普拉曲沙在复发或难治性皮肤 T 细胞淋巴瘤患者中的研究

纳入标准：

• 确诊的复发或难治性皮肤 T 细胞淋巴瘤 (CTCL)：

  1. 蕈样肉芽肿 IB 期或更高
  2. 塞扎里综合征
  3. 原发性皮肤间变性大细胞
• 没有治愈性治疗方案。
• 在至少 1 次既往全身治疗后疾病进展 (PD) 或疾病复发，在最后一次先前治疗方案后出现 PD，并从先前治疗的毒性作用中恢复。
• 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 ≤ 2。
• 预期寿命≥3个月。
• 由实验室测试确定的足够的血液、肝和肾功能。
• 甲基丙二酸 (MMA) 血清浓度 < 200 nmol/L 和同型半胱氨酸 (Hcy) 浓度 < 10 μmol/L在计划开始使用普拉曲沙后 10 周内肌肉注射维生素 B12。
• 有生育能力的女性必须从研究治疗开始到最后一次服用普拉曲沙后至少 30 天使用医学上可接受的避孕方案，并且必须在研究治疗第一天之前的 14 天内进行阴性血清妊娠试验。 绝经后（自上次月经后超过 12 个月）或手术绝育的患者不需要进行血清妊娠试验。
• 正在哺乳的妇女。
• 未手术绝育的男性必须使用医学上可接受的避孕方案，从开始服用普拉曲沙直至最后一次服用普拉曲沙后至少 90 天。
• 书面知情同意和隐私授权。

排除标准：

• 活动性并发恶性肿瘤（非黑色素瘤皮肤癌或宫颈原位癌除外）。 如果有既往恶性肿瘤病史，患者必须无病 ≥ 5 年。 如果治疗导致癌症完全消退并且目前没有活动性或复发性疾病的临床、放射学或实验室证据，则可以招募在进入研究前 5 年内患有其他既往恶性肿瘤的患者。
• 根据纽约心脏协会心力衰竭指南，充血性心力衰竭 III/IV 级。
• 不受控制的高血压。
• 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性诊断，CD4 计数 <100 mm3 或在过去 3 个月内可检测到病毒载量，并且正在接受联合抗逆转录病毒治疗。
• 需要治疗的有症状的中枢神经系统转移或病变。
• 活动性不受控制的感染，潜在的医疗状况会损害接受协议治疗的能力。
• 计划开始治疗后 2 周内进行大手术。
• 在研究治疗前或计划在研究期间使用前 4 周内（亚硝基脲或丝裂霉素 C 为 6 周）接受过任何包括 >10% 骨髓的常规化疗或放疗 (RT)。
• 在研究治疗的 3 周内接受过全身性皮质类固醇，除非连续服用 ≤10 mg/天的强的松剂量至少 1 个月。
• 在研究治疗的 3 周内开始或改变局部皮质类固醇的剂量（如果强度/使用至少稳定 1 个月，则允许在 3 周内使用局部皮质类固醇；在研究期间不能开始局部皮质类固醇）。
• 在研究治疗前 4 周内使用研究药物、生物制剂或设备或计划在研究期间使用。
• 在没有进展证据的情况下，在 3 个月内收到单克隆抗体。
• 在研究治疗或高剂量维生素 A 的 4 周内使用口服维甲酸。
• 除非患者参加了这项研究，否则之前曾接触过普拉曲沙，获得了完全或部分反应，并且由于研究者的决定而停止了研究治疗，随后经历了疾病复发或疾病进展。
• 重新进入患者：在初始研究治疗结束期间不得接受后续 CTCL 治疗。