治疗。

每个问题都按五分制评分（从不 = 0、很少 = 25、有时 = 50、经常 = 75、总是 = 100）或不相关（无评分），其中 0 表示健康状况最好，100 表示健康状况最差地位。 基线分数的负变化表明生活质量有所改善。

EHP-5 医疗专业维度的基线变化

EHP-5 是一种测量子宫内膜异位症女性健康相关生活质量的工具。 EHP-5 由两部分组成：

• 核心问卷由五个问题组成，衡量疼痛、控制和无力感、情绪健康、社会支持和自我形象
• 一份由六个附加问题组成的补充问卷，其中五个问题记录在本​​研究中：工作、与孩子的关系、性交、对医疗职业的感受和治疗。

每个问题都按五分制评分（从不 = 0、很少 = 25、有时 = 50、经常 = 75、总是 = 100）或不相关（无评分），其中 0 表示健康状况最好，100 表示健康状况最差地位。 基线分数的负变化表明生活质量有所改善。

EHP-5 治疗维度相对于基线的变化

EHP-5 是一种测量子宫内膜异位症女性健康相关生活质量的工具。 EHP-5 由两部分组成：

• 核心问卷由五个问题组成，衡量疼痛、控制和无力感、情绪健康、社会支持和自我形象
• 一份由六个附加问题组成的补充问卷，其中五个问题记录在本​​研究中：工作、与孩子的关系、性交、对医疗职业的感受和治疗。

每个问题都按五分制评分（从不 = 0、很少 = 25、有时 = 50、经常 = 75、总是 = 100）或不相关（无评分），其中 0 表示健康状况最好，100 表示健康状况最差地位。 基线分数的负变化表明生活质量有所改善。

在治疗阶段使用止痛药的参与者百分比

镇痛药的使用作为伴随药物的一部分收集在病例报告表上，该表在每次预定就诊时进行管理。